3일 미국 증권거래위원회에 따르면 2026년 6월 3일, 다.
테라퓨틱스는 제1/2상 ACHIEVE 시험의 등록 확장 코호트(REC)에서 71명의 참가자가 등록 완료되었음을 발표했다.
이 시험은 제1형 근긴장성 근육병(DM1) 환자들을 대상으로 하는 제레시멘트 바시바르센(z-basivarsen, DYNE-101으로도 알려짐)의 임상 시험이다.
테라퓨틱스의 최고 의학 책임자인 더그 커 박사는 "ACHIEVE의 등록 확장 코호트 등록 완료는 DM1의 다. 시스템 특성을 해결하기 위해 설계된 잠재적으로 최상의 치료제를 발전시키는 중요한 이정표"라고 말했다.
이어서 "내년 1분기에 이 코호트의 데이터가 예상되며, 우리는 근긴장성 및 중요한 기능적 결과에서 유의미한 개선을 보여줄 수 있는 좋은 위치에 있다고 믿는다"고 덧붙였다.
테라퓨틱스는 2027년 3분기에 미국 가속 승인(BLA) 제출을 지원하기 위해 ACHIEVE REC의 주요 데이터를 계획하고 있으며, 이미 등록된 참가자들의 데이터를 활용할 예정이다.
또한, FDA가 우선 심사를 승인하고 예상 일정에 따라 승인이 이루어질 경우, 2028년 상반기에 z-basivarsen의 미국 출시를 기대하고 있다.
테라퓨틱스는 DM1에 대한 z-basivarsen의 미국 외 승인 경로도 계속해서 추구하고 있다.
ACHIEVE 시험은 DM1 환자들을 대상으로 제레시멘트 바시바르센의 안전성, 내약성 및 효능을 평가하는 글로벌, 무작위, 위약 대조, 이중 맹검 제1/2상 임상 시험이다.
이 연구의 상승 용량(MAD) 부분에서 6.8 mg/kg의 등록 용량과 요법이 선택되었으며, 등록 확장 코호트는 가속 승인 포함한 잠재적 규제 제출을 지원하기 위해 완전히 등록되었다.
이 코호트의 주요 목표는 6개월 동안 비디오 손가락 열기 시간(vHOT)으로 측정한 중지 손가락 근긴장성의 기준선 변화이다.
z-basivarsen은 DM1 환자들을 위한 임상 시험에서 평가되고 있는 조사 치료제로, FDA로부터 혁신 치료제, 희귀 의약품 및 신속 심사 지정을 받았다.
DM1은 드문 유전적 신경근육 질환으로, 미국에서 약 4만 명, 유럽에서 약 5만 5천 명이 영향을 받고 있다.
증상은 개인의 생애 어느 시점에서나 시작될 수 있으며, 성인 발병 DM1의 증상은 일반적으로 20세에서 40세 사이에 나타난다.현재 DM1에 대한 질병 수정 치료제는 승인되지 않았다.
테라퓨틱스는 유전적으로 유도된 신경근육 질환을 앓고 있는 사람들에게 기능적 개선을 제공하는 데 집중하고 있으며, 듀센 근이영양증(DMD) 및 DM1에 대한 임상 프로그램을 발전시키고 있다.현재 테라퓨틱스는 2026년 6월 3일 발표된 보도자료를 통해 이러한 내용을 알렸다.
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