3일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 11월 3일, 델라웨어 주에 본사를 둔 프로탈릭스바이오테라퓨틱스와 그 개발 및 상업화 파트너인 키에시 글로벌 레어 디지즈가 유럽 의약품청(EMA)의 의약품 사용을 위한 위원회(CHMP)에서 발표한 최근의 부정적인 의견에 대한 재검토를 요청했다.
이 요청은 엘파브리오(페구니갈사이드 알파)의 제안된 투여 요법인 체중 1kg당 2mg을 4주마다 투여하는 방안에 대한 것이다.현재 승인된 투여 요법은 체중 1kg당 1mg을 2주마다 투여하는 방식이다.
엘파브리오에 대한 기존의 마케팅 허가는 재검토 절차의 결과와 유럽연합 집행위원회의 결정이 나올 때까지 유효하다.
키에시와 프로탈릭스는 재검토 과정에서 EMA와 긴밀히 협력하고 파브리 커뮤니티의 높은 의료적 요구를 충족하기 위해 최선을 다하고 있다.엘파브리오(페구니갈사이드 알파-iwxj)는 성인 파브리병 환자의 치료에 적응증이 있다.
엘파브리오 치료를 받은 환자 중 20명(14%)이 과민반응을 경험했으며, 4명(3%)은 초기 주입 시작 후 5분에서 40분 사이에 아나필락시스 반응을 보였다.
과민반응 및 아나필락시스의 징후와 증상으로는 두통, 메스꺼움, 구토, 목의 조임, 얼굴 및 구강 부종, 몸통 발진, 빈맥, 저혈압, 오한, 두드러기, 심한 가려움증, 중등도의 상기도 폐쇄, 혀 부종, 경미한 입술 부종 등이 있다.
임상 시험에서 41명(29%)의 엘파브리오 치료 환자가 과민반응, 메스꺼움, 오한, 가려움증, 발진, 흉통, 어지러움, 구토, 무기력, 통증, 재채기, 호흡곤란, 비강 혼잡, 목 자극, 복통, 발적, 설사, 화끈거림, 신경통, 두통, 감각이상, 떨림, 불안, 체온 상승, 안면 홍조, 서맥, 근육통, 고혈압 및 저혈압을 포함한 주입 관련 반응을 경험했다.
임상 시험 중 면역 침착이 있는 막증식성 사구체신염 사례가 보고되었으며, 혈청 크레아티닌 및 단백질-크레아틴 비율을 모니터링해야 한다.
엘파브리오로 전환할 때 기존의 효소 대체 요법을 받던 환자에서는 과민반응 및 주입 관련 반응의 위험이 증가할 수 있다.
프로탈릭스는 FDA와 EMA로부터 엘파브리오의 승인을 받았으며, 이 제품은 2023년 5월에 승인되었다.
프로탈릭스는 키에시 파르마수티카 S.p.A.와 엘파브리오의 글로벌 개발 및 상업화를 위해 협력하고 있다.
프로탈릭스의 개발 파이프라인에는 PRX-115, PRX-119 등 여러 제품 후보가 포함되어 있다.
프로탈릭스바이오테라퓨틱스는 재조합 치료 단백질의 개발 및 상업화에 중점을 둔 생물 제약 회사로, 독자적인 식물 세포 기반 발현 시스템인 프로셀엑스를 통해 단백질을 생산하고 있다.이 회사는 FDA의 승인을 받은 최초의 식물 세포 기반 단백질 생산 회사이다.
현재 프로탈릭스의 재무 상태는 안정적이며, 엘파브리오의 승인으로 인해 향후 성장 가능성이 높다.
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