27일 미국 증권거래위원회에 따르면 2026년 1월 27일, 인텔리아테라퓨틱스(이하 회사)는 "인텔리아테라퓨틱스, MAGNITUDE-2 3상 임상시험에 대한 FDA의 임시 중단 해제 발표"라는 제목의 보도자료를 발표했다.이 보도자료는 현재 보고서의 부록 99.1로 제공되며, 본 보고서에 참조로 포함된다.
이 항목 7.01의 정보는 부록 99.1을 포함하여 제공되며, 증권법 제18조의 목적을 위해 "제출된" 것으로 간주되지 않으며, 해당 조항의 책임을 지지 않는다.또한, 1933년 증권법 또는 증권거래법에 따라 어떤 제출물에도 참조로 포함되지 않는다.
2026년 1월 27일, 회사는 미국 식품의약국(FDA)이 유전성 트랜스티레틴 아밀로이드증(ATTRv-PN) 환자를 위한 nexiguran ziclumeran(이하 nex-z)의 MAGNITUDE-2 3상 임상시험에 대한 임시 중단을 해제했다고 발표했다.
인텔리아의 사장 겸 CEO인 존 레너드 박사는 "FDA의 신속한 검토와 지속적인 협력에 감사드리며, 연구 조사자와 환자들에게 지속적인 참여에 감사드린다. MAGNITUDE-2의 임시 중단이 해제됨에 따라, 우리 팀은 ATTRv-PN 환자들을 위한 잠재적인 일회성 치료 옵션을 발전시키기 위해 가능한 한 빨리 환자 등록을 재개하는 데 집중하고 있다"고 말했다.
회사는 ATTR-CM 환자를 위한 nex-z의 MAGNITUDE 3상 임상시험에 대한 임시 중단과 관련하여 FDA와의 협력을 지속하고 있으며, 이 프로그램의 향후 진행 경로에 대한 합의가 이루어지면 업데이트를 제공할 계획이다.
MAGNITUDE 및 MAGNITUDE-2에 대한 임시 중단은 2025년 10월 29일 FDA에 의해 부과되었으며, 이는 MAGNITUDE에서 nex-z를 투여받은 환자에서 4등급 간 효소 수치 상승과 총 빌리루빈 증가가 관찰되었기 때문이다.
회사는 MAGNITUDE-2와 관련하여 FDA와 특정 연구 수정 및 완화 조치에 합의하였으며, 여기에는 간 실험실 검사에 대한 안전 모니터링 강화가 포함된다.
회사는 MAGNITUDE-2의 등록 활동을 가능한 한 빨리 재개하기 위해 임상 시험 조사자, 윤리 위원회, 국제 규제 당국 및 기타 이해관계자와 협력하고 있다.
MAGNITUDE-2는 ATTRv-PN 환자에서 nex-z의 효능과 안전성을 평가하는 무작위 이중 맹검 위약 대조 시험이다.
프로토콜 수정의 일환으로, 인텔리아는 시험의 목표 등록 인원을 약 50명에서 약 60명으로 증가시켰다.
연구의 주요 목표는 수정된 신경병증 손상 점수의 변화와 혈청 TTR 수치의 변화를 포함한다.
성인 ATTRv-PN 환자는 1:1 비율로 nex-z의 단일 55mg 주사 또는 위약을 받는다.
MAGNITUDE-2에 대한 자세한 정보는 clinicaltrials.gov를 방문하면 확인할 수 있다.
nex-z는 노벨상 수상 경영 CRISPR/Cas9 유전자 편집 기술을 기반으로 하며, ATTR-CM 및/또는 유전성 ATTRv-PN에 대한 최초의 일회성 치료제가 될 가능성이 있다.
nex-z는 TTR 단백질을 암호화하는 TTR 유전자를 비활성화하도록 설계되었으며, MAGNITUDE 및 MAGNITUDE-2 3상 임상시험에서 조사되고 있다.
1상 임상시험의 중간 데이터에 따르면, nex-z의 투여는 일관되고 깊으며 지속적인 TTR 감소를 초래했다.
nex-z는 FDA로부터 희귀의약품 및 RMAT 지정을 받았으며, 유럽연합으로부터 희귀의약품 지정을 받았다.
인텔리아는 Regeneron Pharmaceuticals, Inc.와의 목표 발견, 개발 및 상용화 협력의 일환으로 nex-z의 개발 및 상용화를 주도하고 있다.
인텔리아테라퓨틱스는 CRISPR 기반 치료법으로 의학 혁신을 목표로 하는 선도적인 임상 단계 유전자 편집 회사이다.
인텔리아는 설립 이래로 유전자 편집 기술을 활용하여 중요한 unmet medical needs를 해결하고 환자 치료 패러다임을 발전시키는 새로운 1세대 의약품을 개발하는 데 집중하고 있다.
인텔리아의 깊은 과학적, 기술적 및 임상 개발 경험은 새로운 의약품의 기준을 설정하는 데 기여하고 있다.
인텔리아는 유전자 편집의 잠재력을 최대한 활용하기 위해 새로운 편집 및 전달 기술로 CRISPR 기반 플랫폼의 역량을 확장하고 있다.
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