29일 미국 증권거래위원회에 따르면 2024년 10월 29일, 아베오나쎄라퓨틱스가 "아베오나쎄라퓨틱스® Pz-cel 생물학적 제제 허가 신청 재제출 완료"라는 제목의 보도자료를 발표했다.
이 보도자료는 현재 보고서의 부록 99.1에 첨부되어 있으며, 본 문서에 참조로 포함된다.
아베오나쎄라퓨틱스는 미국 식품의약국(FDA)에 자사의 자가 세포 기반 유전자 치료제인 prademagene zamikeracel(pz-cel)의 생물학적 제제 허가 신청(BLA)을 재제출했다.
이 치료제는 열성형 피부박리증(RDEB) 환자들을 위한 잠재적인 새로운 치료법으로 개발되고 있다.
아베오나의 CEO인 비시 세샤드리는 "우리는 pz-cel BLA 재제출을 준비하는 과정에서 FDA와 긴밀히 협력했으며, 지속적인 안내에 감사드린다"고 말했다.
그는 "우리는 FDA의 피드백을 반영하여 재제출 패키지가 모든 화학 제조 및 품질 관리(CMC) 항목을 충족한다고 확신한다"고 덧붙였다.
BLA 재제출은 2024년 8월에 열린 Type A 회의 이후 이루어졌으며, 이 회의에서 아베오나와 FDA는 재제출의 내용에 대해 합의했다.
FDA는 2024년 4월에 받은 완전 응답서(CRL)에서 CMC 요구 사항을 충족하기 위해 추가 정보를 제공할 것을 요구했다.
CRL에서는 BLA의 임상 효능이나 안전성 데이터와 관련된 결함은 지적되지 않았으며, FDA는 pz-cel의 승인을 지원하기 위해 새로운 임상 시험이나 임상 데이터를 요청하지 않았다.
BLA 재제출은 주요 3상 VIITAL™ 연구(NCT04227106)와 1/2a상 연구(NCT01263379)에서의 임상 효능 및 안전성 데이터를 기반으로 하고 있다.
BLA 재제출이 수락되면, 아베오나는 FDA가 pz-cel에 대한 새로운 처방약 사용자 수수료법(PDUFA) 목표 행동 날짜를 설정할 것으로 예상하고 있다.
재제출된 BLA의 검토 기간은 FDA가 재제출을 1급 또는 2급으로 분류하는지에 따라 각각 2개월 또는 6개월이다.
BLA 재제출 수락에 대한 FDA의 결정은 일반적으로 재제출 후 14일 이내에 이루어진다.
prademagene zamikeracel(pz-cel)은 아베오나의 자가 COL7A1 유전자 치료제로, 열성형 피부박리증(RDEB) 치료를 위해 개발되고 있다.
이 질병은 COL7A1 유전자의 두 복사본에 돌연변이가 발생하여 발생하는 희귀 유전 피부 질환이다.
이 결함으로 인해 세포는 피부의 표피와 진피를 결합하는 앵커 섬유를 형성하는 데 필요한 기능적 콜라겐 VII 단백질을 발현할 수 없다.
앵커 섬유의 부족은 피부가 쉽게 물집이 생기고, 환자들은 수년간의 고통스러운 상처, 가려움증, 감염 및 편평세포암의 위험 증가로 고통받는다.
pz-cel은 환자의 피부 세포로부터 유래되며, 기능적 COL7A1 유전자가 피부 세포의 유전체에 통합되어 콜라겐 VII을 발현하도록 유전적으로 교정된다.
이러한 유전자 교정 세포는 단일 외과적 적용으로 상처 부위를 덮기 위해 각질형성세포 시트로 확장된다.
pz-cel은 미국 FDA로부터 재생의학 첨단 치료, 혁신 치료, 희귀 의약품 및 희귀 소아 질환 지정을 받았다.
아베오나쎄라퓨틱스는 심각한 질병을 위한 세포 및 유전자 치료제를 개발하는 임상 단계의 생물의약품 회사이다.
prademagene zamikeracel(pz-cel)은 아베오나의 자가 COL7A1 유전자 교정 표피 시트로, 열성형 피부박리증 치료를 위해 개발되고 있다.
회사의 완전 통합 세포 및 유전자 치료 cGMP 제조 시설은 pz-cel의 3상 VIITAL™ 시험에 사용된 제조 사이트로, FDA 승인이 이루어지면 pz-cel의 상업적 생산을 지원할 수 있다.
회사의 개발 포트폴리오는 높은 미충족 의료 수요가 있는 안과 질환을 위한 AAV 기반 유전자 치료제도 포함하고 있다.
아베오나의 혁신적인 차세대 AAV 캡시드는 다양한 파괴적인 질병에 대한 트로피즘 프로필을 개선하기 위해 평가되고 있다.
이 보도자료에는 1933년 증권법 제27A조 및 1934년 증권거래법 제21E조의 의미 내에서 미래 지향적인 특정 진술이 포함되어 있으며, 이는 위험과 불확실성을 포함한다.
우리는 "할 수 있다", "할 것이다", "믿는다", "예상한다", "기대한다", "의도한다", "잠재적이다"와 같은 용어를 사용하여 미래 지향적인 진술을 식별하려고 시도했다.
실제 결과는 pz-cel에 대한 BLA 재제출에 대한 FDA의 검토 시기 및 결과, pz-cel 승인 시 우선 검토 바우처의 부여, 희귀 질환 포트폴리오에 대한 지속적인 관심, 임상 시험에 환자를 등록할 수 있는 능력, FDA 또는 기타 규제 기관과의 향후 회의 결과, 필요한 규제 승인 달성 능력, 금융 시장 및 글로벌 경제 상황의 변화, 데이터 분석 및 보고와 관련된 위험 등 다양한 중요한 요인으로 인해 실제 결과가 이러한 미래 지향적인 진술과 실질적으로 다를 수 있다.
회사는 연방 증권법에 따라 요구되는 경우를 제외하고, 이 보도자료 날짜 이후에 발생하는 사건이나 상황을 반영하기 위해 미래 지향적인 진술을 수정하거나 업데이트할 의무를 지지 않는다.
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