3일 미국 증권거래위원회에 따르면 2024년 9월 3일, 프락시스프레시전메디신스가 EMBOLD 연구의 주요 결과를 발표하는 기업 프레젠테이션을 공개했다.
이 프레젠테이션은 회사 웹사이트의 '투자자 + 미디어' 섹션에서 확인할 수 있으며, 현재 보고서의 부록 99.1로 제공된다.
EMBOLD 연구는 SCN2A 및 SCN8A 발달 및 간질 뇌병증(DEE) 환자에서 relutrigine(PRAX-562)의 효과를 평가하는 다기관, 이중 맹검, 위약 대조, 개입 기간 마스킹, 무작위 연구로, 2세에서 18세 사이의 조기 발병 SCN2A-DEE 또는 SCN8A-DEE 진단을 받은 남녀 참가자를 모집했다.
총 16명의 환자가 무작위로 배정되어 16주 동안 relutrigine을 복용하거나 12주 동안 relutrigine을 복용한 후 4주 동안 위약을 복용했다.
15명의 환자가 효능 평가에 적합하다고 판단되었으며, 최대 1.0 mg/kg/일 및 최소 0.25 mg/kg/일의 용량 조정이 허용되었다.13명의 환자가 개방 라벨 연장 연구에 등록되었다.
EMBOLD 연구 결과에 따르면, relutrigine은 일반적으로 안전하고 잘 견디는 것으로 나타났다.
7명의 환자가 연구의 이중 맹검 기간 동안 일일 용량을 0.5에서 1 mg/kg/일로 증가시켰으며, 어떤 환자도 용량 감소가 필요하지 않았다.가장 흔한 부작용은 감염, 구토, 발열, 졸림 및 변비였다.
relutrigine을 복용한 환자들은 위약 대비 46%의 발작 감소를 경험했으며, 16주 차에 보호자와 임상의에 의해 평가된 전반적인 개선 정도에서 행동 장애(29%, 23%), 의사소통(43%, 31%), 발작의 심각도 및 강도(71%, 62%), 경각심(57%, 69%)에서 개선이 나타났다.
8명의 환자가 EMBOLD의 장기 연장 연구에서 최소 28일 이상 발작이 없는 상태를 유지했으며, 5명의 환자가 relutrigine을 복용하는 동안 28일 발작 없는 상태를 달성했다.
이 보고서는 1995년 사적 증권 소송 개혁법 및 기타 연방 증권법의 의미 내에서 미래 예측 진술을 포함하고 있으며, relutrigine의 임상 개발 및 EMBOLD와 관련된 장기 연장 연구에 대한 내용이 포함되어 있다.
이 보고서에 포함된 미래 예측 진술은 여러 위험, 불확실성 및 가정에 따라 달라질 수 있으며, 실제 사건이나 결과가 이러한 진술과 실질적으로 다를 수 있다.
또한, 이 프레젠테이션에 포함된 모든 시장 데이터는 여러 가정과 제한 사항을 포함하고 있으며, 이러한 가정의 정확성이나 신뢰성에 대한 보장은 없다.
EMBOLD 연구의 주요 결과는 relutrigine이 DEE 환자에게 미치는 질병 수정 효과를 보여주며, 임상 및 보호자 평가에서 의미 있는 개선이 나타났다.
현재 relutrigine은 DEE 시장에서의 잠재적 기회를 가지고 있으며, 500억 달러 이상의 시장 기회가 예상된다.
이 연구는 SCN2A 및 SCN8A와 관련된 DEE 환자에게 중요한 미충족 수요를 해결하기 위한 첫걸음으로, FDA와의 논의가 예정되어 있다.
현재 프락시스프레시전메디신스는 relutrigine의 임상 개발을 지속하고 있으며, 향후 EMERALD 연구를 시작할 예정이다.
현재 기업의 재무 상태는 안정적이며, 임상 연구의 긍정적인 결과는 향후 성장 가능성을 높이고 있다.
※ 본 컨텐츠는 AI API를 이용하여 요약한 내용으로 수치나 문맥상 요약이 컨텐츠 원문과 다를 수 있습니다. 해당 컨텐츠는 투자 참고용이며 투자를 할때는 컨텐츠 원문을 필히 필독하시기 바랍니다. 원문URL(https://www.sec.gov/Archives/edgar/data/1689548/000110465924096035/0001104659-24-096035-index.htm)
데이터투자 공시팀 pr@datatooza.com
