투여 환자 100% 치료 반응…삼킴 기능 및 목구멍 비우기 능력 개선 확인
회사 측에 따르면 현재까지 BB-301 치료를 받은 코호트 1(저용량) 6명과 코호트 2(고용량) 3명 등 모든 환자가 공식적인 치료 반응자(Responders)로 분류돼 100%의 반응률을 기록했다. 또한 심각한 부작용(Serious Adverse Events)은 보고되지 않았다. 이번 업데이트에는 코호트 1 환자 6명 전원의 투여 후 12개월 최종 추적 결과가 담겼고, 코호트 2는 첫 환자가 9개월, 두 번째와 세 번째 환자가 3개월 추적 시점까지의 임상·투시 검사 결과를 확보했다.
투여 후 3개월 시점 비교 분석 결과, 고용량 투여군(코호트 2)이 저용량 투여군(코호트 1) 대비 삼킴 기능 및 목구멍 비우기 능력에서 더 큰 개선 효과를 보였다. 비디오 투시 검사를 통한 목구멍 비우기 능력 개선 비율은 코호트 1이 67%, 코호트 2가 100%를 기록했다. 찬물 신속 마시기 검사(CWDT)로 측정한 기능적 삼킴 능력 개선 반응률은 코호트 1이 17%, 코호트 2가 67%로 나타났다.
시드니 삼킴 설문지(SSQ) 총점 및 목구멍 닫힘 능력 개선에서는 두 코호트 모두 동등한 수준의 개선을 나타냈다. 투여 3개월 시점에서 두 코호트 환자 100%가 SSQ 총점 개선 기준을 충족했으며, 목구멍 닫힘 능력 개선 비율은 두 집단 모두 67%로 집계됐다.
이번 중간 결과를 담은 포스터는 유럽유전자세포치료학회(ESGCT) 연례 학술대회에 레이트브레이킹 초록으로 채택돼 공개됐다.
OPMD는 현재 승인된 치료제가 없는 희귀 상염색체 우성 퇴행성 근육 질환으로, 북미와 유럽, 이스라엘에서 약 1만 5000명의 환자가 있는 것으로 추정된다. 인두 근육이 약해지면서 심한 삼킴 장애(연하곤란)를 일으키며, 진행성 연하곤란은 OPMD 환자의 97%에서 나타난다.
제렐 A. 뱅크스(Jerel A. Banks) 베니텍 바이오파머 회장 겸 최고경영자(CEO)는 "BB-301의 안전성과 유효성 관찰 결과는 OPMD 관련 연하곤란증 환자들에게 새로운 치료 패러다임을 제공할 수 있다는 확신을 강화해준다"며 "2027년 중반 중추적 임상 진입을 목표로 개발을 지속 추진할 것"이라고 밝혔다.
베니텍 바이오파머는 자체 개발한 'Silence and Replace' DNA 지향 RNA 간섭(ddRNAi) 플랫폼 기술을 바탕으로 희귀 유전자 질환 치료제를 개발하는 임상 단계 바이오기업이다. 본사는 미국 캘리포니아주 헤이워드에 위치해 있다.
주지숙 데이터투자 기자 pr@datatooza.com
