PDUFA 목표 처리일 2027년 5월 1일…확증 임상 환자 선별 연내 개시 계획
이번 BLA는 가속 승인(Accelerated Approval) 경로로 제출됐으며, FDA는 이를 우선심사(Priority Review) 대상으로 지정했다. 처방약 사용자 수수료법(PDUFA)에 따른 목표 처리일은 2027년 5월 1일이다. FDA는 BLA 수락 서한에서 이 신청을 자문위원회 회의에서 논의할 잠정 계획이라고 밝혔으며, 회사는 일정이 확정되면 통보받을 예정이다.
이번 BLA는 회사가 지난해 9월 24일 발표한 임상 1/2상 36개월 데이터 분석 결과를 근거로 한다. 이 분석은 이페준티르진 이닐파보벡 투여군을 Enroll-HD 자연사 데이터베이스에서 도출한 성향점수 매칭 외부 대조군과 비교한 것이다. 회사 측은 확증 임상 시험 디자인의 주요 요소에 대해 FDA와 의견을 모았다고 설명했다.
확증 임상은 이페준티르진 이닐파보벡과 표준 치료를 2:1 비율로 배정하는 무작위 대조 시험으로 설계됐으며, 약 200명의 환자를 등록할 예정이다. 1차 평가변수는 36개월 시점의 총 기능적 능력(TFC)이다. 유니큐어는 2026년 말까지 미국에서 환자 선별 절차를 시작할 계획이다.
맷 카푸스타(Matt Kapusta) 최고경영자(CEO)는 "FDA의 BLA 심사 수락은 이 심각한 질환의 경과를 바꾸는 치료제를 여러 세대에 걸쳐 기다려 온 헌팅턴병 환자 공동체에 중요한 이정표"라고 말했다. 그는 "확증 임상은 여전히 핵심 우선과제로, 연말까지 환자 선별을 시작하고 잠재적 승인 시점에는 임상이 상당히 진척돼 있을 것으로 예상한다"고 밝혔다.
FDA 혁신치료제·RMAT 지정 획득
이페준티르진 이닐파보벡은 헌팅턴병 임상 단계 치료제 가운데 처음으로 FDA로부터 혁신치료제(Breakthrough Therapy)와 첨단재생의료치료제(RMAT) 지정을 받았다. 또한 패스트트랙(Fast Track) 지정도 보유하고 있다.이 치료제는 헌팅틴(huntingtin) 유전자와 잠재적으로 독성이 높은 엑손 1 단백질 단편을 억제하도록 설계된 마이크로RNA(miRNA)를 탑재한 유전자 치료제다. 환자는 MRI 유도 하에 대류강화 정위 신경외과적 투여 방식으로 뇌 선조체(꼬리핵 및 피각)에 단회 투여를 받는다.
유니큐어는 다기관 임상 1/2상 2건을 진행하고 있으며, 지금까지 총 51명의 환자에게 이 치료제를 투여했다.
유니큐어는 네덜란드 암스테르담에 본사를 둔 유전자 치료제 전문 기업으로, 혈우병 B 유전자 치료제 승인을 받은 바 있으며 헌팅턴병, 난치성 측두엽 뇌전증, 파브리병 치료제 등의 파이프라인을 개발 중이다.
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주지숙 데이터투자 기자 pr@datatooza.com
