3일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 11월 3일, 솔리드바이오사이언스(이하 회사)는 2025년 9월 30일로 종료된 3분기 재무 결과를 발표하고, Phase 1/2 INSPIRE DUCHENNE 임상 시험의 긍정적인 중간 데이터를 발표했다.
회사는 또한 SGT-003의 잠재적 등록 경로에 대해 미국 식품의약국(FDA)과 논의할 예정인 회의의 계획된 시기에 대한 업데이트를 제공했다.
회사의 부사장 겸 CEO인 보 컴보는 "오늘 발표된 INSPIRE DUCHENNE의 중간 데이터는 SGT-003의 치료 잠재력에 대한 우리의 신뢰를 강화한다. SGT-003의 마이크로디스트로핀 발현 수준과 디스트로핀 관련 단백질 복합체의 주요 구성 요소의 적절한 복원 간의 강한 생물학적 상관관계를 관찰하고 있으며, 심장 기능 정상화의 초기 증거를 통해 치료에 대한 명확하고 연속적인 반응을 관찰하고 있다.
회사는 2025년 10월 31일 기준으로 INSPIRE DUCHENNE 시험에서 23명의 참가자에게 SGT-003을 투여했으며, 2026년 초까지 총 30명의 참가자를 투여할 것으로 예상하고 있다. SGT-003은 1E14vg/kg의 용량으로 소아 참가자에게 단회 정맥 주사로 투여되며, 2025년 9월 29일 기준으로 10명의 참가자에서 평균 마이크로디스트로핀 발현이 58%로 나타났고, 마이크로디스트로핀 양성 섬유는 51%로 측정되었다.
회사는 2025년 3분기 재무 결과에서 현금 및 현금성 자산이 2억 3,610만 달러에 달하며, 2027년 상반기까지 운영 자금을 지원할 수 있을 것으로 예상하고 있다. 회사는 SGT-003의 FDA와의 회의 일정을 2026년 상반기로 조정했으며, 이는 FDA와의 논의에 더 많은 데이터 세트를 생성하고, 고품질의 자연 역사 데이터를 기반으로 한 포괄적인 외부 비교자를 작업하며, 잠재적인 생물학적 라이센스 신청(BLA) 제출을 위한 제조 준비를 시작하는 데 도움이 될 것이라고 밝혔다.
회사는 2025년 10월 31일 기준으로 23명의 참가자에게 SGT-003을 투여했으며, 이들 중 1명에게는 치료와 관련된 중대한 부작용이 보고되었다. 이 부작용은 면역 매개성 근염으로 확인되었으며, 근육 통증이나 약화와는 관련이 없었다.
회사는 2025년 3분기 동안 연구 및 개발 비용이 3,890만 달러로 증가했으며, 이는 SGT-003의 제조, 규제 및 임상 비용 증가에 기인한다고 밝혔다. 회사는 현재 SGT-212와 SGT-501의 임상 시험도 진행 중이며, 각각 프리드리히 운동 실조증과 카테콜아민성 다형성 심실 빈맥 치료를 위한 연구가 진행되고 있다. 회사는 SGT-003의 임상 시험에서 관찰된 긍정적인 결과를 바탕으로, 향후 FDA와의 논의에서 더 많은 진전을 이룰 것으로 기대하고 있다.
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