환자 3명 대상 임상서 평가 병변 80% 넘게 크기 감소…비투여 병변서도 반응 확인
이번 파일럿 임상은 성인 고를린 증후군 환자 3명을 대상으로 KB113의 안전성과 초기 유효성을 평가한 단일군, 다기관, 오픈라벨 연구다. 환자 3명은 14주 동안 KB113을 6회 투여받았다. 고를린 증후군은 기저세포암 발생 위험을 크게 높이는 유전 질환으로, 회사는 자료가 제한적이지만 미국 내 환자 수가 1만 명을 넘을 수 있다고 밝혔다.
KB113은 종양 미세환경에서 인터루킨-2(IL-2)와 인터루킨-12(IL-12)가 지속적으로 발현되도록 설계된 면역치료제다. 회사의 OPAL-1 임상 1/2상에서 기저세포암 환자에게 초기 유효성 신호를 보인 종양 내 투여 KB707의 저용량에 해당한다.
투여·비투여 병변별 반응 결과
임상 결과에 따르면 KB113을 투여받은 환자 3명 모두에서 광범위한 항종양 반응이 관찰됐다. 마지막 투여 30일 뒤 실시한 최종 평가에서 전체 83개 랜드마크 병변(얼굴 부위 지름 5mm 이상 또는 얼굴 외 부위 지름 9mm 이상의 기저세포암) 가운데 83.1%인 69개 병변에서 크기 감소가 나타났다.직접 약물을 주입한 병변은 36개 중 29개(80.6%), 직접 주입하지 않은 병변은 47개 중 40개(85.1%)가 줄었다. 회사는 주입하지 않은 병변에서 상당한 퇴행이 관찰된 것이 압스코팔 효과(abscopal effect)를 시사하는 예비적 근거라고 설명했다.
크기가 50% 초과 감소한 병변은 전체의 50.6%(42개), 90% 이상 감소한 병변은 9.6%(8개)였다. 병변 퇴행은 치료 시작 2주 만에 처음 관찰됐고 시간이 지나면서 범위와 정도가 커졌다. 아울러 환자마다 90% 이상 퇴행한 투여 병변 1개씩을 조직검사한 결과, 3개 병변 모두 잔여 종양 조직이 없는 조직학적 완전반응이 확인됐다.
안전성 측면에서 KB113은 환자 3명 모두에게서 양호한 내약성을 보였다. 보고된 부작용은 모두 경증 또는 중등증이었고 일시적이었으며 연구 기간 중 해소됐다.
수마 크리슈난(Suma Krishnan) 연구개발 부문 사장은 "신체 여러 부위의 랜드마크 병변에서 나타난 반응의 폭과 깊이는 HSV-1 기반으로 IL-2와 IL-12를 발현하는 방식의 전신 면역 활성화 가능성을 보여준다"며 "새로 발표한 고를린 증후군 프로그램을 빠르게 진전시킬 기회가 있다고 본다"고 말했다.
FDA 논의 착수와 학회 발표
회사는 고를린 증후군 치료제로서 KB113의 후속 임상 개발과 관련해 미국 식품의약국(FDA)과 논의를 시작했으며, FDA와 의견 조율을 마친 뒤 임상 개발 계획을 업데이트할 예정이라고 밝혔다. 이번 데이터는 10월 15~17일 버지니아주 알렉산드리아에서 열리는 제14회 소아피부과연구연합(PeDRA) 연례 학술대회에서 연구자 시린 가이드(Shireen V. Guide) 박사가 포스터로 발표한다.크리스탈 바이오테크는 유전자 의약품 개발 및 상업화 전문 기업으로, 첫 상용화 제품인 '비주벡(VYJUVEK)'은 미국, 유럽, 일본에서 이영양형 수포성 표피박리증 치료제로 승인받은 최초의 유전자 의약품이다. 본사는 펜실베이니아주 피츠버그에 있다.
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주지숙 데이터투자 기자 pr@datatooza.com
