6일 미국 증권거래위원회에 따르면 2024년 12월 4일, 스토크쎄라퓨틱스(나스닥: STOK)는 미국 식품의약국(FDA)으로부터 드라베 증후군 치료를 위한 조레부넌센에 대한 혁신 치료제 지정을 받았다.
이 제품 후보는 SCN1A 유전자에서 기능 증가와 관련이 없는 확인된 변이를 가진 드라베 증후군 환자를 대상으로 한다.조레부넌센은 드라베 증후군 치료를 위한 최초의 질병 수정 의약품이 될 가능성이 있다.
임상 데이터에 따르면, 조레부넌센은 발작 빈도를 상당히 줄이고 인지 및 행동의 여러 측면에서 지속적인 개선을 보였다.
이 효과는 현재의 최선의 항발작 약물 위에서 관찰되었으며, 조레부넌센은 연구 전반에 걸쳐 일반적으로 잘 견딜 수 있었다.
현재까지 600회 이상의 조레부넌센 투여가 이루어졌으며, 일부 환자는 3년 이상 치료를 받고 있다.
FDA 및 기타 글로벌 규제 기관과의 논의는 조레부넌센에 대한 글로벌 무작위 대조 Phase 3 등록 연구에 대한 진행 상황을 지속하고 있으며, 회사는 연말까지 Phase 3 등록 계획에 대한 업데이트를 제공할 예정이다.
스토크쎄라퓨틱스의 규제 업무 책임자인 샤밈 러프는 "FDA의 혁신 치료제 지정은 조레부넌센이 현재의 드라베 증후군 치료에 비해 상당한 개선을 보여줄 가능성이 있음을 시사하는 유망한 임상 데이터에 의해 뒷받침된다"고 말했다.
드라베 증후군은 생후 첫 해에 시작되는 빈번하고 장기적인 발작을 특징으로 하는 심각하고 진행성인 유전성 간질이다.
이 질병은 치료가 어렵고 장기적인 예후가 좋지 않으며, 환자와 보호자에게 삶의 질 저하를 초래하는 여러 합병증을 동반한다.현재 드라베 증후군을 위한 승인된 질병 수정 치료제가 없다.
조레부넌센은 FDA와 EMA로부터 고아 의약품 지정을 받았으며, 드라베 증후군 치료를 위한 희귀 소아 질병 지정을 받았다.
또한, 2024년 12월 6일, 스토크쎄라퓨틱스는 조레부넌센의 Phase 1/2a 및 개방형 연장 연구에서 9명의 환자를 대상으로 한 새로운 데이터를 발표했다.
이 연구에서 70mg의 초기 용량 2회 또는 3회 투여 후 45mg의 유지 용량을 투여받은 환자들은 발작 빈도가 상당히 감소했으며, 인지 및 행동의 여러 측면에서 지속적인 개선을 경험했다.
이 데이터는 회사의 Phase 3 등록 연구 계획을 뒷받침하며, 조레부넌센이 드라베 증후군 치료를 위한 질병 수정 의약품으로 개발될 수 있는 가능성을 보여준다.
조레부넌센은 일반적으로 연구 전반에 걸쳐 잘 견딜 수 있었으며, 81명의 환자가 Phase 1/2a 연구에서 치료를 받았고, 74명의 환자가 OLE 연구에 등록되었다.2024년 6월 기준으로 82%의 환자가 OLE 연구에 남아 있었다.
안전성 결과는 이전 발표와 일치하며, 조레부넌센은 Phase 1/2a 및 OLE 연구에서 일반적으로 잘 견딜 수 있었다.
이 연구에서 30%의 환자가 치료와 관련된 부작용을 경험했으며, 가장 흔한 부작용은 CSF 단백질 상승과 절차적 구토였다.
22%의 환자는 치료와 관련된 심각한 부작용을 경험했으며, 이 사건들은 연구 약물과는 관련이 없는 것으로 평가되었다.
조레부넌센은 드라베 증후군 치료를 위한 최초의 질병 수정 의약품이 될 가능성이 있으며, 스토크쎄라퓨틱스는 이 약물의 개발을 지속적으로 추진하고 있다.
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