5일 미국 증권거래위원회에 따르면 2024년 11월 5일, 빔쎄라퓨틱스(나스닥: BEAM)는 샌디에이고에서 2024년 12월 7일부터 10일까지 열리는 제66회 미국혈액학회(ASH) 연례 회의에서 발표될 여러 개의 구두 및 포스터 발표가 수락되었음을 발표했다.이 발표에는 빔 프로그램의 첫 임상 데이터가 포함된다.
빔의 최고경영자(CEO)인 존 에반스는 "심각한 겸상적혈구병을 앓고 있는 환자들에게는 유전자 독성 화학요법을 동반한 줄기세포 이식이 현재 유일한 치료 옵션이다. 빔은 이러한 환자들에게 더 나은 치료를 제공하기 위해 BEAM-101을 자가 세포 제품으로 개발하고 있으며, ESCAPE는 이식 과정에서 화학요법을 완전히 제거하는 것을 목표로 하고 있다"고 말했다.
BEAM-101의 초기 결과는 기초 편집 기술의 임상적 검증을 제공하며, 더 정밀하고 효율적인 편집이 이루어질 수 있음을 보여준다.
BEAM-101의 초기 안전성 프로필은 부수르판 조건화 및 자가 조혈모세포 이식과 일치하며, 모든 환자에서 3등급 이상의 부작용이 없었다.
6명의 환자 중 4명은 1개월 이상의 추적 관찰 후 중성구 및 혈소판 이식이 이루어졌고, 이들은 각각 17일과 20일 만에 이식됐다.
ESCAPE의 비임상 데이터는 화학요법 없이 항체 기반 조건화 및 이식을 가능하게 할 수 있음을 보여준다.
빔의 BEAM-201 임상 시험에서 초기 데이터는 CAR-T 세포 치료의 치료 가능성을 입증한다.빔은 2024년 12월 8일 오후 8시에 샌디에이고에서 투자자 이벤트를 개최할 예정이다.이 이벤트는 웹캐스트로 생중계되며, 회사 웹사이트의 투자자 섹션에서 확인할 수 있다.
빔쎄라퓨틱스는 정밀 유전자 의약품을 개발하는 생명공학 회사로, 기초 편집 기술을 통해 정확하고 효율적인 유전자 편집을 가능하게 하는 플랫폼을 구축하고 있다.이 회사는 심각한 질병으로 고통받는 환자들에게 평생 치료를 제공하는 비전을 가지고 있다.
현재 빔쎄라퓨틱스는 BEAM-101과 BEAM-201을 포함한 여러 임상 프로그램을 진행 중이며, 이들 프로그램은 각각 겸상적혈구병 및 재발성 T세포 급성 림프모세포 백혈병 치료를 목표로 하고 있다.이러한 데이터는 빔의 기초 편집 기술이 새로운 치료 가능성을 열어줄 수 있음을 시사한다.
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