9일 미국 증권거래위원회에 따르면 2024년 11월 18일, 로크빌, 메릴랜드 /PRNewswire/ — 리젠엑스바이오(Nasdaq: RGNX)는 오늘 RGX-202의 다기관 공개 시험인 AFFINITY DUCHENNE®가 주요 단계로 진입했으며 첫 환자가 투여됐다.
회사는 또한 연구의 1상/2상 부분에서 새로운 긍정적인 효능 및 안전성 데이터를 발표했다.
"우리의 주요 시험 시작과 새롭게 발표된 긍정적인 기능 데이터는 RGX-202를 듀센느 커뮤니티에 신속하게 제공하기 위한 경로에서 흥미로운 이정표다"라고 리젠엑스바이오의 회장 겸 CEO인 커런 M. 심슨이 말했다.
"우리 데이터의 총체는 RGX-202가 듀센느 소년들의 결과를 개선하고 이 파괴적인 질병의 경과를 변화시키는 증거를 제공하며, 우리의 새로운 마이크로디스트로핀의 일관되고 강력한 발현이 상당한 임상적 이익으로 이어진다는 것을 보여준다.
1상/2상 데이터의 강도와 FDA와의 긍정적인 논의 및 정렬을 바탕으로, 우리는 RGX-202를 2026년 생물학적 제품 허가 신청(BLA) 제출을 위해 신속하게 진행하고 있다.
우리는 듀센느 환자들에게 혜택을 주기 위해 RGX-202 프로그램을 확장할 기회를 계속 평가하고 있다." 리젠엑스바이오는 오늘 AFFINITY DUCHENNE 시험의 첫 다.참가자로부터 긍정적인 기능 결과를 발표했다.
결과에는 4-10세의 1단계 용량 환자 3명의 12개월 데이터와 8세 및 12세의 2단계 용량(주요 용량) 환자 2명의 9개월 데이터가 포함된다.
모든 참가자에서 RGX-202는 질병 경과에 긍정적인 영향을 미치는 증거를 보여주었으며, 환자들은 노스 스타 보행 평가(NSAA) 및 시간 기능 테스트에서 안정적이거나 개선된 기능을 보였다.
2단계 용량 참가자들은 9개월 동안 NSAA 및 시간 기능 테스트에서 개선된 성과를 보여주었으며, NSAA 평균 점수는 5.5점 향상됐다.
리젠엑스바이오는 RGX-202 마이크로디스트로핀의 일관되고 높은 발현과 전이 데이터를 발표했다.
RGX-202는 근육에 적절히 국소화되어 있으며, 이는 차별화된 구조가 근육을 적절히 표적하고 있음을 보여준다.
2024년 11월 1일 기준으로 RGX-202는 잘 견디며 심각한 부작용(SAE)이나 특별 관심의 부작용(AESI)이 없었다.
일반적인 약물 관련 부작용으로는 메스꺼움, 구토 및 피로가 포함되며, 모두 해결됐고 유전자 치료 투여 시 일반적으로 예상되는 부작용이다.
리젠엑스바이오는 RGX-202의 임상 시험을 통해 듀센느 근육병 환자들에게 새로운 치료 옵션을 제공하기 위해 노력하고 있으며, 2026년 BLA 제출을 목표로 하고 있다.
리젠엑스바이오는 2009년에 설립된 임상 단계의 생명공학 회사로, 유전자 치료의 치유 잠재력을 통해 삶을 개선하는 것을 목표로 하고 있다.
RGX-202는 듀센느를 위한 잠재적인 최상급 유전자 치료제로, 자연 발생하는 디스트로핀의 주요 영역을 포함하는 차별화된 마이크로디스트로핀 구조를 가지고 있다.
리젠엑스바이오의 웹사이트 www.regenxbio.com에서 더 많은 정보를 확인할 수 있다.
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