3일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 11월 3일, 유니큐어(NASDAQ: QURE)는 헌팅턴병 치료를 위한 임상 유전자 치료제 AMT-130에 대한 규제 업데이트를 발표했다.
이는 미국 식품의약국(FDA)과의 생물학적 라이센스 신청(BLA) 사전 회의에서 받은 피드백에 따른 것이다.
최종 회의록은 아직 수령하지 못했지만, 회의에서의 논의에 기반하여 유니큐어는 FDA가 현재 AMT-130의 1상/2상 연구 데이터가 외부 대조군과 비교했을 때 BLA 제출을 위한 주요 증거로 충분하다고 믿고 있다.
이는 지난 1년간 여러 차례의 Type B 회의에서 FDA와의 이전 소통과는 큰 변화이다.따라서 AMT-130의 BLA 제출 시점은 현재 불확실하다.
유니큐어는 회의 후 30일 이내에 최종 회의록을 받을 것으로 예상하며, AMT-130의 신속한 승인을 위한 경로를 찾기 위해 FDA와 긴급히 상호작용할 계획이다.
FDA는 2025년 4월 AMT-130에 대해 1상/2상 연구 데이터에 기반하여 혁신 치료제(Breakthrough Therapy) 지정을 부여했으며, 2024년 5월에는 재생의학 고급 치료(RMAT) 지정을 받았다.
유니큐어의 CEO인 맷 카푸스타는 "최근 BLA 사전 회의에서 FDA의 피드백에 놀랐다. 이는 2024년 11월 FDA가 제공한 지침과는 극적인 변화로, 현재 진행 중인 1상/2상 연구 데이터가 자연사 외부 대조군과 비교했을 때 BLA 제출의 주요 근거가 될 수 있다. 했던 것과는 다르다"고 말했다.
그는 "이 소식은 예상치 못한 것이며, 헌팅턴병으로 고통받는 환자들에게 실망스럽다. 우리는 AMT-130이 환자들에게 상당한 혜택을 줄 수 있다고 강하게 믿으며, FDA와 협력하여 AMT-130을 신속하게 환자와 그 가족에게 제공할 수 있는 최선의 경로를 찾기 위해 전념하고 있다"고 덧붙였다.
유니큐어는 헌팅턴병 치료를 위한 AMT-130의 진행을 위해 FDA와 협력하는 것 외에도 유럽연합 및 영국을 포함한 다양한 규제 기관과의 논의도 병행할 계획이다.
유니큐어는 유전자 치료의 약속을 실현하고 있으며, 단일 치료로 잠재적으로 치유 결과를 가져오는 것을 목표로 하고 있다.
유니큐어의 혈우병 B 치료를 위한 유전자 치료제 승인은 10년 이상의 연구와 임상 개발을 바탕으로 한 역사적인 성과로, 유전자 의학 분야의 주요 이정표가 되고 있다.
현재 유니큐어는 헌팅턴병, 난치성 측두엽 간질, ALS, 파브리병 및 기타 중증 질환 치료를 위한 독점 유전자 치료제 파이프라인을 발전시키고 있다.
유니큐어는 투자자 및 미디어와의 연락처를 제공하고 있으며, 투자자 문의는 치아라 루소에게, 미디어 문의는 톰 말론에게 연락하면 된다.
※ 본 컨텐츠는 AI API를 이용하여 요약한 내용으로 수치나 문맥상 요약이 컨텐츠 원문과 다를 수 있습니다. 해당 컨텐츠는 투자 참고용이며 투자를 할때는 컨텐츠 원문을 필히 필독하시기 바랍니다. 원문URL(https://www.sec.gov/Archives/edgar/data/1590560/000110465925105223/0001104659-25-105223-index.htm)
데이터투자 공시팀 pr@datatooza.com
