30일 미국 증권거래위원회에 따르면 2024년 9월 27일, 포세이다쎄라퓨틱스가 재발/불응성 다발성 골수종(RRMM) 환자를 대상으로 진행 중인 P-BCMA-ALLO1의 1상 임상시험에서 새로운 중간 임상 데이터를 발표했다.
P-BCMA-ALLO1은 비바이러스성 줄기세포 기억 T세포(TSCM)로 풍부한 동종 CAR-T 세포 치료제로, RRMM 환자 치료를 위한 1상/1b 임상 개발 중에 있다.
포세이다쎄라퓨틱스는 F. Hoffmann-La Roche Ltd 및 Hoffmann-La Roche Inc.와 협력하여 이 치료제를 개발하고 있으며, 이는 혈액암 치료를 위한 TSCM-풍부 CAR-T 플랫폼을 활용한 보다 광범위한 협력의 일환이다.
2024년 9월 6일 기준의 효능 데이터에 따르면, 23명의 중증 전처치 환자에서 91%의 전체 반응률(ORR)과 뛰어난 안전성 결과가 나타났다.
새로운 임상 데이터는 2024년 9월 27일 리우데자네이루에서 열린 제21회 국제 다발성 골수종 학회(IMS)에서 구두 발표되었다.
현재 진행 중인 공개 라벨 다기관 1/1b 용량 증량 및 확장 시험은 P-BCMA-ALLO1의 안전성과 최대 내약 용량을 평가하고 있으며, RRMM 환자에서의 항골수종 활성을 평가하고 있다.
2024년 7월 31일 기준으로, 72명의 고유 환자가 등록되었으며, 이들은 최소 4주간의 추적 관찰을 받았다.
연구 참가자들은 세 가지 이상의 이전 치료를 받은 환자로, 이전에 단백질 분해효소 억제제, 면역조절제 및 항-CD38 단클론 항체를 포함한 치료를 받아야 했다.
시험에 등록된 환자 중 43%는 이전에 B세포 성숙 항원(BCMA) 및/또는 G 단백질 결합 수용체 C군 5형 D(GPRC5D) 표적 치료를 받은 경험이 있었다.
ITT 인구에서 등록된 환자 100%가 P-BCMA-ALLO1로 주입되었으며, 환자들은 항골수종 교량 치료나 스테로이드 또는 토실리주맙으로 예방 치료를 필요로 하지 않았다.등록부터 연구 치료 시작까지의 중간 시간은 하루였다.
모든 연구 팔에서의 ORR은 54%였으며, 11%의 환자가 완전 반응(CR) 또는 엄격한 완전 반응(sCR)을 달성했고, 33%는 매우 좋은 부분 반응(VGPR+)을 보였다.반응의 중간 지속 기간(DoR)은 A 및 B 연구 팔에서 232일이었다.CAR-T 세포의 확장 및 지속성은 사이클로포스파미드의 조건 용량에 따라 달라졌다.
Arm C(사이클로포스파미드 750 mg/m2/일)와 Arm B(사이클로포스파미드 1000 mg/m2/일)에서 측정된 P-BCMA-ALLO1 수치는 Arm S(사이클로포스파미드 300 mg/m2/일) 및 Arm A(사이클로포스파미드 500 mg/m2/일)에서보다 훨씬 높았다.
Arm C는 세포 동역학, 안전성 및 효능을 기반으로 최적화된 림프 배출 팔로 확인되었다.Arm C의 23명 연구 참가자에서의 결과는 IMS 구두 발표에서 강조되었다.
환자들은 사이클로포스파미드 750 mg/m2/일과 플루다라빈 30 mg/m2/일을 투여받았으며, 약 2x106 세포/kg의 P-BCMA-ALLO1을 주입받았다.일부 환자는 외래 환자 치료를 받았다.Arm C 환자 세부 사항은 다음과 같다.거의 절반(48%)이 65세 이상이었다.
모든 환자는 중증 전처치 환자로, 평균 6회의 이전 항골수종 치료를 받았으며 최대 14회까지 있었다.
