25일 미국 증권거래위원회에 따르면 2024년 10월 25일, 디스크메디슨(나스닥: IRON)은 심각한 혈액 질환으로 고통받는 환자들을 위한 새로운 치료법의 발견, 개발 및 상용화에 집중하는 임상 단계의 생명공학 회사로서, 비투석 의존 만성 신장 질환(NDD-CKD) 및 빈혈 환자를 대상으로 한 DISC-0974의 진행 중인 Phase 1b 연구에서 긍정적인 추가 데이터를 발표했다.
이 데이터는 샌디에이고, 캘리포니아에서 열린 2024년 미국 신장학회(ASN) 신장 주간에서 발표되었으며, DISC-0974의 단일 용량이 NDD-CKD 환자에서 지속적인 헤프시딘 억제, 철분 동원, 적혈구 생성 증가 및 헤모글로빈 수치 증가를 초래함을 보여주었다.
디스크메디슨의 존 퀴젤(J.D., Ph.D.) CEO는 "이 업데이트된 결과를 발표하게 되어 기쁘다. 이는 CKD 빈혈에서 헤모주벨린을 통해 헤프시딘을 줄이는 것이 적혈구 생성 및 헤모글로빈 증가로 이어진다는 첫 번째 임상 증거를 제공한다. DISC-0974의 단일 용량만으로도 효과를 관찰할 수 있었으며, 이는 Phase 1b 연구의 다용량 부분에서 효율적으로 용량 요법을 탐색할 수 있게 해준다"고 말했다.
연구의 SAD 부분에서 2-5기 NDD CKD 환자들은 위약(n=7) 또는 DISC-0974를 피하주사(SC)로 28 mg(n=9), 40 mg(n=6), 또는 60 mg(n=6)로 투여받았다. 이 interim 데이터 세트는 다음과 같은 결과를 보여주었다.
• 헤프시딘의 기저선 대비 상당하고 지속적인 용량 의존적 감소, 최고 용량에서 기저선 대비 75% 이상의 중간 감소• 헤모글로빈의 기저선 대비 의미 있는 증가, 최고 용량에서 기저선 대비 최대 3배 증가• 모든 용량 그룹에서 기저선 대비 평균 망상적혈구 헤모글로빈의 조기 및 지속적인 증가
• 22일째까지의 최대 평균 값은 28 mg에서 +1.14 pg, 40 mg에서 +1.49 pg, 60 mg에서 +1.53 pg로, 위약의 +0.21 pg와 비교됨• 연구 기간 동안 기저선 대비 평균 헤모글로빈 증가
• 위약 대비 변화: 28 mg에서 +0.35 g/dL, 40 mg에서 +0.54 g/dL, 60 mg에서 +0.55 g/dL
• 40 mg에서 평균 최대 헤모글로빈 증가 +0.8 g/dL, 60 mg에서 +0.7 g/dL, 위약의 +0.2 g/dL와 비교됨
• 28 mg에서 최대 관찰된 개별 헤모글로빈 증가 +0.95 g/dL, 40 mg에서 +1.5 g/dL, 60 mg에서 +1.8 g/dL
• DISC-0974는 모든 평가된 용량 수준에서 안전성과 내약성을 보여주었으며, 대부분의 부작용은 DISC-0974와 관련이 없는 것으로 판단되었고, 치료와 관련된 모든 부작용은 1등급 또는 2등급이었다.
DISC-0974는 조사 중인 약물로, 전 세계 어떤 관할권에서도 치료 용도로 승인되지 않았다. 만성 신장 질환(CKD)은 전 세계적으로 널리 퍼진 질병으로, 신장 기능의 점진적인 손실을 특징으로 하며, 말기 신장 질환이나 신부전으로 이어질 수 있다. CKD는 미국에서 3,700만 명 이상의 환자에게 영향을 미치며, 전 세계적으로는 약 7억 명의 환자가 영향을 받는다.
빈혈은 CKD의 심각하고 빈번한 합병증으로, 환자들은 충분한 적혈구와 헤모글로빈을 생산할 수 없다. 이는 미국에서만 약 500만에서 600만 명의 환자에게 영향을 미치며, 피로, 호흡 곤란, 신체 및 인지 기능 저하를 초래할 수 있으며, 사망, 입원 및 기타 합병증의 위험을 증가시킬 수 있다. 헤프시딘의 상승은 CKD 환자에서 빈혈의 주요 원인으로, developing red blood cells에서 철분을 박탈하여 적혈구 생성을 방해한다.
대부분의 CKD 환자는 외래 치료의 복잡성과 현재 치료와 관련된 잠재적 안전 문제로 인해 빈혈 치료를 받지 않는다. 심각한 경우, 환자는 수혈을 받을 수 있지만, 이는 관리 부담 증가, 안전 위험 및 신장 이식 자격을 제한하는 면역 감작 가능성을 초래할 수 있다.
디스크메디슨은 심각한 혈액 질환으로 고통받는 환자들을 위한 새로운 치료법을 발견, 개발 및 상용화하는 데 전념하는 임상 단계의 생명공학 회사이다. 우리는 적혈구 생물학의 기본 생물학적 경로를 목표로 하여 혈액 질환의 광범위한 스펙트럼을 해결하기 위한 혁신적이고 잠재적으로 최초의 치료 후보 포트폴리오를 구축하고 있다. 자세한 내용은 www.discmedicine.com을 방문하면 된다.
이 보도 자료는 1995년 사모 증권 소송 개혁법의 의미 내에서 "미래 예측 진술"을 포함하고 있으며, 여기에는 DISC-0974의 NDD-CKD 환자에 대한 Phase 1b 임상 연구와 관련된 디스크의 기대에 대한 명시적 또는 암시적 진술이 포함된다. 이러한 미래 예측 진술은 역사적 사실이나 미래 성과에 대한 보장이 아니다. 대신, 이는 디스크의 현재 신념, 기대 및 가정에 기반하고 있으며, 새로운 위험과 불확실성이 수시로 발생할 수 있다.
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