27일 미국 증권거래위원회에 따르면 2026년 4월 27일, 인텔리아 테라퓨틱스는 "인텔리아 테라퓨틱스, 유전성 혈관부종에서 긍정적인 3상 결과 발표, 인 비보 유전자 편집의 글로벌 첫 사례"라는 제목의 보도자료를 발표하고, 유전성 혈관부종(HAE) 치료를 위한 lonvoguran ziclumeran(이하 "lonvo-z")의 HAELO 3상 임상 시험의 주요 데이터를 발표했다.
HAE는 환자들이 다양한 신체 부위에서 발생하는 재발성 및 잠재적으로 생명을 위협하는 부종(angioedema) 공격을 경험하는 드문 유전적 질환이다.
lonvo-z는 외래 환자에게 투여되는 일회성 치료제로 설계되었으며, kallikrein B1(KLKB1) 유전자를 비활성화하여 kallikrein 및 bradykinin 수치를 영구적으로 낮추는 것을 목표로 하는 인 비보 CRISPR 유전자 편집 후보물질이다. 인텔리아는 또한 FDA에 lonvo-z의 규제 승인을 요청하기 위한 롤링 생물학적 라이센스 신청(BLA) 제출을 시작했다.
회사는 2027년 상반기 미국에서의 lonvo-z 출시를 준비하고 있다. 인텔리아의 사장 겸 CEO인 존 레너드 박사는 "오늘 발표된 HAELO 결과는 인텔리아와 CRISPR 및 정밀 의학 분야, 그리고 가장 중요한 HAE 커뮤니티에 있어 중대한 이정표를 나타낸다"고 말했다.
"예측할 수 없는 부종 공격과 만성 예방 치료와 관련된 많은 부담을 안고 있는 환자들에게 lonvo-z는 치료의 패러다임 전환을 나타낼 수 있다. 이 데이터는 lonvo-z가 일회 투여로 공격과 지속적인 치료의 필요로부터 장기간 자유로움을 제공할 수 있는 잠재력을 확인시켜준다. " HAELO 임상 시험은 성인 및 16세 이상의 청소년을 대상으로 한 무작위 이중 맹검 위약 대조 3상 시험으로, lonvo-z의 50mg 일회 투여의 효능과 안전성을 평가하기 위해 설계되었다.
시험의 주요 목표는 환자가 경험한 HAE 공격의 수, 삶의 질, 안전성 및 내약성을 중심으로 했다.
총 80명의 환자가 등록되었으며, 이 중 52명이 lonvo-z를, 28명이 위약을 받았다. 등록된 환자 중 49%는 미국에서 등록되었고, 71%는 연구 시작 시 장기 예방 치료(LTP)를 받고 있었다. LTP 치료를 받는 환자는 투여 전 몇 주 동안 해당 치료를 중단해야 했다.
데이터 마감일인 2026년 2월 10일 기준으로, 등록된 환자들의 중앙 추적 관찰 기간은 7.5개월이었다. 데이터 마감 시점에서, lonvo-z를 받은 모든 환자는 LTP에서 자유로웠다. HAELO의 주요 발견은 다음과 같다. 시험은 주요 목표를 달성했다. 6개월 효능 평가 기간(5주에서 28주) 동안, lonvo-z의 일회 주입은 위약 대비 공격을 87% 감소시켰으며, lonvo-z 그룹의 평균 월 공격률은 0.26, 위약 그룹은 2.10이었다(p<0.0001). 시험은 통계적 유의성을 가지고 모든 주요 2차 목표를 달성했다(p<0.0001). 여기에는 6개월 효능 평가 기간 동안 lonvo-z 그룹에서 공격이 전혀 없는 환자의 비율이 62%였으며, 위약 그룹에서는 11%였다.lonvo-z 그룹의 모든 환자는 기준선 대비 공격률이 감소했다.
lonvo-z 그룹에서 주요 관찰 기간 동안 공격이 없었던 38%의 환자에게서는 평균 공격률이 72% 감소했다. lonvo-z의 안전성 및 내약성에 대한 데이터는 긍정적이었다. 주요 관찰 기간(주입 후 28주까지) 동안 가장 흔한 치료 유발 이상 반응(TEAEs)은 주입 관련 반응, 두통 및 피로였다. 데이터 마감 시점까지 보고된 모든 TEAEs는 경증 또는 중등도였으며, lonvo-z 그룹에서 심각한 이상 반응은 관찰되지 않았다.데이터 마감 시점에서, lonvo-z를 받은 모든 환자는 LTP에서 자유로웠다.
인텔리아는 2026년 하반기 BLA 제출을 완료하고, 승인이 이루어질 경우 2027년 상반기에 lonvo-z를 미국에서 출시할 계획이다. 현재 인텔리아의 재무 상태는 긍정적이며, lonvo-z의 성공적인 상용화 가능성이 높아 보인다. HAELO 시험의 결과는 인텔리아가 유전성 혈관부종 치료에 있어 중요한 이정표를 세웠음을 보여준다. 이로 인해 인텔리아는 향후 시장에서의 경쟁력을 더욱 강화할 것으로 기대된다.
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