소아 희귀 질환 치료제 'TA-ERT' BLA 제출 및 임상 3상 준비 가속화
스프루스 바이오사이언스의 2026년 2분기(6월 30일 종료) 매출은 발생하지 않았으며, 영업비용 증가로 인해 1622만 9000달러의 순손실을 기록했다. 이는 전년 동기 순손실인 206만 7000달러 대비 크게 늘어난 수치다. 주당순손실(EPS)은 기본 및 희석 기준 6.68달러를 기록했다. 2분기 연구개발(R&D) 비용은 1216만 3000달러로, 주력 파이프라인인 'TA-ERT'의 제조 준비 및 임상 개발 비용이 늘어나면서 지출이 증가했다.
회사의 재무 상태는 개선됐다. 2026년 6월 30일 기준 현금 및 현금성 자산은 9629만 5000달러로, 2025년 12월 31일 기준 4890만 6000달러 대비 두 배 가까이 증가했다. 스프루스 바이오사이언스는 현재 보유한 현금 자산으로 2027년 하반기까지 계획된 운영 및 부채 상환 자금을 충당할 수 있을 것으로 전망했다.
소아 희귀 질환 치료제 'TA-ERT' 개발 속도
스프루스 바이오사이언스는 뮤코다당증 IIIB형(MPS IIIB) 치료제로 개발 중인 효소 대체 요법 후보물질 'TA-ERT'의 품목허가신청(BLA)을 2026년 4분기에 미국 식품의약국(FDA)에 제출할 계획이다. 현재 MPS IIIB 치료제로 승인된 FDA 허가 의약품은 없으며, 완화 치료만 이루어지고 있다. 회사는 뇌척수액 내 헤파란 황산염 비환원 말단(CSF HS-NRE)을 대리 표적으로 삼아 신속 승인을 추진하고 있다.이와 함께 FDA의 신속 승인 조건에 따라, BLA 심사 기간 중인 2026년 4분기에 확증 임상 시험인 'TrAnsform' 연구를 시작할 예정이다. 이 연구는 1세에서 5세 사이의 중증 MPS IIIB 소아 환자 약 14명을 대상으로 TA-ERT의 안전성과 인지 기능 개선 효과를 평가하는 무작위, 단일맹검, 다기관 임상시험이다.
환자 단체 투자 유치 및 경영진 보강
스프루스 바이오사이언스는 환자 옹호 단체인 '큐어 산필리포 재단(Cure Sanfilippo Foundation)'과 '국립 MPS 협회(National MPS Society)'로부터 총 550만 달러의 전략적 투자를 유치했다고 밝혔다. 투자금은 임상시험에 참여하지 못하는 미국 내 소아 환자들에게 TA-ERT를 인도적 차원에서 제공하는 '동정적 사용 승인 프로그램(EAP)'의 운영 자금으로 사용된다. 해당 프로그램은 2026년 4분기 중 약 10명의 환자를 대상으로 시작될 계획이다.상업화 준비를 위한 경영진 영입도 단행됐다. 회사는 지난 7월 27일자로 에이드리언 쿠아텔(Adrian Quartel) 박사를 최고의학책임자(CMO)로 임명했다. 쿠아텔 박사는 바이오마린 파마슈티컬 등에서 희귀 질환 효소 대체 치료제 출시를 이끈 인물이다. 또한 8월 3일자로 제시카 코헨 페페르(Jessica Cohen Pfeffer) 박사를 임상 개발 담당 부사장으로 영입해 임상 및 규제 대응 역량을 강화했다.
스프루스 바이오사이언스는 미국 캘리포니아주 사우스 샌프란시스코에 본사를 둔 후기 단계 바이오 제약사로, 미충족 수요가 높은 소아 희귀 신경계 질환 치료제 개발에 집중하고 있다.
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