임상 1/2상 FUNCTION-DMD 연구 돌입…올해 말 초기 안전성 데이터 발표 예정
이번 첫 환자 투여는 아칸소 어린이 병원(Arkansas Children's Hospital)에서 이달 진행됐다. PBGENE-DMD는 프리시전 바이오사이언시스가 독점권을 보유한 아커스(ARCUS) 게놈 편집 플랫폼을 활용해 개발 중인 체내(in vivo) 유전자 편집 치료제다. 뒤센 근이완증 환자의 약 60%를 차지하는 45~55번 엑손 영역의 변이를 표적으로 삼아, 결함이 있는 유전자 부위를 잘라내고 정상에 가까운 기능성 디스트로핀 단백질을 생성하도록 설계됐다.
회사는 현재 미국 내 여러 임상 시험 기관에서 45~55번 엑손 변이를 가진 2세에서 7세 사이의 보행 가능한 소아 DMD 환자를 대상으로 임상 대상자를 모집하고 있다. 프리시전 바이오사이언시스는 이번 임상 시험의 초기 안전성 데이터를 2026년 말까지 발표할 계획이다.
샘 콜린스(Sam Collins) 프리시전 바이오사이언시스 DMD 임상 개발 수석부사장(Senior Vice President, DMD Clinical Development)은 "이번 첫 환자 투여는 회사와 DMD 환자 공동체에 중요한 이정표"라며 "PBGENE-DMD는 기존의 합성 마이크로디스트로핀 전달 방식과 달리 환자 본인의 디스트로핀 유전자를 영구적으로 편집해 정상에 가까운 기능성 단백질을 스스로 생성하도록 돕는 혁신적인 접근법"이라고 설명했다.
PBGENE-DMD는 지난 2025년 7월 미국 식품의약국(FDA)으로부터 희귀의약품 지정을 받았으며, 올해 2월에는 패스트트랙 품목으로 지정됐다. 또한 2026년 통합세출법(Consolidated Appropriations Act of 2026)의 일환으로 2026년 2월 3일 법으로 서명되어 발효된 소아 희귀질환 프로그램에 따라 우선심사권(PRV) 획득 자격을 갖추고 있다.
프리시전 바이오사이언시스는 노스캐롤라이나주 더럼에 본사를 둔 바이오 기업으로, 고유의 아커스 플랫폼을 기반으로 기존 치료제가 없는 다양한 유전 질환 및 감염성 질환의 치료제를 개발하고 있다. 아커스 기술은 유전자 제거, 잘라내기(excision), 삽입 등 정밀한 유전자 편집을 수행할 수 있는 것이 특징이다.
#프리시전바이오사이언시스 #DTIL #뒤센근이완증 #유전자편집 #PBGENE-DMD #임상시험
※ 본 보고서는 AI가 작성한 내용을 기반으로 제작된 참고 자료로, 기사 작성과 검수 과정에서 문맥상 오류가 포함될 수 있습니다. 투자 판단의 최종 책임은 투자자 본인에게 있으며, 본 자료를 투자 결정의 근거로 단독 활용하지 않도록 주의하시기 바랍니다.
주지숙 데이터투자 기자 pr@datatooza.com
