주식보상비용 제외한 연간 비용 가이던스 제시…낭포성 섬유증 치료제 'KB407' 2027년 허가 임상 착수 계획
회사는 2026년 연간 비GAAP 기준 R&D비와 판관비 합계 전망치로 1억 5500만~1억 6500만 달러를 제시했다. 이 전망치는 주식보상비용을 제외한 수치다. 회사는 올해 연간 주식보상비용을 현재로서는 신뢰성 있게 추정하기 어려워 GAAP 기준 전망치와의 조정표는 제공하지 않는다고 밝혔다.
미국에서는 유전자 치료제 '비주벡(VYJUVEK)'이 전국적으로 760건이 넘는 보험 급여 승인을 확보했다. 회사는 미국 내 처방의 기반이 꾸준히 넓어지면서 사용이 계속 늘고 있다고 설명했다. 9월 30일 기준 장기 투자자산을 포함한 현금 및 투자자산은 12억 달러다.
크리시 크리슈난(Krish S. Krishnan) 회장 겸 최고경영자(CEO)는 이사회가 승인한 최대 4억 달러 규모의 자사주 매입과 관련해 "향후 2년에 걸쳐 기회가 될 때 자사주를 매입할 계획"이라고 말했다. 그는 "이번 프로그램은 회사의 장기 성장 전망에 대한 자신감과 규율 있는 자본 배분 의지를 반영한 것"이라고 밝혔다.
피부·호흡기 질환 파이프라인 일정
헤일리-헤일리병(HHD) 치료제 후보물질 'KB111'은 주 1회씩 12주간 투여해 안전성을 평가하는 공개 단일군 임상(HALITE-1)의 환자 모집을 마쳤다. 등록 환자는 총 5명이며 현재 투여가 진행 중이다. 회사는 연내 중간 결과를 발표할 예정이다.회사는 KB111의 임상 평가에 쓸 HHD 전용 중증도 척도 개발도 마쳤다. 척도 검증을 완료한 뒤 2027년 1분기 미국 식품의약국(FDA)과 만나 임상 결과와 척도, 2027년 허가 임상 착수를 위한 시험 설계를 논의할 계획이다.
낭포성 섬유증(CF) 치료제 후보물질 'KB407'은 3분기 FDA의 복합 혁신 임상 설계(CID) 미팅 프로그램 대상으로 선정됐다. 회사는 FDA와 의견을 조율한 뒤 허가 임상의 설계와 통계 분석 방법을 공개할 예정이다. 회사는 현재 2027년 허가 임상 착수 일정대로 진행하고 있다고 밝혔다.
KB407을 24주간 반복 투여해 안전성을 평가하는 공개 임상에서는 현재 환자 3명이 투여받고 있다. 대상은 조절제 치료를 받을 수 없거나 내약성이 없거나 효과를 보지 못한 CF 환자다. 회사는 연내 3명을 추가로 등록해 투여할 계획이며, 중간 결과 발표 시점은 2027년 상반기로 제시했다.
알파-1 항트립신 결핍증(AATD) 폐질환 치료제 'KB408'은 반복 투여 코호트 2B 환자를 모집하고 있으며, 회사는 2027년 중간 결과를 발표할 예정이다.
안과·항암 파이프라인 진행 상황
이영양형 수포성 표피박리증(DEB) 환자의 각막 찰상 치료·예방 후보물질 'KB803'은 허가 임상(IOLITE)에 환자 3명을 추가 등록했다. 안전성과 무관한 사유로 중도 하차한 2명을 대체하고 출생 직후부터의 치료 가능성에 대한 근거를 보강하기 위한 것으로, 추가 환자 중에는 만 1세 아동 1명이 포함됐다. 회사는 마지막 환자 방문을 2027년 2월로 예상했으며 주요 결과는 그 직후 발표할 예정이다.신경영양성 각막염(NK) 치료제 후보물질 'KB801'의 허가 임상(EMERALD-1)은 환자 모집이 당초 예상보다 더디게 진행되고 있다. 회사는 좁게 정한 선정 기준과 이미 승인된 치료제가 있는 적응증에서 위약 대조 임상 환자를 모으기 어려운 점을 원인으로 들었다. 미국 내 22개 임상 기관을 가동했고 프랑스·스페인·영국 기관 가동도 앞두고 있으며, 약 60명 모집 완료와 주요 결과 발표 시점은 2027년으로 제시했다.
비소세포폐암(NSCLC) 흡입형 치료제 후보물질 'KB707'은 항암화학요법 병용 확장 코호트 환자를 모집하고 있다. 첫 10명을 대상으로 한 용량 최적화 단계를 거쳐 화학요법 용량을 정했으며, 2027년 중반까지 약 70명을 선정한 병용 용법으로 투여할 계획이다. 앞서 5월 미국임상종양학회(ASCO)에서 발표한 펨브롤리주맙 병용 코호트 중간 결과에서는 객관적 반응률(ORR) 31%, 질병 통제율(DCR) 75%를 기록했다.
미용 분야에서는 완전자회사인 죈 에스테틱스(Jeune Aesthetics)가 데콜테(가슴 윗부분) 주름 치료 후보물질 'KB304'의 임상 2상을 2027년 개시할 예정이다.
크리스탈 바이오테크는 단순포진바이러스-1(HSV-1) 기반 유전자 치료 플랫폼으로 미충족 의료 수요가 큰 질환을 치료하는 유전자 의약품을 개발·상업화하는 바이오 기업으로, 본사는 펜실베이니아주 피츠버그에 있다.
주지숙 데이터투자 기자 pr@datatooza.com
