10일 미국 증권거래위원회에 따르면 온큐어쎄라퓨틱스(증권코드: OKUR)는 2024년 12월 10일 보도자료를 통해 첫 번째 인간 대상 임상시험인 PIKture-01에서 OKI-219의 초기 안전성, 내약성 및 약리학적 데이터에 대한 긍정적인 결과를 발표했다.
OKI-219는 모든 용량에서 잘 견디며, 고혈당증이 발생하지 않았고, 보고된 치료 관련 부작용은 1등급만 있었다.어떤 부작용에 대해서도 용량 중단, 지연, 감소 또는 중단이 보고되지 않았다.
900mg을 하루 두 번 투여한 OKI-219는 steady-state 노출 수준을 보이며, pAKT 억제를 위한 in vivo EC 80에 대한 거의 지속적인 커버리지를 나타냈다.
이러한 데이터는 회사의 전임상 데이터와 일치하며 OKI-219의 지속적인 개발을 지지한다.
또한, 회사는 OKI-219가 SERD + CDK4/6 억제제와 함께 사용할 때 시너지 효과를 나타내며, 여러 치료 라인에서 임상 시험을 위한 길을 열 수 있는 새로운 전임상 데이터를 발표했다.
이 임상 및 전임상 데이터는 2024년 12월 12일 샌안토니오 유방암 심포지엄(SABCS)에서 포스터 세션 중 발표될 예정이다.
회사의 CEO인 니콜라스 사코마노 박사는 "OKI-219의 첫 번째 임상 데이터를 발표하게 되어 매우 기쁘다. OKI-219는 클리닉에서 유일한 고도로 선택적인 PI3KαH1047R 억제제이다. 이러한 초기 데이터는 OKI-219가 매우 잘 견디며 유리한 안전성 프로파일을 나타낸다. 또한, 임상 PK 데이터는 임상 활동이 일관되게 관찰되는 수준에서 거의 지속적인 목표 커버리지를 보여준다.
초기 안전성 데이터에 따르면, 환자들은 OKI-219를 단일제로서 300mg BID, 600mg BID, 900mg BID의 세 가지 용량 수준에서 치료받았다.
세 가지 수준에서 총 17명의 환자가 투여되었으며, 이 중 11명은 HR+/HER2- 유방암, 2명은 HER2+ 유방암, 2명은 대장암, 1명은 삼중음성 유방암, 1명은 편평세포암 환자였다.
OKI-219는 일반적으로 잘 견디며, 용량 제한 독성, 용량 중단 또는 감소가 필요하지 않았다.
가장 흔한 치료 관련 부작용은 1등급 설사(N=4), 1등급 메스꺼움(N=2), 1등급 가려움증(N=2)이었다.
OKI-219는 낮은 용량에서도 약리학적으로 관련된 노출을 지원하는 유리한 PK 데이터를 보여주었으며, 안전성 프로파일은 야생형 PI3Kα에 대한 억제가 거의 없음을 시사한다.
안정 상태에서 OKI-219의 노출은 전임상 모델에서 강력한 항종양 활성을 나타내는 노출을 초과한다.
600mg 이상의 용량을 하루 두 번 투여받은 13명의 환자가 연구에 남아 있으며, 300mg 용량을 받은 HR+/HER2- 유방암 환자 2명은 지속적인 안정 질환을 보였고, 그 중 한 환자는 PIK3CAH1047R ctDNA에서 95% 이상의 감소를 유지하며 7개월 이상 치료를 받고 있다.
PIKture-01 시험은 PI3KαH1047R 변이를 가진 고급 고형 종양 환자를 대상으로 OKI-219를 단독 요법 및 fulvestrant 또는 trastuzumab과 병용하여 평가하는 글로벌 다기관 1a/1b 단계 연구이다.
1a 단계에서는 300mg BID의 경구 용량을 점진적으로 증가시키며, 1b 단계에서는 HR+/HER2- 유방암 환자에서 fulvestrant와 병용하여 OKI-219를 평가하고, HER2+ 유방암 환자에서는 trastuzumab과 병용하여 평가한다.
이 연구는 OKI-219와 fulvestrant 또는 trastuzumab의 최적 조합 용량을 평가하는 용량 최적화 단계도 포함된다.
온큐어쎄라퓨틱스는 PI3Kα의 종양 유발 변이를 목표로 하는 여러 초기 발견 프로그램을 적극적으로 추진하고 있으며, 차세대 프로그램의 기대치를 PI3KαH1047 변이를 넘어 모든 일반적인 PI3Kα 변수를 목표로 확대하였다.
회사는 2025년 상반기에 범변이 개발 후보를 발표할 것으로 예상하고 있으며, PI3Kα E545K 및 E542K 변이를 특별히 목표로 하는 고도로 선택적인 알로스테릭 억제제 분자를 개발하고 있으며, 2026년에 개발 후보를 발표할 예정이다.
회사는 2024년 10월 4일 기준으로 약 1억 3천 900만 달러의 현금 및 투자를 보유하고 있으며, 이는 여러 임상 이정표를 통해 자금을 지원할 것으로 예상된다.
온큐어쎄라퓨틱스는 PI3Kα를 표적으로 하는 혁신적인 정밀 의약품을 개발하고 있으며, 현재 OKI-219를 주요 프로그램으로 개발하고 있다.
현재 온큐어쎄라퓨틱스는 PI3KαH1047R 변이를 가진 유방암 환자에게 안전성과 효능을 입증할 수 있는 가능성을 가지고 있으며, 향후 임상 시험에서 긍정적인 결과를 기대하고 있다.
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