9일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 12월 9일, 몰레큘린바이오텍은 11월 보고서에서 목표 환자 수의 78%가 동의한 것으로 업데이트를 발표했다. 이는 급성 골수성 백혈병(AML) 치료를 위한 Annamycin과 cytarabine의 병용 요법에 대한 주요 Phase 2B/3 'MIRACLE' 연구의 첫 번째 계획된 중간 데이터 공개를 위한 목표 환자 수 45명 중 78%가 동의한 것이다.11월 보고서에서는 60%였던 수치가 증가한 것이다.78%를 초과하는 추가 환자들은 현장 조사자들에 의해 계속해서 확인되고 있다.이 업데이트는 2025년 12월 3일 기준으로, 환자 식별 및 모집이 진행 중이다.회사는 2026년 1분기 내에 첫 45명의 환자 치료를 완료할 것으로 예상하고 있다.
몰레큘린의 회장 겸 CEO인 월터 클렘프는 "우리는 임상 활동이 예상 범위 내에서 진행되고 있음을 계속해서 확인하고 있다. 이번 업데이트를 통해 우리는 2026년 1분기 내에 45번째 환자를 치료할 것으로 기대하고 있으며, 이후 곧 MIRACLE 시험의 첫 번째 중간 공개를 지원할 것이다. 한 달 만에 동의한 환자 수의 증가는 매우 고무적이며, 유럽과 미국의 조사자들의 열정을 보여준다.
클렘프는 "45명의 환자 데이터는 통계적 유의성을 갖도록 설계되지 않았지만, Annamycin의 두 가지 용량 중 적어도 하나가 cytarabine과 위약을 포함한 대조군보다 우수할 것으로 기대하고 있다. 이는 MIRACLE 시험이 Annamycin의 승인을 지원할 수 있는 강력한 지표가 될 수 있다. 우리는 첫 45명의 환자에 대한 중간 공개를 진행하는 동안 나머지 45명의 환자를 모집할 것이다.
MIRACLE 연구는 글로벌 다국적, 무작위, 이중 맹검, 위약 대조, 적응형 설계의 임상 시험으로, 2B(Part A) 부분의 데이터는 Phase 3(Part B) 부분과 결합되어 주요 효능 지표를 측정하는 데 사용된다. MIRACLE 시험의 프로토콜은 45명의 환자에서 세 가지 팔의 초기 주요 효능 데이터(완전 관해 또는 CR)와 안전성/내약성을 공개할 수 있도록 허용한다.
현재 동의한 환자들은 7개국의 사이트에서 모집되고 있으며, 다양한 환자 집단을 제공하고 있다. 환자들은 식별, 동의, 선별, 등록, 치료 및 평가 순서로 진행되며, 이 과정에서 언제든지 시험에서 철회할 수 있다. 회사는 2026년 1분기 내에 첫 45명의 환자 모집 및 치료를 완료하고, 2026년 상반기 내에 MIRACLE 시험의 Part A를 최대 90명의 환자로 완료할 것으로 예상하고 있다.
Annamycin은 비독점 이름인 naxtarubicin으로도 알려져 있으며, 재발성 또는 내성 급성 골수성 백혈병 치료를 위해 FDA로부터 신속 승인 및 희귀 의약품 지정을 받았다. 또한 연조직 육종 치료를 위한 희귀 의약품 지정을 보유하고 있다. Annamycin은 2040년까지 물질 특허 보호를 받으며, 2045년까지 연장될 가능성이 있다. 또한 Annamycin은 EMA로부터 재발성 또는 내성 급성 골수성 백혈병 치료를 위한 희귀 의약품 지정을 받았다.
몰레큘린바이오텍은 치료가 어려운 종양과 바이러스를 대상으로 하는 치료 후보 물질의 파이프라인을 발전시키고 있는 Phase 3 임상 단계 제약 회사이다. 회사의 주요 프로그램인 Annamycin은 다약제 내성 메커니즘을 피하고 현재 처방되는 안트라사이클린에서 흔히 발생하는 심장 독성을 피하도록 설계된 차세대 고효능 및 잘 내약되는 안트라사이클린이다. Annamycin은 재발성 또는 내성 급성 골수성 백혈병(AML) 및 연조직 육종(STS) 폐 전이 치료를 위해 개발 중이다.
회사는 Annamycin과 cytarabine의 병용 요법을 평가하는 주요 적응형 설계 Phase 3 시험인 MIRACLE(Moleculin R/R AML AnnAraC Clinical Evaluation) 시험(MB-108)을 시작했다. 성공적인 Phase 1B/2 연구(MB-106) 이후, FDA의 의견을 반영하여 회사는 Annamycin의 AML 치료를 위한 잠재적 승인을 위한 개발 경로를 상당히 위험을 줄였다.이 연구는 적절한 향후 제출 및 FDA 및 외국 기관의 추가 피드백을 받을 수 있다.
또한 회사는 p-STAT3 및 기타 종양 유전자 전사 인자를 억제하고 자연 면역 반응을 자극할 수 있는 면역/전사 조절제인 WP1066을 개발 중이다. 몰레큘린은 또한 WP1122를 포함한 항대사물질 포트폴리오를 보유하고 있으며, 이는 병원성 바이러스 및 특정 암 적응증의 잠재적 치료를 목표로 한다. 회사의 자세한 정보는 www.moleculin.com을 방문하거나 X, LinkedIn 및 Facebook에서 연결하면 된다.
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