23일 미국 증권거래위원회에 따르면 2026년 3월 23일, 멀레큘린 바이오테크는 45번째 환자가 성인 재발성 또는 난치성 급성 골수성 백혈병(R/R AML) 치료를 위한 Annamycin과 사이타라빈(AnnAraC) 병용 요법을 평가하는 중요한 Phase 2B/3 MIRACLE 시험에 등록했다.
이 이정표는 시험의 중간 45명 환자 데이터 공개를 위한 최종 준비 단계의 시작을 알리며, 2026년 중반에 예정되어 있으며, 회사에 있어 잠재적으로 중요한 전환점이 될 수 있다. 회사의 회장 겸 CEO인 월터 클렘프는 "이번 데이터 공개는 우리의 역사에서 가장 중요한 이정표라고 믿는다"고 말했다.
"이는 멀레큘린에게 중요한 성과이며, 재발성 또는 난치성 AML에 직면한 환자들에게 더욱 중요하다. 45명 환자 등록은 MIRACLE 데이터에 대한 첫 번째 의미 있는 관찰의 문턱에 도달하게 한다. 2월에 발표된 고무적인 블라인드 결과를 바탕으로, 우리는 변화를 가져올 수 있는 결과를 향해 실제 모멘텀을 쌓고 있다."
우리의 Phase 2 AML MB-106 임상 시험은 재발성 또는 난치성 AML에 대해 승인된 어떤 약물보다 더 높은 효능을 나타냈으며, 현재까지 100명 이상의 환자가 치료를 받았고, 심장 독성은 전혀 발생하지 않았다. 이제 남은 것은 더 큰 Phase 3 시험이 새로운 약물 승인을 뒷받침할 수 있는 결과를 도출할 수 있는지를 입증하는 것이다. 첫 45명 환자의 블라인드 해제는 그 가능성의 강력한 지표가 될 것이다.
진정한 차세대 안트라사이클린은 의학계에서 오랫동안 찾고 있었으며, AML뿐만 아니라 다양한 암에 있어 게임 체인저로 여겨질 것이다. 우리는 이제 이것이 현실이 될 수 있는지를 알아낼 문턱에 서 있는 것 같다. 멀레큘린 바이오테크는 현재 진행 중인 MIRACLE 시험을 통해 정의적인 이정표에 다가가고 있으며, 이 시험은 현재까지 8개국에서 AnnAraC를 평가하기 위해 설계된 글로벌 적응형 Phase 2B/3 연구이다.
시험 프로토콜은 첫 45명 환자가 치료를 완료한 후 데이터의 조기 블라인드 해제를 제공하며, 이는 AnnAraC(두 가지 용량 수준에서 치료받은 약 30명의 환자)와 사이타라빈 및 위약을 받는 15명의 환자로 구성된 초기 데이터 세트를 생성할 것으로 예상된다. 이번 중간 데이터 공개는 연구가 Phase 3 부분으로 진행됨에 따라 효능, 안전성 및 용량 최적화에 대한 중요한 통찰력을 제공할 것으로 기대된다.
45번째 환자의 블라인드 해제와 병행하여 등록이 계속 진행되며, 회사는 총 90명의 환자로 나아가 MIRACLE의 A파트를 2026년 3분기까지 마무리할 예정이다. 어려운 환자 집단에서 이미 고무적인 초기 신호가 나타났다. 2026년 2월, 멀레큘린은 MIRACLE 시험에 등록된 첫 30명의 환자 중 40%의 초기 블라인드 복합 완전 관해율을 보고했으며, 이는 30%의 완전 관해와 10%의 부분 혈액학적 회복을 포함한다.또한, 시험의 다국적 특성은 다양한 임상 환경에서 일관된 활동을 강조한다.
대조군을 포함하더라도, 이러한 초기 블라인드 집계 결과는 재발성 또는 난치성 급성 골수성 백혈병에서 사이타라빈 단독과 관련된 역사적 완전 관해율과 비교할 때 유리하다. MIRACLE 시험의 적응형 설계는 Phase 2B 부분의 데이터를 계획된 Phase 3 부분에 통합하여 글로벌 등록 경로를 간소화하는 것을 목표로 하며, FDA 프로젝트 옵티머스 원칙을 포함한 규제 지침에 부합한다.
중간 데이터 공개 후, 등록은 90명의 환자에 도달하기 위해 계속될 것으로 예상되며, 최적의 용량이 결정되면 Phase 3 부분의 연구가 시작된다. 이 프로그램은 완전 관해 주요 목표에 기반하여 잠재적인 가속 승인 경로를 향해 나아가고 있다. MIRACLE 시험의 진행은 멀레큘린의 종양학 파이프라인 전반에 걸친 더 넓은 모멘텀을 반영하며, 여기에는 췌장암, 뇌종양 및 연조직 육종을 목표로 하는 진행 중인 연구와 계획된 연구가 포함된다.
