24일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 11월 24일, 데이원바이오파마슈티컬(이하 회사)은 OJEMDA™(토보라페닙) 2상 FIREFLY-1 임상시험의 3년 결과를 발표했다.이 발표는 2025년 신경종양학회(SNO) 연례 회의에서 구두 발표로 진행되었다.
업데이트된 데이터는 FIREFLY-1 임상시험에서의 임상적으로 의미 있는 결과를 확장하여 제공한다.
OJEMDA 치료 후 치료 없는 관찰 기간에 들어간 환자 중 77%가 최소 12개월 동안 치료를 받지 않았다.OJEMDA 시작 후 치료까지의 중앙 시간은 3.5년을 초과했다.
회사는 FIREFLY-1 임상시험의 새로운 데이터를 제공하며, 업데이트된 중앙 연구 기간은 40.6개월(데이터 컷오프: 2025년 6월 6일)이다.
76명의 평가 가능한 환자 중 44명(58%)이 26회 이상의 치료 주기를 완료했으며(약 24개월), 주요 1차 지표 중 전체 반응률은 53%(40/76), 반응 지속 기간의 중앙값은 19.4개월(95% 신뢰구간 [13.8-27.2]), 반응까지의 시간은 5.4개월(범위 [1.6-17.5])이었다.
사전 정의된 2차 연구 지표인 무진행 생존 기간은 소아 신경종양학 저급 신경교종에 대한 반응 평가에 의해 평가되었으며, 중앙값은 16.6개월(10.9–22.0)이다. 탐색적 분석을 통해 같은 연구 집단에서 토보라페닙의 임상적 영향을 추가로 평가하였다.
이 분석 중 치료까지의 중앙 시간(토보라페닙의 첫 번째 투여일로부터 첫 번째 후속 항암 치료 시작일 또는 사망일까지의 시간)은 42.6개월(95% 신뢰구간 [36.7-NE])이었다. 39명의 환자가 치료 없는 관찰 기간에 들어갔으며, 이 중 77%(30/39)가 최소 12개월 동안 치료를 받지 않았다. 토보라페닙의 주요 치료 종료 후 항암 치료 시작 또는 사망까지의 중앙 치료 없는 간격은 도달하지 않았다.
치료 중단 후 첫 6개월 동안 종양 반등은 최소화되었으며, 31%의 환자가 마지막 스캔 이후 종양 크기가 25% 이상 증가하였다. 8명의 환자가 토보라페닙으로 재치료를 받았으며, 재치료의 중앙 기간은 9개월이었다(모든 환자가 데이터 컷오프 시점에서 치료를 받고 있었다). 종양 감소의 중앙 최대 비율 변화는 -38.3%였다. 이 업데이트된 3년 분석에서는 새로운 안전 신호가 확인되지 않았다.
3등급 이상의 부작용으로 가장 흔하게 보고된 것은 성장 속도 감소, 빈혈, 혈액 크레아틴 인산화효소 증가, 다형홍반성 발진, 알라닌 아미노전이효소 증가 등이었다.
토보라페닙은 미국 식품의약국(FDA)에서 BRAF 융합 또는 재배치를 가진 재발성 또는 난치성 소아 저급 신경교종(pLGG) 치료를 위해 6개월 이상의 소아 환자에게 사용하도록 승인되었다.
회사는 OJEMDA의 글로벌 매출 성장을 지속하고 있으며, FIREFLY-2 임상시험을 통해 pLGG의 1차 치료로의 적응증 확대를 목표로 하고 있다.
OJEMDA는 미국에서 출시된 이후 5개 분기 연속 두 자릿수 매출 성장을 기록하고 있다.
2025년 3분기에는 3,850만 달러의 순 제품 매출을 달성하였으며, 2025년 연간 순 제품 매출은 1억 260만 달러에 이를 것으로 예상된다.
회사는 현재 4억 5,160만 달러의 현금 및 단기 투자 자산을 보유하고 있으며, 2025년 9월 30일 기준으로 1억 8,600만 달러의 순 손실을 기록하였다.
이러한 재무 상태는 회사가 지속 가능한 성장과 장기적인 성공을 위해 잘 위치하고 있음을 나타낸다.
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