PWS 치료제 'ARD-101' 과식증 설문 점수 소폭 감소 관찰…FDA와 3상 설계 협의 거쳐 2027년 임상 재개 예상
이번 HERO 임상은 당초 계획했던 90명의 참여자 중 67명이 무작위 배정된 상태에서 조기 종료됐다. 이에 따라 회사 측은 모든 효능 데이터를 탐색적 데이터로 간주한다고 설명했다.
공개된 결과에 따르면 HERO 임상에서 ARD-101 용량 증량 2주차에 위약 대조군 대비 임상시험용 과식증 설문(HQ-CT) 점수의 소폭 감소가 관찰됐다. ARD-101 투약을 중단한 뒤 2주 내에 투여군의 HQ-CT 평균 점수는 기저치 근처로 돌아갔으나, 위약군은 기저치 방향으로의 반등 폭이 상대적으로 적었다. OLE에서 위약에서 ARD-101로 전환한 참여자군은 28일차까지 HQ-CT 점수가 평균 6점 추가 감소한 것으로 관찰됐다.
보호자와 임상의가 각각 평가하는 보호자 전반적 인상(Caregiver Global Impression) 점수와 임상의 전반적 인상 중증도(Clinician Global Impression Severity) 점수에서도 비슷한 양상이 나타났다고 회사는 밝혔다.
안전성 결과와 향후 개발 계획
안전성 측면에서 ARD-101은 전반적으로 양호한 내약성을 보였으며 대부분의 이상사례는 경증에서 중등증 수준이었다. HERO 임상의 1일 2회 800mg 투여군에서 심장 관련 중대한 이상사례 1건이 관찰됐는데, 해당 참여자는 CYP2D6 기질 약물인 피톨리산트(pitolisant)를 함께 복용하고 있었다. 미국 식품의약국(FDA)은 이 사례가 약물 간 상호작용과 관련됐다는 데 동의했다.아드바크는 FDA와의 협의를 거쳐 HERO·OLE 시험에서 쓴 1일 2회 800mg보다 낮은 용량으로 PWS 환자 대상 ARD-101 투약을 재개할 계획이다. 회사는 신규 임상 3상 설계에 대해 FDA와 의견을 맞추기 위해 회의를 요청할 계획이며, 2027년 PWS 임상 활동을 재개할 것으로 예상한다고 밝혔다.
티엔 리(Tien Lee) 창업자 겸 최고경영자(CEO)는 "HERO 시험이 조기에 중단돼 현재의 부분 데이터로는 확정적인 결론을 내리기에 충분하지 않지만, 이번 탐색적 유효성·안전성 데이터는 방향성 측면에서 일관되며 ARD-101의 PWS 치료제 개발을 이어갈 확신을 준다고 본다"고 말했다. 이어 "향후 판매 허가 신청을 뒷받침할 새로운 임상 3상 설계에 대해 FDA와 의견을 맞추기 위한 회의를 요청할 계획"이라고 덧붙였다.
아드바크 테라퓨틱스는 캘리포니아주 샌디에이고에 본사를 두고 허기를 억제하는 소분자 치료제로 프라더-윌리 증후군과 대사 질환 치료제를 개발하고 있다.
주지숙 데이터투자 기자 pr@datatooza.com
