저용량 투여 환자 6명 중 3명 발작 최대 100% 감소…심각한 이상반응 없어
공개된 데이터에 따르면, 2026년 5월 29일 데이터 컷오프 기준 저용량 코호트(1x10¹² gc/mL)에 참여한 환자 6명 중 3명이 추적 관찰 4개월에서 6개월 사이에 장애를 유발하는 발작 횟수가 기저치 대비 79%에서 100%까지 유의미하게 감소한 것으로 나타났다. 나머지 3명의 환자는 같은 기간 발작 횟수가 기저치 대비 33% 감소에서 36% 증가까지 다양한 변화를 보였다.
안전성 측면에서는 AMT-260 투여 또는 수술 절차와 관련된 심각한 이상반응(SAE)은 보고되지 않았다. 보고된 모든 이상반응은 경증 또는 중등증 수준이었으며, 가장 흔한 이상반응은 두통(2명)이었다. 임상 과정에서 면역억제 치료는 필요하지 않았다.
유니큐어의 최고의학책임자(CMO)인 와리드 아비사브(Walid Abi-Saab) 박사는 "환자마다 반응의 차이는 있었으나, 현재까지 확보된 데이터는 AMT-260의 생물학적 활성에 대한 예비적 증거를 제공한다"며 "제한된 환자 수를 대상으로 한 결과로 향후 더 긴 추적 관찰이 필요하지만, 우수한 내약성과 관찰된 반응은 AMT-260의 지속적인 평가를 지지한다"고 밝혔다.
유니큐어는 현재 두 번째 고용량 코호트(3x10¹² gc/mL)의 환자 등록을 진행 중이다. 해당 코호트는 6명의 환자로 구성될 예정이며, 2026년 중간까지 등록이 완료될 것으로 예상된다. 유니큐어는 이번 임상 1/2a상의 업데이트된 결과를 2027년 상반기에 발표할 계획이다.
AMT-260은 난치성 내측 측두엽 간질 환자의 발작을 줄이거나 제거하기 위해 개발된 1회 투여형 인비보(in vivo) 유전자 치료제 후보물질이다. 이 치료제는 난치성 MTLE 환자의 발작을 유발하는 것으로 알려진 카이네이트 글루타메이트 수용체의 하위 단위인 'GluK2'의 비정상적 발현과 'GRIK2' 유전자를 억제하도록 설계된 두 개의 미세RNA(microRNA)를 국소적으로 전달한다.
측두엽 간질은 만성 신경 질환으로 미국에서 약 50만 명의 환자가 앓고 있으며, 이 중 약 30만 명은 항경련제 치료가 효과가 없는 난치성 환자로 분류된다. 미국 내 난치성 측두엽 간질 사례의 약 80%는 뇌의 내측 구조와 관련된 내측 측두엽 간질에 해당한다.
유니큐어는 단회 치료로 완치 가능성이 있는 유전자 치료제를 개발하는 기업이다. 유니큐어가 개발한 B형 혈우병 유전자 치료제는 승인을 획득한 바 있으며, 현재 유니큐어는 헌팅턴병, 난치성 측두엽 간질, 파브리병 등 중증 질환을 치료하기 위한 자체 유전자 치료제 파이프라인을 개발하고 있다.
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