3일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 2월 3일, 엔트라다쎄라퓨틱스(증권코드: TRDA)는 영국의 의약품 및 건강 관리 제품 규제 기관(MHRA)과 연구 윤리 위원회로부터 ENTR-601-44의 다투여 임상 연구인 ELEVATE-44-201을 시작할 수 있는 승인을 받았다.
이 연구는 듀센 근육 위축증(DMD) 환자 중 DMD 유전자에서 엑손 44 스키핑이 가능한 확정된 변이를 가진 환자들을 대상으로 한다.
엔트라다쎄라퓨틱스의 CEO인 디팔 도시는 "MHRA의 승인은 엔트라다의 성장에 있어 새로운 단계이며, 듀센 근육 위축증 환자 가족에 대한 우리의 약속을 실현하는 데 한 걸음 더 나아가는 것"이라고 말했다.
이어 "ENTR-601-44의 글로벌 다투여 임상 연구를 시작하게 되어 기쁘며, 이는 효과적인 치료 용량으로 진행될 것이라고 믿는다"고 덧붙였다.
ELEVATE-44-201은 안전성, 내약성 및 효과성을 평가하기 위한 글로벌 1/2상 연구로, 약 24명의 환자를 대상으로 진행된다. 연구는 6주마다 투여되며, 계획된 용량은 6 mg/kg에서 18 mg/kg까지 다양하다. 연구 참가자는 안전성, 효능 및 내약성을 평가하기 위한 공개 라벨 연장 연구에 참여할 수 있는 자격이 있을 수 있다.
엔트라다쎄라퓨틱스는 2025년 2분기 내에 ELEVATE-44-201을 시작할 예정이다. MHRA의 승인은 ENTR-601-44의 단일 용량에 대한 1상 임상 연구 완료 후 이루어졌다. 이 연구는 ENTR-601-44가 건강한 자원자들에게 일반적으로 잘 견디며, 심각한 부작용이나 약물 관련 부작용이 없음을 보여주었다.
ENTR-601-44는 엔트라다의 듀센 근육 위축증 프랜차이즈 내에서 주요 제품 후보로, DMD 유전자에서 변형되거나 결실된 엑손을 해결하기 위해 설계되었다. DMD는 DMD 유전자에서 발생하는 변이에 의해 발생하는 희귀 질환으로, 이로 인해 근육 세포의 구조적 무결성과 기능을 유지하는 데 필수적인 단백질인 디스트로핀의 생산이 불충분해진다. 미국과 유럽에서 약 41,000명이 DMD를 앓고 있다.
엔트라다쎄라퓨틱스는 환자의 삶을 변화시키기 위해 세포 내 표적에 접근하는 새로운 약물 클래스를 개발하는 것을 목표로 하는 임상 단계의 생물 제약 회사이다. 현재 엔트라다쎄라퓨틱스는 DMD 환자를 위한 RNA, 항체 및 효소 기반 프로그램을 개발하고 있으며, 엑손 44, 45 및 50 스키핑이 가능한 환자들을 위한 치료제를 개발 중이다. 또한, 엔트라다쎄라퓨틱스는 근긴장성 근육 위축증 1형을 위한 임상 단계 프로그램인 VX-670을 개발하기 위해 파트너십을 체결하였다.
엔트라다쎄라퓨틱스의 현재 재무 상태는 연구 개발에 대한 지속적인 투자와 함께, 향후 임상 시험의 성공적인 진행 여부에 따라 달라질 것으로 보인다.
※ 본 컨텐츠는 AI API를 이용하여 요약한 내용으로 수치나 문맥상 요약이 컨텐츠 원문과 다를 수 있습니다. 해당 컨텐츠는 투자 참고용이며 투자를 할때는 컨텐츠 원문을 필히 필독하시기 바랍니다. 원문URL(https://www.sec.gov/Archives/edgar/data/1689375/000168937525000002/0001689375-25-000002-index.htm)
데이터투자 공시팀 pr@datatooza.com
