매출 916만 달러로 69% 감소…뒤센 근이영양증 치료제 'RGX-202' 2027년 1분기 BLA 제출 예정
3분기 매출은 916만 2000달러로 전년 동기(2973만 3000달러) 대비 69.2% 감소했다. 매출 감소는 주로 졸겐스마(ZOLGENSMA) 로열티 매출이 2120만 달러 줄어든 데 따른 것으로, 이는 주로 지난 1월 미국 내 라이선스 특허가 만료된 영향이다. 노바티스(Novartis)가 올해 1분기 미국에서 판매를 시작한 잇비스마(ITVISMA)의 3분기 로열티 매출 280만 달러가 감소분 일부를 상쇄했다.
연구개발(R&D)비는 6100만 9000달러로 전년 동기(5610만 1000달러)보다 늘었다. 회사는 주로 RGX-202 임상시험 비용이 증가했기 때문이라고 설명했다. 일반관리비는 2057만 9000달러로 전년 동기(2025만 3000달러)와 비슷한 수준이었다.
사렙타 테라퓨틱스(Sarepta Therapeutics)와의 소송 합의 이익 3802만 6000달러가 반영되면서 총 영업비용은 4469만 6000달러로 전년 동기(8214만 4000달러)보다 줄었고, 영업손실은 3553만 4000달러로 전년 동기(5241만 1000달러) 대비 축소됐다. 이 이익은 양사 간 모든 특허 소송을 해소하는 합의에 따른 것으로, 사렙타로부터 받을 합의금 3900만 달러에서 일부 라이선서에게 지급할 몫을 뺀 금액이다. 합의금 3900만 달러는 10월 사렙타로부터 수령했다.
1~9월 누적 매출은 1억 2357만 4000달러로 전년 동기(1억 4010만 4000달러)보다 감소했다. 누적 순손실은 1억 808만 달러(주당 1.90달러)로 전년 동기 1억 2672만 9000달러(주당 2.46달러)보다 줄었다.
주요 파이프라인 개발 일정
회사는 뒤센 근이영양증(Duchenne) 유전자 치료제 후보물질 'RGX-202'에 대해 2027년 1분기 가속 승인 경로로 생물의약품 허가신청(BLA)을 제출할 계획이며, 이에 앞서 2026년 4분기 미 식품의약국(FDA)과 BLA 사전 미팅을 가질 예정이라고 밝혔다. 회사는 이를 통해 2027년 하반기 승인 가능성이 있다고 설명했다.글로벌 허가 신청을 뒷받침할 미국 외 지역 무작위 위약대조 연구 어피니티 라이즈(AFFINITY RISE)는 2027년 상반기 개시할 예정이다. RGX-202의 상업 공급 예정 물량은 자체 제조시설인 매뉴팩처링 이노베이션 센터(Manufacturing Innovation Center)에서 계속 생산하고 있다.
애브비(AbbVie)와 공동 개발 중인 습성 연령관련 황반변성(wet AMD) 치료제 '수라벡(sura-vec)'은 망막하 투여 방식의 핵심(pivotal) 임상인 아트모스피어(ATMOSPHERE)와 어센트(ASCENT)의 톱라인 데이터를 2026년 4분기 애브비와 함께 발표할 예정이다. 글로벌 허가 신청은 2027년으로 예상했다.
당뇨망막병증(DR)을 대상으로는 맥락막상 투여 방식의 임상 2b/3상 나비게이트(NAAVIGATE)가 환자를 모집하고 있다. 회사는 지난 9월 공개한 알티튜드(ALTITUDE) 임상 장기 추적 데이터에서, 나비게이트에서 평가 중인 용량에 단기 예방적 국소 스테로이드를 병용했을 때 3년간 안전성과 유효성이 지속됐다고 밝혔다.
헌터증후군(MPS II) 치료제 후보물질 'RGX-121'은 지난 8월 FDA가 임상 보류 조치를 내린 상태다. 캠프사이트(CAMPSIITE) 연구 참가자 5명에게서 무증상 척추 MRI 소견이 발견된 데 따른 것으로, 회사는 추가 영상과 장기 추적 데이터를 수집해 평가하고 있다.
현금 잔액과 운영자금 전망
9월 30일 기준 현금, 현금성자산 및 시장성 유가증권은 2억 5100만 달러로 지난해 12월 31일(2억 4090만 달러)보다 늘었다. 지난 7월 나비게이트 첫 환자 투여에 따라 애브비로부터 받은 마일스톤 1억 달러와 같은 달 완료한 보통주·사전 납입 워런트 인수 방식 공모의 순조달액 1억 780만 달러가 주된 증가 요인이며, 9개월간 영업활동에 쓴 현금이 일부를 상쇄했다.이 잔액에는 10월 수령한 합의금 3900만 달러가 포함되지 않았다. 회사는 9월 말 잔액과 이 합의금을 합하면 2027년 4분기 후반까지 운영 자금으로 충분할 것으로 예상했다. 이 전망은 파트너사·라이선스 사업자로부터 받을 수 있는 마일스톤 등 주요 지급금과 추가 자금 조달 가능성은 반영하지 않은 것이다.
박노중 데이터투자 기자 netpark@datatooza.com
