14일 미국 증권거래위원회에 따르면 2024년 11월 14일, 몰레큘린바이오텍은 미국 식품의약국(FDA)과의 임상시험 프로토콜을 수정하여, 재발성 또는 내성 급성 골수성 백혈병(AML) 환자를 대상으로 한 Annamycin과 Cytarabine(또는 Ara-C)의 병용요법에 대한 3상 주요 임상시험(MIRACLE 시험)의 데이터 공개 일정을 앞당겼다.
수정된 프로토콜에 따라, 첫 45명의 피험자에서의 초기 주요 효능 데이터(완전 관해)와 안전성/내약성을 조기에 공개할 수 있게 됐다.회사는 2025년 1분기 내에 첫 번째 피험자를 치료할 계획이다.
몰레큘린의 CEO인 월터 클렘프는 "우리 팀은 MIRACLE 시험의 설계에 대해 신중하고 전략적으로 접근했으며, 이는 Annamycin과 Cytarabine의 병용요법에 대한 가속 승인 가능성을 열어줄 수 있다"고 말했다.
그는 "45명의 피험자에서 데이터 공개가 이루어지면, 연구의 세 가지 팔을 평가할 수 있는 명확한 경로가 제공될 것"이라고 덧붙였다.
MIRACLE 연구는 미국 내 여러 사이트에서 진행될 예정이며, 초기 75~90명의 피험자는 고용량 Cytarabine(HiDAC)과 함께 위약, 190 mg/m2의 Annamycin 또는 230 mg/m2의 Annamycin을 무작위로 배정받게 된다.
수정된 프로토콜에 따라, 45명의 피험자에서 초기 주요 효능 데이터와 안전성/내약성을 공개할 수 있으며, 이 중 30명은 Annamycin을 투여받고 15명은 HiDAC만 투여받게 된다.
회사는 2025년 하반기까지 45명의 피험자에 도달할 것으로 예상하고 있으며, 2026년에는 추가 30~45명의 피험자에 대한 데이터 공개가 계획되어 있다.
시험의 B파트에서는 약 244명의 추가 피험자가 HiDAC과 위약 또는 최적 용량의 Annamycin을 무작위로 배정받게 된다.
최적 용량의 선택은 안전성, 약리학적 작용 및 효능의 균형을 기반으로 하며, FDA의 새로운 Project Optimus 이니셔티브와 일치한다.
수정된 프로토콜은 현재 기관생명윤리위원회(IRB)의 검토를 받고 있으며, 승인 후에는 미국 FDA에 대한 초기 신약 신청(IND) 수정안과 함께 제출될 예정이다.
Annamycin은 현재 재발성 또는 내성 급성 골수성 백혈병 치료를 위한 FDA의 신속 승인 및 희귀의약품 지정을 보유하고 있으며, 유럽 의약품청(EMA)에서도 같은 지정을 받았다.
몰레큘린바이오텍은 AML 및 연부조직 육종 치료를 위한 차세대 항암제 Annamycin을 개발하고 있으며, MIRACLE 시험을 통해 Annamycin과 Cytarabine의 병용요법을 평가하고 있다.이 연구는 FDA와의 협의를 통해 개발 경로가 상당히 안전해졌다.
또한, 회사는 p-STAT3 및 기타 종양 유전자 전사 인자를 억제하고 자연 면역 반응을 자극할 수 있는 면역/전사 조절제 WP1066을 개발 중이다.몰레큘린은 WP1122와 같은 항대사체 포트폴리오도 개발하고 있다.
회사의 현재 재무상태는 Annamycin의 개발이 FDA의 신속 승인 및 희귀의약품 지정을 받으면서 긍정적이며, 향후 임상시험 결과에 따라 추가적인 자금 조달 및 파트너십 기회가 기대된다.
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