45번째 환자의 등록이 완료됨에 따라, 회사는 2026년 중반에 예상되는 중간 데이터 공개를 앞두고 촉매가 풍부한 기간에 접어들고 있으며, 이는 급성 골수성 백혈병 치료에 있어 Annamycin의 향후 개발에 중대한 영향을 미칠 수 있는 이정표가 될 수 있다. MIRACLE 시험에 대한 추가 정보는 ClinicalTrials.gov를 방문하고 식별자: NCT06788756을 참조하면 된다.
회사의 주요 프로그램인 Annamycin(나크스타루비신으로도 알려짐)은 다약제 내성 메커니즘을 피하고 현재 처방된 안트라사이클린에서 일반적으로 발생하는 심장 독성이 없는 차세대 고효능 및 잘 견디는 안트라사이클린이다. Annamycin은 현재 재발성 또는 난치성 급성 골수성 백혈병(AML) 및 연조직 육종(STS) 폐 전이 치료를 위해 개발 중이다. 회사는 재발성 또는 난치성 급성 골수성 백혈병 치료를 위한 Annamycin과 사이타라빈 병용 요법을 평가하는 중요한 적응형 설계 Phase 3 시험인 MIRACLE(Moleculin R/R AML AnnAraC Clinical Evaluation) 시험(MB-108)을 시작했다.
성공적인 Phase 1B/2 연구(MB-106) 이후, FDA의 의견을 반영하여, 회사는 Annamycin의 AML 치료를 위한 잠재적 승인을 향한 개발 경로를 상당히 위험을 줄였다. 이 연구는 향후 FDA 및 외국 기관의 추가 피드백을 포함한 적절한 미래 제출에 따라 진행된다. 또한, 회사는 p-STAT3 및 기타 종양 유전 인자를 억제하면서 자연 면역 반응을 자극할 수 있는 면역/전사 조절제인 WP1066을 개발하고 있으며, 이는 뇌종양, 췌장 및 기타 암을 목표로 한다.
멀레큘린은 또한 병원체 바이러스 및 특정 암 적응증 치료를 위한 WP1122를 포함한 항대사물질 포트폴리오를 보유하고 있다. 회사의 추가 정보는 www.moleculin.com을 방문하고 X, LinkedIn 및 Facebook에서 연결하면 된다. 일부 성명은 1933년 증권법 제27A조, 1934년 증권거래법 제21E조 및 1995년 사적 증권 소송 개혁법의 의미 내에서 미래 예측 성명으로, 위험과 불확실성을 포함한다.
이 보도자료의 미래 예측 성명에는 MIRACLE 시험의 45명 환자 중간 데이터 공개의 예상 시기와 결과, 위에 설정된 임상 이정표, Annamycin 및 AnnAraC의 R/R AML 및 기타 적응증에 대한 잠재적 효능과 안전성이 포함된다. 멀레큘린은 이 보도자료에 설명된 임상 시험을 수행하기 위해 상당한 추가 자금 조달이 필요하며, 회사는 이러한 자금을 적시에 확보할 수 있는 능력에 따라 이 보도자료에 설명된 이정표를 가정하고 있다.
멀레큘린은 이러한 미래 예측 성명에 반영된 기대가 작성일 기준으로 합리적이라고 믿지만, 기대는 이러한 미래 예측 성명에 의해 표현되거나 암시된 결과와 실질적으로 다를 수 있다. 회사는 심장 독성의 부재에 대한 전문가의 보고서를 신뢰하고 있다. 이 보도자료에 언급된 데이터 세트는 현재 및 미래의 임상 시험에서의 향후 환자 데이터 검토 및 현재 시험의 환자에 대한 장기 추적 조사에 따라 달라질 수 있다.
멀레큘린은 '믿는다', '추정한다', '예상한다', '기대한다', '계획한다', '프로젝트한다', '의도한다', '잠재적', '할 수 있다', '할 것이다', '해야 한다' 등 미래 사건이나 결과의 불확실성을 전달하는 단어를 사용하여 이러한 미래 예측 성명을 식별하려고 시도했다. 이러한 성명은 예측일 뿐이며 알려진 및 알려지지 않은 위험, 불확실성 및 기타 요인을 포함하며, 이는 최근에 SEC에 제출된 Form 10-K의 1A항 '위험 요소'에서 논의된 바와 같이, SEC에 제출된 Form 10-Q 및 기타 공개 서류에서 수시로 업데이트된다.
이 보도자료에 포함된 모든 미래 예측 성명은 작성일 기준으로만 유효하다. 우리는 이 보도자료에 포함된 모든 미래 예측 성명을 업데이트할 의무가 없다.
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