미국신장학회서 구연 발표…모든 하위군서 일관된 효과, 2년 맹검 연구 지속
미국신장학회(ASN) 키드니 위크 2026에서 최신 연구(late-breaking) 구연으로 발표된 데이터에 따르면, 최적화된 표준 치료를 받는 성인 일차성 IgA 신증 환자에서 세팍세르센은 37주 차에 24시간 소변 단백질 대 크레아티닌 비율(UPCR)로 측정한 단백뇨를 위약 대비 43.1% 줄였다(95% 신뢰구간 32.5~52.0, P<0.0001). 회사는 통계적으로 유의하고 임상적으로 의미 있는 감소라고 설명했다.
사전 정의된 모든 환자 하위 그룹에서도 1차 평가변수 결과와 일관된 단백뇨 감소 효과가 확인됐다. 기저 시점에 혈뇨가 있던 환자 가운데 37주 차에 혈뇨가 소실된 비율도 세팍세르센군이 위약군보다 높았다. 세팍세르센은 내약성이 양호했고, 안전성 프로필은 앞서 보고된 임상 2상과 일치했으며 새로운 안전성 신호는 나타나지 않았다.
세팍세르센은 B인자 생산을 억제하는 간 표적 안티센스 올리고뉴클레오타이드로, IgA 신증 분야 최초의 RNA 표적 치료제 후보다. 월 1회 피하주사 제형으로 개발되고 있으며, 환자가 집에서 스스로 투여할 수 있도록 설계됐다.
브렛 P. 모니아(Brett P. Monia) 아이오니스 최고경영자(CEO)는 "이번 데이터는 세팍세르센이 IgA 신증 치료에 독보적인 위치에 있다는 우리의 믿음을 뒷받침한다"며 "긍정적인 데이터를 바탕으로 세팍세르센이 IgA 신증 환자에게 중요한 새 치료 옵션이 될 잠재력이 있다고 본다"고 말했다.
IMAgINATION 연구는 진행 위험이 높은 일차성 IgA 신증 환자 459명을 세팍세르센군과 위약군에 1대 1로 무작위 배정한 이중맹검 3상 임상이다. 연구는 맹검 상태로 계속 진행돼 2년간의 신장 기능 변화를 105주 차 추정 사구체여과율(eGFR)로 평가한다. 로슈는 가능한 한 빨리 환자에게 이 치료제를 제공한다는 목표로 보건 당국과 데이터를 공유할 예정이다.
로슈는 보체 매개 질환 치료용으로 아이오니스로부터 세팍세르센 라이선스를 취득했다. 아이오니스는 계약에 따라 선급금, 라이선스 수수료, 개발 마일스톤을 받았으며, 앞으로 허가·판매 마일스톤과 세팍세르센 순매출에 대한 차등 로열티를 받을 자격이 있다.
아이오니스 파머슈티컬스는 미국 캘리포니아주 칼스배드에 본사를 둔 RNA 표적 의약품 개발 기업이다.
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주지숙 데이터투자 기자 pr@datatooza.com
