8일 미국 증권거래위원회에 따르면 2024년 10월 7일, 게인쎄라퓨틱스는 자사의 제품 후보인 GT-02287의 전임상 데이터를 발표했다.
이 발표는 시카고에서 열리고 있는 2024년 신경과학회(SfN) 회의에서 진행되었으며, GT-02287가 GBA-1 및 특발성 파킨슨병 모델에서 질병 수정 능력을 보여줬다.
GT-02287의 투여와 관련하여 관찰된 운동 및 인지 기능의 회복은 GT-02287의 중단 후에도 지속적으로 나타났으며, 이는 치료가 계속된 동물들과 비교했을 때 성능에 큰 영향을 미치지 않았다.
발표에서는 GT-02287가 GBA1-파킨슨병 모델에서 미토콘드리아 기능 개선 및 신경 보호 효과와 관련이 있음을 설명했다.
두 번째 발표에서는 GT-02287가 GBA-1 돌연변이 및 야생형 세포주에서 타우 축적을 감소시켰음을 보여줬다.
이는 GT-02287가 알츠하이머병과 같은 타우병증 치료에 더 넓은 잠재력을 가질 수 있음을 시사한다.
게인쎄라퓨틱스의 연구 부사장인 조안 테일러 박사는 GT-02287의 강력한 전임상 개발 자료가 파킨슨병 환자에게 질병 수정 치료제가 될 가능성을 더욱 확고히 한다고 언급했다.
GT-02287는 운동 결핍을 구제하고 인지 결핍의 발전을 예방하는 데이터를 보여줬으며, 이는 화합물이 제거된 후에도 지속되었다.
또한, GT-02287는 미토콘드리아 건강과 리소좀 건강에 긍정적인 영향을 미쳤으며, 이는 이 분자가 리소좀 효소인 글루코세레브로시다제(GCase)의 기능 장애로 인한 질병 연쇄 반응 전반에 걸쳐 작용함을 보여준다.
게인쎄라퓨틱스의 임시 CEO이자 CFO인 진 맥은 GT-02287의 중단 후에도 동물 모델에서의 운동 및 인지 개선이 유지되었으며, 지연된 투여 후 신경 보호 효과가 나타났다고 말했다.
GT-02287의 GCase를 치료 표적으로 하는 가능성은 파킨슨병 외에도 다른 질병에 대한 미래 개발 계획에 통합할 수 있는 고무적인 발견이라고 덧붙였다.
GT-02287는 파킨슨병 치료를 위해 임상 개발 중인 주요 약물 후보로, GBA1 돌연변이가 있거나 없는 환자에게 사용될 수 있다.
GT-02287는 구강 투여가 가능하며, 뇌 침투가 가능한 소분자로, GBA1 유전자 돌연변이로 인해 잘못 접힌 리소좀 단백질 효소인 글루코세레브로시다제(GCase)의 기능을 회복시킨다.
전임상 모델에서 GT-02287는 GCase 효소 기능을 회복하고, α-시뉴클레인 집합체를 줄이며, 신경 염증 및 신경 세포 사멸을 감소시키고, 도파민 수치를 증가시키며, 운동 기능 및 인지 성능을 개선하는 것으로 나타났다.
GT-02287는 또한 신경퇴행의 바이오마커인 혈장 신경섬유 경량 사슬(NfL) 수치를 유의미하게 감소시켰다.
게인쎄라퓨틱스의 파킨슨병 주요 프로그램은 마이클 J. 폭스 재단과 실버스타인 재단으로부터 자금 지원을 받았다.GT-02287의 현재 재무상태는 긍정적이며, 임상 개발이 진행 중이다.
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