10일 미국 증권거래위원회에 따르면 2024년 12월 9일, 메타제노미는 샌디에이고에서 열린 미국 혈액학회(ASH) 제66회 연례 회의에서 혈우병 A 프로그램에 대한 업데이트된 전임상 비인간 영장류(NHP) 데이터를 구두 발표했다.
메타제노미는 자사의 유전자 편집 도구를 사용하여 환자를 위한 치료제를 개발하는 정밀 유전자 의학 회사로, 이번 발표에서 16개월 이상의 추적 관찰을 통해 지속된 치료적으로 관련 있는 제8인자(FVIII) 활성을 강조했다.
MGX-001 생체공학 FVIII 구조체는 전임상 연구에서 야생형 FVIII 구조체와 유사한 통합 비율에서 더 높은 FVIII 활성을 보였으며, 2026년 IND 제출을 목표로 하고 있다.
메타제노미의 CEO이자 창립자인 브라이언 C. 토마스 박사는 "우리의 유전자 편집 접근 방식의 특징은 FVIII 유전자의 정밀한 생체 내 통합을 통해 지속 가능한 FVIII 활성을 달성할 수 있다는 점이다. 오늘 우리는 진행 중인 NHP 연구에서 16개월 동안 지속된 FVIII 활성을 보여주는 업데이트된 전임상 데이터를 공유했다. 또한, B 도메인이 삭제된 생체공학 FVIII 구조체를 사용하는 우리의 주요 개발 후보인 MGX-001이 야생형 FVIII에 비해 더 높은 FVIII 활성을 달성했음을 강조하게 되어 기쁘다.
NHP 내구성 연구 업데이트에 따르면, 전임상 연구에서 FVIII 유전자의 시노몰구스 버전(cFVIII)이 AAV를 통해 2.0E13 vg/kg의 용량으로 세 마리의 NHP에 투여되었으며, 5주 후 각 NHP에 1.0 mg/kg의 LNP가 투여되어 MG29-1 핵산 효소 mRNA와 관련된 가이드 RNA가 전달되었다. 각 동물은 AAV 및 LNP 용량 투여 전에 단일 용량의 덱사메타손을 받았다.16개월 동안의 데이터가 생성되었으며 연구는 계속 진행 중이다.
연구 결과에 따르면 FVIII 활성이 16개월 동안 유지되었으며, LNP 투여 후 13-16.5개월 동안의 평균 FVIII 활성이 각각 71%, 7%, 27%로 나타났다. 16.5개월 시점에서 FVIII 수치는 각각 72%, 9%, 30%였다. FVIII 활성이 7일 간의 간 생검에서의 유전자 통합 빈도와 상관관계를 보였으며, FVIII knock-in은 AAV 및 LNP 투여 시 간 효소의 일시적인 상승 외에는 안전성 문제 없이 이루어졌다.
MGX-001 업데이트에 따르면, 회사의 주요 혈우병 A 개발 후보인 MGX-001은 B 도메인이 삭제된 생체공학 FVIII 구조체를 사용하여 야생형 FVIII에 비해 유의미하게 높은 FVIII 활성을 보였다. 이 결과는 MGX-001 생체공학 구조체가 더 낮은 AAV 용량에서 치료적 FVIII 활성을 가능하게 할 수 있음을 시사한다.
혈우병 A는 가장 일반적인 X-연관 유전 출혈 장애로, FVIII 유전자의 다양한 돌연변이에 의해 기능적 FVIII 단백질의 손실이 발생한다. 메타제노미는 메타유전체학에서 유래한 포괄적인 도구를 사용하여 환자를 위한 치료제를 개발하는 정밀 유전자 의학 회사로, 40억 년의 미생물 진화를 활용하여 유전자 편집 도구를 발견하고 개발하고 있다. 이 회사는 유전자 편집의 잠재력을 최대한 활용하기 위해 최적의 도구를 선택할 수 있는 다양한 모듈형 도구를 보유하고 있다.
이 보도 자료는 1933년 증권법 제27A조 및 1934년 증권거래법 제21E조의 의미 내에서 "미래 예측 진술"을 포함하고 있으며, 이러한 진술은 제품 개발 프로그램, IND 제출 시기 및 능력, 치료제 및 제품 후보의 잠재력과 관련된 내용을 포함한다. 메타제노미는 이러한 진술이 경영진의 현재 기대에 기반하고 있으며, 사업, 운영 결과, 재무 상태 및 주식 가치에 부정적인 영향을 미칠 수 있는 위험과 불확실성에 노출되어 있음을 경고한다.메타제노미에 대한 추가 정보는 웹사이트를 통해 확인할 수 있다.
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