4일 미국 증권거래위원회에 따르면 2024년 11월 4일, 디스크메디슨(디스크메디슨, NASDAQ:IRON)은 미국 식품의약국(FDA)과의 2상 종료 회의에서 비토퍼틴(bitopertin)에 대한 긍정적인 피드백을 발표했다.
이 회의는 적혈구 생성 전구체증(EPP) 치료를 위한 규제 경로를 지원하는 내용을 담고 있다.
디스크메디슨의 CEO인 존 퀴젤(John Quisel)은 "FDA와의 2상 종료 회의 결과에 매우 기쁘다. 이는 비토퍼틴의 개발 경로를 명확히 제시해준다. 특히, FDA가 우리의 연구 설계의 모든 속성에 동의했으며, 우리가 생각하는 통계적으로 강력한 주요 목표를 포함하고 있다"고 말했다.
회의 결과, 디스크메디슨은 2025년 중반까지 EPP 및 X-연관 전구체증(XLP) 환자를 대상으로 60mg의 비토퍼틴을 사용하는 APOLLO 임상 시험을 시작할 계획이다. 이 시험은 6개월 동안 진행될 예정이다.
FDA는 또한 PPIX의 감소가 가속 승인 지원을 위한 대리 목표로 사용될 수 있음을 인정했다. 디스크메디슨은 FDA와의 회의를 통해 APOLLO의 세부 사항을 최종화할 예정이다. 이와 관련된 업데이트는 2025년 1분기에 제공될 예정이다.
비토퍼틴은 적혈구 생성에 필요한 헴 생합성을 조절하기 위해 설계된 경구 투여형 글리신 수송체 1(GlyT1) 억제제이다. 현재 EPP 및 XLP와 같은 다양한 혈액 질환에 대한 잠재적 치료제로 개발되고 있다.
디스크메디슨은 비토퍼틴에 대한 글로벌 권리를 2021년 5월 로슈로부터 라이센스 계약을 통해 확보했다. EPP와 XLP는 헴 생합성에 영향을 미치는 돌연변이로 인해 발생하는 드문 질병으로, 햇빛에 노출될 때 심각한 반응을 일으킨다. 현재 EPP에 대한 치료법은 없으며, FDA 승인 치료제는 Scenesse®(afamelanotide) 하나뿐이다.
디스크메디슨은 심각한 혈액 질환을 앓고 있는 환자들을 위한 혁신적인 치료제를 개발하는 데 전념하고 있다. 현재 비토퍼틴의 임상 시험 결과는 PPIX의 40% 감소와 함께, 치료 후 6개월 동안의 평균 햇빛 노출 시간 증가를 보여주고 있다. 디스크메디슨은 향후 FDA와의 논의를 통해 임상 시험을 진행할 예정이다. 현재 디스크메디슨의 재무 상태는 안정적이며, 향후 임상 시험을 위한 자본을 확보하고 있다.
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