5일 미국 증권거래위원회에 따르면 PTC쎄라퓨틱스가 2025년 5월 5일에 PTC518의 2상 PIVOT-HD 연구 결과를 발표했다.
이 연구는 헌팅턴병 2기 및 3기 환자들을 대상으로 진행되었으며, 주요 목표인 혈중 헌팅틴(HTT) 단백질 수치 감소를 12주차에 달성했다(p<0.0001). 연구 결과는 안전성과 내약성에서도 긍정적인 결과를 보였다.
12개월 데이터는 2기 환자에서 HTT 단백질의 용량 의존적 감소와 임상 척도에서의 긍정적인 경향을 보여주었다.
24개월 시점에서는 자연사례 집단과 비교하여 임상적 이점의 신호와 NfL(신경섬유 경량 사슬 단백질)의 용량 의존적 감소가 관찰되었다.
PTC쎄라퓨틱스의 CEO인 매튜 B. 클라인 박사는 "이 PIVOT-HD 결과는 PTC518이 헌팅틴 단백질을 낮추고 안전한 프로필을 가진 임상적 이점의 초기 신호를 보여준다"고 말했다.
연구에 따르면, 12개월 동안 5mg 용량에서 2기 및 3기 환자 모두에서 23%의 HTT 수치 감소가 있었고, 10mg 용량에서는 각각 39%와 36%의 감소가 있었다.
2기 환자에서는 cUHDRS(복합 헌팅턴병 평가 척도)와 TMS(총 운동 점수) 하위 척도에서 용량 의존적 이점이 관찰되었고, 3기 환자에서는 5mg 용량 그룹이 위약 대비 긍정적인 경향을 보였으나 10mg 용량 그룹에서는 그렇지 않았다.
모든 용량과 질병 단계에서 PTC518은 안전성과 내약성에서 긍정적인 프로필을 보였으며, 치료와 관련된 심각한 부작용이나 NfL 스파이크는 없었다.
24개월 치료 데이터는 21명의 환자에서 cUHDRS, TFC(총 기능 용량) 및 SDMT(기호 숫자 변별 검사) 하위 척도에서 용량 의존적 경향을 보여주었다.
24개월 시점에서 5mg 용량에서는 기초 대비 -8.9%의 NfL 감소가 있었고, 10mg 용량에서는 -14%의 감소가 있었다.
PTC쎄라퓨틱스는 2025년 5월 5일 오전 8시에 이 뉴스에 대한 컨퍼런스 콜을 개최할 예정이다.
이 연구는 12개월 동안 위약 대조 시험으로 설계되었으며, PTC518의 약리학적 효과와 안전성을 평가하기 위해 5mg 및 10mg의 두 가지 용량 수준에서 진행되었다.연구의 주요 목표는 12주차 혈중 HTT 단백질 감소와 안전성 사건이었다.
12개월 후, 환자들은 모든 피험자가 PTC518을 받을 수 있는 장기 확장 연구에 등록할 수 있는 자격이 주어졌다.
PTC518은 헌팅틴(HTT) mRNA 분해를 촉진하는 독특한 메커니즘을 가진 소분자 스플라이싱 조절제이다.
헌팅턴병은 치명적인 유전 질환으로, 현재까지 치료법이 없으며, 질병의 진행을 늦추거나 발병을 지연시키는 승인된 약물이 없다.
PTC쎄라퓨틱스는 희귀 질환을 앓고 있는 아동과 성인에게 혜택을 주는 의약품을 발견하고 개발하는 글로벌 생명공학 회사이다.현재 PTC518의 개발과 관련된 단계 및 규제 논의가 진행될 예정이다.
현재 PTC쎄라퓨틱스의 재무 상태는 안정적이며, 연구 결과에 따라 향후 임상 개발이 기대된다.
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