수정 유전자 치료제 플랫폼 기반 OCU400·OCU410ST·OCU410 개발 속도
오큐젠이 개발 중인 치료제는 망막색소변성증(RP) 치료제 'OCU400', 스타가르트병 치료제 'OCU410ST', 건성 황반변성(dAMD)으로 인한 지리적 위축(GA) 치료제 'OCU410' 등 3종이다. 이들 후보물질은 단일 유전자만을 표적하는 기존 치료제와 달리, 유전자 네트워크 전체를 조절하는 마스터 조절자를 표적하는 '수정 유전자 치료제(Modifier Gene Therapy)' 플랫폼 기술을 기반으로 한다.
OCU400 임상 3상 순항 및 2027년 BLA 제출 계획
가장 개발 단계가 앞선 OCU400은 100개 이상의 유전자 변이로 발생하는 망막색소변성증을 치료하기 위한 유전자 무관(Gene-Agnostic) 치료제다. 현재 임상 3상(liMeliGhT 연구)이 진행 중이며 환자 등록을 완료했다. 오큐젠은 2026년 내에 임상 3상 환자 등록을 최종 완료하고, 2027년 2분기 탑라인 데이터를 발표한 뒤 곧바로 미국 BLA 및 유럽 의약품청(EMA) 판매허가신청(MAA)을 제출할 계획이다.앞서 진행된 임상 1/2상 결과에 따르면, 치료 12개월 시점에 치료군의 63%가 시기능 개선을 보였으며 저조도 이동성 평가 등에서 통계적으로 유의미한 개선을 나타냈다. 또한 3년 장기 추적 데이터에서도 평가 가능한 대상자의 88%가 시기능 개선 또는 유지 상태를 보였으며, OCU400과 관련된 심각한 이상반응(SAE)은 보고되지 않았다.
스타가르트병 치료제 OCU410ST 임상 2/3상 진행
스타가르트병 치료제 OCU410ST는 1,200개 이상의 ABCA4 유전자 변이와 관련된 망막병증을 표적한다. 오큐젠은 현재 진행 중인 임상 2/3상(GARDian 연구)의 환자 등록을 2026년 내에 완료하고, 2027년 중 탑라인 데이터 확보와 BLA 제출을 동시에 추진할 예정이다.임상 1상 결과에서는 OCU410ST 치료군이 대조군 대비 지리적 위축 병변 크기 증가율을 54% 감소시켰으며, 광수용체 타원체구역(EZ) 면적 손실은 대조군 대비 116% 보존하는 효과를 보였다. 시력 평가에서도 치료군의 100%가 시력이 안정화되거나 개선된 것으로 나타났다.
지리적 위축 치료제 OCU410 임상 3상 진입
건성 황반변성 진행 단계에서 나타나는 지리적 위축 치료제 OCU410은 2026년 3분기 임상 3상(ArMaDa 연구)에 진입해 첫 환자 투여를 마쳤다. 오큐젠은 2027년까지 임상 3상 환자 등록을 완료하고, 2028년에 탑라인 데이터 확보와 BLA 제출을 완료하겠다는 로드맵을 세웠다.최근 발표된 임상 2상 결과에 따르면, OCU410 최적 용량(중간 용량) 투여군은 12개월 시점에 대조군 대비 병변 크기 증가율을 31% 감소시켰다. 이는 기존 승인된 치료제들의 임상 결과 대비 우수한 수준이다. 오큐젠 측은 연간 6~12회 주사를 맞아야 하는 기존 표준 치료법과 달리 단 1회 투여로 평생 효과를 기대할 수 있어 환자의 치료 이탈율을 크게 낮출 수 있을 것으로 기대하고 있다.
오큐젠은 미국 펜실베이니아주 몰번에 본사를 둔 바이오테크 기업으로, 혁신적인 수정 유전자 치료제 플랫폼을 통해 실명을 유발하는 희귀 및 난치성 안과 질환 치료제 개발에 집중하고 있다.
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주지숙 데이터투자 기자 pr@datatooza.com
