FDA와 임상 2상 데이터 기반 BLA 제출 합의... 헌팅턴병 최초 RMAT 지정
FDA는 BLA 제출에 앞서 확증 임상 시험 설계에 대한 합의를 요청했으며, 여기에는 위약 대조군 대신 표준 치료법을 병행하는 대조군을 고려하는 방안이 포함됐다. 유니큐어는 BLA 제출 전 FDA와 확증 임상 시험의 세부 사항을 조율하고 지체 없이 시험에 착수할 방침이다. 맷 카푸스타(Matt Kapusta) 유니큐어 최고경영자(CEO)는 현재의 임상 데이터가 조기 BLA 제출을 뒷받침할 수 있다는 점에 FDA가 동의했다며, AMT-130이 환자들에게 의미 있는 변화를 가져올 잠재력에 대해 큰 확신을 가지고 있다고 설명했다.
AMT-130은 헌팅턴병 치료제 중 최초로 FDA로부터 재생의료 첨단치료제(RMAT) 지정을 받았으며, 혁신치료제(Breakthrough Therapy) 및 패스트트랙(Fast Track)으로도 지정된 상태다. 헌팅턴병은 운동 증상과 인지 저하를 유발하는 희귀 유전성 신경퇴행성 질환으로, 미국과 유럽, 영국에 약 7만 5000명의 환자가 있는 것으로 추산된다. 현재까지 이 질환의 발병을 늦추거나 진행을 억제하는 것으로 승인된 치료제는 없는 실정이다.
유니큐어는 현재 AMT-130의 안전성과 효능을 탐색하기 위해 두 건의 다기관 임상 1/2상 시험을 진행하고 있다. 미국 내 임상에서는 초기 헌팅턴병 환자 26명을 대상으로 저용량 및 고용량 투여군과 대조군을 나누어 시험을 수행했으며, 유럽에서도 별도의 임상 시험을 이어가고 있다. 회사는 이번 FDA와의 회의 결과에 대한 최종 의사록을 30일 이내에 수령할 예정이다.
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