62%의 환자가 이전에 BCMA 표적 치료를 받았고, 29%는 BCMA CAR-T와 이중 특이성 TCE 모두에서 실패했으며, 29%는 BCMA 표적 치료와 GPRC5D 표적 TCE인 탈퀘타맙 모두에서 실패했다.
약 62%의 환자가 세포유전학적으로 고위험 질환을 앓고 있었고, 38%는 외부 골수 질환을 앓고 있었다.
Arm C의 23명 환자에 대한 효능 결과는 여전히 진화 중이며, ORR은 91%로, BCMA-naïve 환자에서 100%의 ORR, 이전에 최소 1회의 BCMA 표적 치료를 받은 환자에서 86%의 ORR, 최소 1회의 BCMA 표적 치료 및/또는 탈퀘타맙을 받은 환자에서 86%의 ORR을 보였다.22%는 CR 또는 sCR을 달성했으며, 48%는 VGPR+을 달성했다.
데이터 컷오프 시점에서 중간 DoR은 3.5개월 미만의 현재 중간 추적 관찰로 인해 추정할 수 없었다.P-BCMA-ALLO1은 Arm C에서 잘 견디며, 주요 안전성 결과는 다음과 같다.
용량 제한 독성, 3등급 이상의 사이토카인 방출 증후군(CRS) 또는 면역 효과 세포 신경독성 증후군(ICANS)은 없었다.
1등급 또는 2등급 CRS의 발생률은 39%였고, 1등급 또는 2등급 ICANS의 발생률은 13%였다.대부분의 경우에서 빠른 세포 감소 회복이 있었다.
GvHD, 혈구탐식 림프조직구증(HLH), 파킨슨병 또는 두개 신경병증은 관찰되지 않았다.
Arm C에서의 P-BCMA-ALLO1의 안전성 결과는 1상 시험의 여러 팔에서 관찰된 결과와 일치하며, 총 72명의 고유 환자를 포함한 안전성 데이터베이스가 있다.
현재 진행 중인 P-BCMA-ALLO1 1/1b 시험은 위에서 설명한 Arm C 림프 배출 요법을 사용하여 환자를 등록하고 있으며, 두 개의 용량 집단에서 용량 최적화가 진행 중이다.
포세이다쎄라퓨틱스와 로슈 간의 협력에 따라, 2022년 7월 30일에 체결된 협력 및 라이센스 계약에 따라, 로슈는 포세이다쎄라퓨틱스의 BCMA/CD19 Allo CAR T세포 치료 프로그램에 대한 독점 라이센스를 취득할 옵션을 적시에 행사하지 않았으며, 그 결과 로슈가 보유한 BCMA/CD19 프로그램에 대한 권리는 종료된 것으로 간주되었다.포세이다쎄라퓨틱스는 BCMA/CD19 프로그램의 개발을 내부적으로 계속할 계획이다.
이 보고서에 포함된 진술은 역사적 사실이 아닌 사항에 대한 '미래 예측 진술'로, 1995년 사모 증권 소송 개혁법의 의미 내에서 정의된다.
이러한 미래 예측 진술은 임상 시험에 대한 회사의 예상 계획, 회사의 기술 플랫폼 및 제품 후보의 잠재적 능력 및 이점, 기술 및 제품 후보 개발에 대한 회사의 계획 및 전략 등을 포함한다.
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이 보고서에 포함된 모든 미래 예측 진술은 발표된 날짜에만 해당하며, 회사는 법률에 의해 요구되지 않는 한 이러한 진술을 업데이트할 의무가 없다.2024년 9월 30일, 포세이다쎄라퓨틱스의 서명은 다음과 같다.
Harry J. Leonhardt, Esq., 법무 담당 부사장, 최고 준수 책임자 및 기업 비서.
※ 본 컨텐츠는 AI API를 이용하여 요약한 내용으로 수치나 문맥상 요약이 컨텐츠 원문과 다를 수 있습니다. 해당 컨텐츠는 투자 참고용이며 투자를 할때는 컨텐츠 원문을 필히 필독하시기 바랍니다. 원문URL(https://www.sec.gov/Archives/edgar/data/1661460/000119312524228441/0001193125-24-228441-index.htm)
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