10일 미국 증권거래위원회에 따르면 2024년 12월 10일, 유니큐어(NASDAQ: QURE)는 미국 식품의약국(FDA)과 AMT-130의 가속 승인 경로에 대한 주요 요소에 합의했다.
유니큐어의 최고 의학 책임자인 Walid Abi-Saab 박사는 "FDA와 AMT-130의 가속 승인 경로에 대한 핵심 요소에 합의하게 되어 매우 기쁘다"고 말했다. 그는 "이번 합의는 우리의 데이터와 FDA 생물학적 평가 및 연구 센터(CBER)와의 협력적 논의의 강점을 반영한다"고 덧붙였다.
유니큐어는 BLA 준비 활동을 시작했으며, 2025년 상반기에 FDA와 통계 분석 계획 및 기술 CMC 요구 사항에 대해 추가 논의할 예정이다. 유니큐어의 재생 의학 고급 치료(RMAT) 유형 B 회의에서 FDA는 진행 중인 1/2상 연구의 데이터가 자연사 외부 대조군과 비교하여 BLA 제출의 주요 근거가 될 수 있다고 밝혔다.
또한, FDA는 cUHDRS가 중간 임상 종결점으로 사용될 수 있으며, 뇌척수액(CSF)에서 측정된 신경섬유 경량 사슬(NfL)의 감소가 가속 승인 신청에 대한 치료적 이점의 지지 증거로 작용할 수 있다고 밝혔다.
2024년 5월, FDA는 AMT-130에 대해 RMAT 지정을 부여했으며, 이는 진행 중인 1/2상 연구의 초기 임상 데이터가 AMT-130이 헌팅턴병 치료를 위한 충족되지 않은 의료 요구를 해결할 가능성이 있음을 나타낸다.
2024년 7월, 유니큐어는 치료받은 환자들의 cUHDRS를 기반으로 한 질병 진행 속도의 내구성 있는 용량 의존적 감소를 보여주는 24개월 interim 데이터를 발표했다. 유니큐어는 오늘 2024년 12월 10일 오전 8시 30분(동부 표준시)에 투자자 회의 전화를 개최할 예정이다. 이 행사는 유니큐어 웹사이트의 이벤트 및 발표 섹션에서 웹캐스트로 진행되며, 행사 후 90일 동안 재생이 가능하다.
전화로 참여하는 관심 있는 당사자는 온라인 양식을 통해 등록해야 하며, 등록 후 자동 생성된 이메일을 통해 전화 접속 번호와 개인 PIN 번호를 받을 수 있다.
AMT-130의 1/2상 임상 프로그램에 대해 유니큐어는 헌팅턴병 치료를 위한 AMT-130의 안전성, 내약성 및 탐색적 효능 신호를 탐구하기 위해 두 개의 다기관, 용량 증가 1/2상 임상 연구를 진행하고 있다. 미국 연구에서는 초기 발현 헌팅턴병 환자 26명이 치료군(저용량 6명, 고용량 10명) 또는 모의 수술 절차(10명)로 무작위 배정되었다. 치료받은 환자들은 MRI 유도 하에 스트리아텀(피각 및 피각)으로 AMT-130을 단일 투여받았다.
유럽의 공개 라벨 1b/2상 연구에서는 초기 발현 헌팅턴병 환자 13명이 등록되었으며(저용량 6명, 고용량 7명), 세 번째 코호트는 미국 및 EU의 사이트에서 추가 12명을 등록하고 있다. 이 코호트는 현재의 정립된 스테레오택틱 투여 절차를 사용하여 AMT-130의 두 가지 용량을 면역 억제와 함께 탐구하기 위해 무작위 배정된다.
헌팅턴병은 운동 증상, 행동 이상 및 인지 저하를 초래하는 드문 유전성 신경퇴행성 질환으로, 진행성 신체 및 정신적 악화를 초래한다. 2021년 Neuroepidemiology 연구에 따르면, 미국과 유럽에서 약 70,000명이 헌팅턴병 진단을 받았으며, 수십만 명이 이 질병을 유전받을 위험에 처해 있다. 현재 헌팅턴병의 발병을 지연시키거나 질병 진행을 늦출 수 있는 승인된 치료법은 없다.
유니큐어는 유전자 치료의 약속을 실현하고 있으며, 단일 치료로 잠재적으로 치유적인 결과를 제공하고 있다. 유니큐어의 유전자 치료는 헌팅턴병, 난치성 측두엽 간질, ALS, 파브리병 및 기타 중증 질환 치료를 위한 독점 유전자 치료 파이프라인을 발전시키고 있다.
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