3일 미국 증권거래위원회에 따르면 2024년 9월 3일, 다인쎄라퓨틱스는 두셴 근육 위축증(DMD) 환자를 대상으로 진행 중인 Phase 1/2 DELIVER 임상 시험에서 DYNE-251의 새로운 임상 데이터를 발표했다.이 데이터는 전례 없는 디스트로핀 발현과 여러 기능적 개선을 보여줬다.
다인쎄라퓨틱스의 최고 의학 책임자인 와일돈 파웰 박사는 "이 데이터는 두셴 환자 치료 패러다임을 변화시킬 기회를 강화한다고 믿는다"고 말했다.
DYNE-251은 20 mg/kg 용량에서 평균 3.71%의 디스트로핀 발현을 보였으며, 이는 주간 표준 치료인 에테플리센의 0.3%보다 10배 이상 높은 수치다.
근육 함량을 조정한 경우, DYNE-251 치료 그룹은 평균 8.72%의 디스트로핀을 기록했다.
또한, DYNE-251은 여러 기능적 지표에서 의미 있는 개선을 보였으며, 특히 북극성 보행 평가(NSAA)와 95번째 백분위 보행 속도(SV95C)에서 두드러진 성과를 나타냈다.
안전성 데이터는 54명의 참가자를 기반으로 하며, 대부분의 치료 유발 부작용은 경미하거나 중간 정도로 나타났다.
현재까지 DELIVER 시험에서 약 675회의 투여가 이루어졌으며, 이는 50년 이상의 환자 추적 관찰을 나타낸다.
다인쎄라퓨틱스는 DYNE-251의 등록 코호트를 시작하고, 2024년 말까지 등록 경로에 대한 업데이트를 제공할 계획이다.
이 회사는 또한 DMD에 대한 글로벌 프랜차이즈를 구축하고 있으며, DYNE-101에 대한 등록 경로 업데이트도 2024년 말까지 제공할 예정이다.
현재 다인쎄라퓨틱스는 DMD와 관련된 혁신적인 치료제를 개발하고 있으며, FORCE 플랫폼을 통해 근육 조직 전달의 한계를 극복하고 있다.
이 회사는 DMD 환자들에게 생명을 변화시키는 치료제를 제공하기 위해 최선을 다하고 있다.
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