라로메스트로셀 ELPIS II 임상서 우심실 구출률 개선 실패…투자은행 자문사 선정 예정, 비용 절감 추진
롱에버론이 16일(현지시간) 발표한 보도자료에 따르면, ELPIS II는 좌심실형성부전증후군(HLHS) 영아 40명을 대상으로 2단계 고식적 수술 때 라로메스트로셀을 보조 투여하는 효과를 평가한 임상이다. 치료 12개월 시점 우심실 구출률(RVEF)의 기저치 대비 변화를 본 1차 유효성 평가변수를 충족하지 못했다. 의도치료(ITT) 분석군에서 두 군 간 최소제곱 평균 차이는 -0.7%포인트(95% 신뢰구간 -7.3~5.9, p=0.8336)였다.
탐색적 평가변수와 안전성 결과
실제 투여군 기준(as-treated) 탐색적 분석에서는 12개월 동안 라로메스트로셀 투여군에서 사망자가 없었고 대조군에서는 1명이 사망했다. 최장 5년 장기 추적의 무이식 생존 관련 사건은 투여군 17명 중 1건, 표준치료군 21명 중 2건이었으며, 입원 부담은 두 군이 비슷했다.판정을 거친 주요 심혈관 사건(MACE)은 투여군 12건, 대조군 19건으로 투여군이 약 31% 적었지만 음이항 분석에서 통계적 유의성은 없었다. 전체 사망과 입원 기간으로 구성한 탐색적 위계 복합 평가변수도 ITT 분석군에서 유의하지 않았다.
회사는 라로메스트로셀이 기존 임상과 일관된 양호한 안전성·내약성 프로파일을 보였고 새로운 안전성 신호는 없었다고 밝혔다. 치료 중 발생 이상사례(TEAE)와 치료 중 발생 중대한 이상사례(TE-SAE) 비율은 투여군 94.1%·64.7%, 대조군 100%·71.4%였으며, 연구자들이 라로메스트로셀과 관련 있다고 평가한 사례는 없었다.
FDA 협의와 주주가치 극대화 방안 검토
회사는 전체 데이터를 추가 분석한 뒤 미국 식품의약국(FDA)과 결과를 논의해 HLHS 개발 프로그램의 다음 단계를 정할 계획이다. FDA는 앞서 RVEF만으로는 허가를 위한 유효성 입증에 충분하지 않다는 입장을 전했으며, 임상 종료 후 회사와 만나 결과와 향후 경로를 논의할 의향을 밝힌 바 있다.롱에버론은 주주가치 극대화를 목표로 모든 방안을 검토하는 절차를 시작했으며, 이 과정의 전략 자문을 맡을 투자은행을 선정할 계획이라고 밝혔다. 이와 함께 현금 보존 조치를 시행해 비용을 줄일 방침이다. 스티븐 윌라드(Stephen H. Willard) 최고경영자(CEO)는 "자문사들과 함께 주주가치를 극대화할 모든 방안을 평가하겠다"고 말했다.
회사는 장수(longevity)와 노화 관련 쇠약증(Aging-related Frailty) 분야에서 라로메스트로셀 개발을 위한 자금원과 수익 기회를 모색할 계획이다. 이 적응증의 임상 2b상 결과는 지난 2월 학술지 셀 스템 셀(Cell Stem Cell)에 실렸고, 회사는 지난 8월 XPRIZE 헬스스팬 경연 결선 진출팀으로 선정돼 마일스톤 2 상금 100만 달러를 받았으며 최대 8100만 달러의 대상에 도전할 기회를 얻었다. 롱에버론은 4분기 장수 분야 투자자 콘퍼런스 6곳에 초청받았다고 덧붙였다.
롱에버론은 플로리다주 마이애미에 본사를 둔 세포 치료제 개발 기업으로, 소아 희귀 질환 및 노화 관련 만성 질환을 겨냥한 줄기세포 치료제를 개발하고 있다.
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주지숙 데이터투자 기자 pr@datatooza.com
