게인쎄라퓨틱스(GANX, Gain Therapeutics, Inc. )는 GT-02287의 추가 전임상 데이터와 1b상 임상 연구 설계를 발표했다.
10일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 4월 10일, 게인쎄라퓨틱스는 파킨슨병 치료를 위한 주요 알로스테릭 소분자인 GT-02287의 1b상 임상 연구 설계 및 추가 전임상 데이터를 발표하는 보도자료를 발표했다.
이 발표는 2025년 4월 1일부터 5일까지 오스트리아 비엔나에서 열린 AD/PD™ 2025 국제 알츠하이머 및 파킨슨병 회의에서 진행되었다.
발표에서는 GT-02287이 GBA1 및 특발성 파킨슨병 모델에서 질병 수정 가능성을 보여주는 새로운 증거를 제시했다.
현재 등록된 참가자들에 대한 초기 바이오마커 분석은 2025년 중반에 실시될 예정이며, GBA1 변이가 있는 참가자와 없는 참가자 모두의 샘플을 포함하여 2025년 하반기 2상 계획에 대한 정보를 제공할 예정이다.
1b상 연구의 모든 환자가 90일 치료를 완료한 후에 Phase 1b의 최종 분석이 2025년 4분기 중에 이루어질 것으로 예상된다.
게인쎄라퓨틱스의 연구 부사장인 조안 테일러 박사는 "GT-02287의 강력한 전임상 데이터가 추가되고 있으며, 최근의 바이오마커 데이터와 이전에 발표한 행동 데이터가 GT-02287이 파킨슨병 환자에게 질병 수정 치료제가 될 가능성을 더욱 뒷받침한다고 믿는다"고 말했다.
또한, 게인쎄라퓨틱스의 최고 의학 책임자인 요나스 한네스타드는 "파킨슨병 환자에 대한 1b상 연구의 강력한 등록과 관심에 고무되고 있으며, 2025년 2분기 말까지 등록을 완료할 것으로 예상한다"고 밝혔다.
GT-02287의 1b상 연구는 파킨슨병 환자에서 GT-02287의 안전성, 내약성, 약리학적 작용을 평가하기 위해 진행되고 있으며, 주요 안전성 지표로는 부작용, 실험실 검사, 심전도 및 생명 징후가 포함된다.
이 연구는 GT-02287의 단일 용량 및 정량 상태에서의 혈장 약리학적 프로파일을 특성화할 예정이다.
탐색적 지표에는 뇌척수액(CSF), 건조 혈액 샘플, 혈장 및 전혈의 다양한 바이오마커가 포함된다.
GT-02287의 1b상 연구 결과는 이후 무작위, 위약 대조, 이중 맹검 용량 탐색 2상 연구 설계를 안내할 예정이다.2상 계획은 2025년 하반기에 시작될 예정이다.
GT-02287은 파킨슨병 치료를 위한 임상 개발 중인 주요 약물 후보로, GBA1 변이가 있는 환자와 없는 환자 모두를 대상으로 하고 있다.
GT-02287은 구강 투여가 가능하며, 뇌 침투가 가능한 소분자로, GBA1 유전자 변이에 의해 잘못 접힌 리소좀 효소인 글루코세레브로시다제(GCase)의 기능을 회복시키는 알로스테릭 효소 조절제이다.
GT-02287은 전임상 모델에서 GCase 효소 기능을 회복시키고, ER 스트레스, 리소좀 및 미토콘드리아 병리, 집합된 α-시뉴클레인, 신경 염증 및 신경 세포 사멸을 줄이며, 신경퇴행의 바이오마커인 혈장 신경섬유 경량 사슬(NfL) 수치를 감소시키는 것으로 나타났다.
GT-02287은 GBA1-PD 및 특발성 PD의 쥐 모델에서 운동 기능 및 보행의 결핍을 구제하고, 복잡한 행동의 결핍을 예방하는 것으로 나타났다.
GT-02287의 1상 연구 결과는 안전성과 내약성이 우수하며, 혈장 및 CNS 노출이 예상 치료 범위 내에 있으며, 임상적으로 관련된 용량에서 GCase 활성이 50% 이상 증가한 것으로 나타났다.
현재 GT-02287은 GBA1 변이가 있는 파킨슨병 치료를 위한 1b상 임상 시험에서 평가되고 있으며, 이 시험의 주요 목표는 파킨슨병 환자에서 3개월 동안의 투여 후 GT-02287의 안전성과 내약성을 평가하는 것이다.
게인쎄라퓨틱스의 파킨슨병에 대한 주요 프로그램은 마이클 J. 폭스 재단과 실버스타인 재단으로부터 초기 개발 지원을 받았으며, 유럽연합의 Horizon 2020 연구 및 스위스 혁신 기관인 Innosuisse의 공동 자금 지원을 받았다.
현재 게인쎄라퓨틱스는 7개 호주 사이트에서 참가자를 모집하고 있으며, 2025년 2분기 말까지 등록을 완료할 예정이다.
게인쎄라퓨틱스의 재무 상태는 2024년 12월 31일 기준으로 1,040만 달러의 현금을 보유하고 있으며, 2021년 3월에 NASDAQ에 상장되었다.
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