20일 미국 증권거래위원회에 따르면 패시지 바이오가 2026년 4월 20일, 진행 중인 Phase 1/2 upliFT-D 임상 시험에서 PBFT02의 전두측두엽 치매(FTD) 치료에 대한 업데이트된 중간 데이터를 발표했다.
이 데이터는 PBFT02가 전두측두엽 치매 환자에서 뇌 위축을 줄이고 혈장 신경섬유 단백질(NfL) 수치를 안정화시키는 데 긍정적인 영향을 미쳤음을 보여준다.
FDA의 최근 Type C 회의에서 받은 피드백에 따르면, PBFT02의 FTD-GRN 환자에 대한 등록 시험에는 무작위 대조 시험 설계가 필요하다.회사는 주주 가치를 극대화하기 위한 전략적 검토 프로세스를 시작했다.
패시지 바이오의 사장 겸 CEO인 윌 추 박사는 "오늘 공유된 데이터는 PBFT02가 FTD-GRN 환자에서 신경퇴행을 늦출 수 있음을 시사하며, 뇌 위축과 혈장 신경섬유 단백질 수치에서 개선이 관찰됐다"고 말했다.
그는 또한 "우리는 목표 단백질인 프로그라눌린의 내구성 있고 강력한 상승을 계속 관찰하고 있으며, 2차 투여 환자에서 나타나는 데이터에 고무되고 있다"고 덧붙였다.FTD-GRN 환자에서 PBFT02 치료에 대한 업데이트된 중간 데이터는 다음과 같다.
전체 뇌 위축: PBFT02 치료를 받은 환자(기초 CDR 점수 1)는 12개월 후 평균 3.1%의 전체 뇌 위축을 경험했으며, 이는 ALLFTD 자연 역사 데이터의 CDR 1 환자와 비교하여 64% 감소한 수치이다.
전두측두엽 피질 위축: PBFT02 치료를 받은 환자는 12개월 후 평균 4.6%의 전두측두엽 피질 위축을 경험했으며, 이는 ALLFTD 자연 역사 데이터의 CDR 1 환자와 비교하여 54% 감소한 수치이다.
혈장 NfL 수치: PBFT02 치료를 받은 환자는 치료 후 12개월에 혈장 NfL 수치가 안정화되었으며, 기초와 비교하여 평균 1.0 pg/mL 감소하였다. 반면, 치료를 받지 않은 FTD-GRN 환자는 12개월 후 평균 13.5 pg/mL 증가하였다.
CSF 프로그라눌린(PGRN): 1차 투여 PBFT02는 치료 후 18개월까지 CSF PGRN 발현을 강력하고 지속적으로 증가시켰다.
안전성 측면에서, PBFT02는 일반적으로 잘 견디는 것으로 나타났으며, 새로운 치료 관련 심각한 부작용(SAE)은 보고되지 않았다. 이전에 보고된 바와 같이, 1차 투여를 받은 두 환자는 총 3건의 무증상 SAE를 경험했으며, 이는 정맥동 혈전증(n=2)과 간독성(n=1)으로 나타났다.
회사는 FDA와의 Type C 회의를 완료하고 PBFT02의 FTD-GRN 환자에 대한 향후 등록 시험의 주요 요소에 대한 지침을 요청했다. FDA는 무작위 대조 등록 연구 설계가 필요하다고 밝혔다.
이러한 결과와 관련된 윤리적, 물류적, 재정적 문제를 고려하여, 회사는 PBFT02의 임상 개발 프로그램에 대한 잠재적 단계를 평가하고 있다.
회사는 주주 가치를 극대화하기 위한 전략적 대안 검토를 시작했으며, 이 과정에서 인수합병 거래, 자산 매각, 전략적 파트너십, 라이센스 기회 등을 포함할 수 있다. 이 전략적 검토는 진행 중이며, 회사의 이사회가 특정 조치를 승인하거나 공개가 적절하다고 판단할 때까지 업데이트를 제공할 계획이 없다.
현재 패시지 바이오는 2026년 4월 20일 기준으로 1억 4,030만 달러의 현금 및 현금성 자산을 보유하고 있으며, 2027년 1분기까지 자금이 지속될 것으로 예상하고 있다.
PBFT02는 전두측두엽 치매 환자에게 잠재적으로 최상의 치료 효과를 제공할 수 있는 유전자 치료제로 자리 잡고 있다. 패시지 바이오는 현재 FTD-GRN 및 FTD-C9orf72에 대한 임상 개발을 진행 중이며, 향후 임상 시험에서의 성공 가능성을 높이기 위해 지속적으로 데이터를 수집하고 있다. 이러한 데이터는 투자자들에게 회사의 미래 성장 가능성을 평가하는 데 중요한 역할을 할 것으로 보인다.
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