강직인간증후군 보행 개선 12개월 유지…전신성 중증근무력증 최대 1.5년 효과 지속
회사는 강직인간증후군(SPS) 환자 대상 등록 임상 2상 'KYSA-8'의 1년 탑라인 데이터와, 전신성 중증근무력증(gMG) 대상 등록 임상 'KYSA-6' 중 2상 부분의 장기 추적 관찰 탑라인 데이터를 공개했다. 회사는 이번 데이터가 1회 투여로 환자를 평생 이어지는 질병 부담과 만성 면역치료에서 벗어나게 할 수 있는 미브셀의 잠재력을 보여준다고 밝혔다.
강직인간증후군 보행 개선 12개월까지 유지
KYSA-8은 최소 1가지 면역치료에 반응이 충분하지 않았던 성인 SPS 환자 26명에게 미브셀을 1회 투여한 단일군 시험이다. 회사는 앞서 미국신경학회(AAN) 2026에서 1차 평가변수와 모든 주요 2차 평가변수를 통계적으로 유의하게 충족했다고 발표했다. 2026년 7월 데이터베이스 잠금 기준 12개월 추적 결과, 25피트 보행 시간(T25FW) 개선 효과가 12개월까지 유지됐다(p<0.0001). 베이스라인 대비 개선율 중앙값은 16주 46%, 12개월 49%였다.1차 분석에서 임상적으로 의미 있는 개선(베이스라인 대비 20% 초과 감소)을 보인 환자의 95%가 효과를 유지했다. 환자의 3분의 1 이상은 건강한 성인과 비슷한 5초 미만에 25피트 보행을 마쳤고, 치료 전 보행 보조기구가 필요했던 12명 중 67%는 계속 보조 없이 걸었다. 2차 평가변수의 유의한 개선도 12개월 시점까지 이어졌다(p값 0.0001 미만~0.0003).
환자의 92%는 SPS 관련 만성 면역치료를 받지 않는 상태를 유지했다. 안전성 면에서는 고등급 사이토카인 방출 증후군(CRS)이나 면역효과세포 연관 신경독성 증후군(ICANS)이 없었고, 면역효과세포 연관 혈구포식성 림프조직구증식증 유사 증후군(IEC-HS)도 보고되지 않았다.
회사는 이번 1년 데이터를 미국 식품의약국(FDA)에 순차 제출(rolling submission) 중인 생물학적제제 허가신청(BLA)에 포함할 계획이며, BLA 제출은 올해 4분기 완료를 목표로 예정대로 진행 중이라고 밝혔다. 전체 데이터는 10월 21~23일 캐나다 토론토에서 열리는 ACTRIMS-ECTRIMS 공동 학술대회(MS 토론토)에서 발표된다.
전신성 중증근무력증 최대 1.5년 효과 지속
KYSA-6 2상에는 FcRn 억제제와 보체 억제제를 포함한 기존 면역억제 치료에 실패한 중등도~중증 gMG 환자 7명이 참여해 미브셀을 1회 투여받았다. 2026년 6월 데이터 컷오프 기준 5명은 추적 기간이 1년 이상(최대 1.5년)이었고, 나머지 2명은 각각 9개월, 6개월이었다.24주 시점에 7명 전원(100%)이 3상의 공동 1차 평가변수인 중증근무력증 일상생활활동(MG-ADL) 점수와 정량적 중증근무력증(QMG) 점수에서 임상적으로 의미 있는 개선을 보였으며, 평균 감소 폭은 각각 8.3점, 11.7점이었다. 1년 이상 추적된 5명 전원은 MG-ADL, QMG, 중증근무력증 복합점수(MGC)의 개선을 유지했고, 마지막 추적 시점 기준 57%가 최소 증상 발현(MSE) 상태를 유지했다.
24주 시점에는 7명 전원이 비스테로이드성 면역억제제, 고용량 스테로이드, FcRn·보체 억제제 등 중증근무력증 면역치료를 받지 않았고, 마지막 추적 시점에는 7명 중 6명(86%)이 면역억제제 없이 지냈다. 고등급 CRS, ICANS, IEC-HS는 나타나지 않았다. 추가 장기 데이터는 9월 29일 미국 올랜도에서 열리는 미국신경근육전기진단의학회(AANEM) 연례 학술대회에서 구두 발표된다.
약 60명을 대상으로 미브셀과 표준 치료를 비교하는 KYSA-6 3상(무작위 배정, 교차 설계)은 진행 중이며, 회사는 2027년 중반 환자 등록 완료를 예상하고 있다.
워너 비들(Warner Biddle) 카이버나 테라퓨틱스 최고경영자(CEO)는 "강직인간증후군과 전신성 중증근무력증에서 거둔 지속적인 임상 반응과 일관되게 양호한 안전성 프로파일은 자가면역질환 CAR-T의 새로운 기준을 세운 것"이라며 "이번 1년 데이터는 올해 4분기 완료 예정인 BLA 순차 제출을 한층 뒷받침한다"고 말했다.
카이버나 테라퓨틱스는 미국 캘리포니아주 에머리빌에 본사를 둔 후기 임상 단계 면역학 기업으로, 신경계 자가면역질환 치료제를 개발한다. 미브셀은 CD28 공동자극 도메인을 갖춘 완전 인간(fully human) 자가 CD19 표적 CAR-T 치료제로, FDA로부터 SPS, gMG, 비활동성 이차 진행성 다발성 경화증(naSPMS) 등 3개 적응증에서 첨단재생의약품(RMAT) 지정을 받았다.
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주지숙 데이터투자 기자 pr@datatooza.com
