6일 미국 증권거래위원회에 따르면 2024년 9월 5일, 트라베레쎄라퓨틱스가 미국 식품의약국(FDA)으로부터 FILSPARI®(sparsentan)의 전면 승인을 받았다.
이 약물은 1차 면역글로불린 A 신병증(IgAN)으로 진단받고 질병 진행 위험이 있는 성인의 신장 기능 저하를 늦추기 위해 사용된다.
FILSPARI는 2023년 2월에 단백뇨의 대체 지표를 기반으로 가속 승인을 받았으며, 전면 승인은 PROTECT 연구의 긍정적인 장기 확인 결과에 기반하고 있다.
이 연구는 FILSPARI가 irbesartan과 비교하여 2년 동안 신장 기능 저하를 유의미하게 늦췄음을 보여주었다.
FILSPARI는 IgAN 질병 진행의 두 가지 주요 경로(엔도텔린-1 및 안지오텐신 II)를 차단하여 신장 내 사구체 손상을 직접적으로 타겟팅하는 유일한 경구용, 하루 한 번 복용하는 비면역억제 약물이다.
FDA 승인 라벨에 포함된 2년 효능 데이터는 수정된 의도 치료(ITT) 분석으로, 치료 중단 여부와 관계없이 모든 환자의 데이터를 평가한다.
404명의 무작위 환자에 대한 최종 분석에서 FILSPARI는 irbesartan과 비교하여 기준선에서 110주까지 신장 기능 저하 속도를 유의미하게 감소시켰다.
기준선에서 110주까지의 평균 eGFR 기울기는 FILSPARI가 -3.0 mL/min/1.73 m2/년, irbesartan이 -4.2 mL/min/1.73 m2/년으로, 통계적으로 유의미한 치료 효과는 1.2 mL/min/1.73 m2/년(p=0.0168)으로 나타났다.36주에서 관찰된 단백뇨에 대한 긍정적인 치료 효과는 2년 측정 기간까지 지속되었다.
PROTECT 연구의 추가 결과는 FILSPARI가 시간이 지남에 따라 절대 eGFR에 미치는 이점을 보여주었으며, 110주 시점에서 FILSPARI와 irbesartan 간의 평균 변화에서 3.8 mL/min/1.73 m2의 차이를 보였다.
PROTECT 연구 결과는 FILSPARI가 잘 견디며 모든 임상 시험에서 일관된 안전성 프로파일을 가지고 있음을 보여주었다.
FDA와의 협의 후, 회사는 간 모니터링 REMS에 대한 잠재적 수정에 대한 sNDA를 제출할 것으로 예상하고 있다.
PROTECT 연구는 IgA 신병증(IgAN)에서 현재까지 가장 큰 중재 연구 중 하나이며, 이 희귀 신장 질환에 대한 유일한 3상 직접 비교 시험이다.
이 연구는 18세 이상의 IgAN 환자 404명을 대상으로 400 mg의 FILSPARI와 300 mg의 irbesartan의 안전성과 효능을 평가하는 글로벌, 무작위, 다기관, 이중 맹검, 평행군, 활성 대조 임상 시험이다.
중간 분석의 주요 효능 지표는 36주에서의 소변 단백질/크레아티닌 비율의 기준선 변화였다.
최종 분석의 주요 2차 효능 지표는 무작위 치료 시작 후 110주 동안의 eGFR 변화율이었다.
이 시험은 사전 지정된 주요 지표를 충족했으며, 36주 후 FILSPARI를 투여받은 환자들은 기준선에서 평균 49.8%의 단백뇨 감소를 달성한 반면, irbesartan 치료 환자들은 평균 15.1%의 단백뇨 감소를 보였다(p<0.0001).
PROTECT 연구의 이중 맹검 부분을 완료한 환자들은 연구의 개방형 연장에 참여할 수 있는 자격이 주어졌다.이 보고서는 1995년 사모증권소송개혁법에서 정의한 '미래 예측 진술'을 포함하고 있다.
이러한 진술은 '진행 중', '위치', '기대', '할 것', '할 수 있다', '믿는다', '예상한다', '계획', '의도', '잠재적' 또는 유사한 표현으로 식별될 수 있다.또한 전략, 의도 또는 계획의 표현도 미래 예측 진술에 포함된다.
이러한 미래 예측 진술은 현재의 기대를 기반으로 하며 본질적인 위험과 불확실성을 포함하고 있다.
이러한 위험과 불확실성은 실제 결과와 결과가 현재의 기대와 실질적으로 다를 수 있는 요인들을 포함한다.
회사는 FILSPARI의 상업적 출시와 관련된 위험, 상업적 제품의 시장 수용, 효능, 안전성, 가격, 보상 및 경쟁 치료에 대한 이점과 관련된 위험을 포함하여, 상업적 전략의 성공적인 개발 및 실행과 관련된 위험을 직면하고 있다.
회사는 또한 임상 후보가 안전하거나 효과적이지 않을 수 있는 위험과 현재 또는 예상되는 임상 시험이 계획대로 진행되지 않을 수 있는 위험을 포함하여, 전임상 및 임상 단계 파이프라인과 관련된 위험을 직면하고 있다.
회사는 또한 모든 제품 후보의 개발을 완료하는 데 필요한 추가 자금을 조달할 수 없을 위험에 직면하고 있으며, 이는 거시 경제적 조건으로 인해 발생할 수 있다.
이 외에도 회사는 건강 전염병 및 팬데믹과 같은 글로벌 및 거시 경제적 조건과 관련된 추가 위험에 직면하고 있으며, 이는 임상 시험, 상업화 활동, 공급망 및 제조 운영에 대한 잠재적 중단과 관련된 위험을 포함한다.
이러한 미래 예측 진술에 과도한 의존을 두지 않도록 주의해야 하며, 실제 결과가 미래 예측 진술과 실질적으로 다를 수 있는 중요한 요인이 존재한다.
회사는 새로운 정보, 미래 사건 또는 기타 이유로 인해 어떤 미래 예측 진술도 공개적으로 업데이트할 의무가 없다.
투자자는 회사의 가장 최근 Form 10-K, Form 10-Q 및 증권거래위원회에 제출된 기타 서류에 포함된 '위험 요소' 제목 아래의 위험 및 불확실성에 대한 전체 논의를 참조해야 한다.
※ 본 컨텐츠는 AI API를 이용하여 요약한 내용으로 수치나 문맥상 요약이 컨텐츠 원문과 다를 수 있습니다. 해당 컨텐츠는 투자 참고용이며 투자를 할때는 컨텐츠 원문을 필히 필독하시기 바랍니다. 원문URL(https://www.sec.gov/Archives/edgar/data/1438533/000143853324000035/0001438533-24-000035-index.htm)
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