13일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 1월 13일, 매사추세츠주 캠브리지 – 빔쎄라퓨틱스(나스닥: BEAM)는 오늘 회사의 혈액학 및 유전 질환 분야에서의 진전을 발표하고 다가오는 주요 이정표에 대한 업데이트를 제공했다.
빔쎄라퓨틱스의 최고경영자(CEO)인 존 에반스는 "우리는 2025년을 맞이하며 빔의 진화에서 중요한 전환점에 진입하고 있다. 우리는 네 가지 프로그램을 임상으로 진입시켰고, 주요 겸상적혈구병(SCD) 프로그램을 통해 기초 편집의 임상적 차별화를 확립했으며, 최상급 잠재력을 가진 두 개의 고부가가치 핵심 프랜차이즈를 우선시했다. 이는 유전자 편집 분야에서 장기적인 선도 기업을 만드는 데 필요한 모든 주요 속성이다"라고 말했다.
빔은 현재 40명 이상의 성인 SCD 환자가 BEACON 시험에 등록되어 있으며, 2025년 중반까지 30명의 환자를 투여하고 업데이트된 데이터를 발표할 예정이다. BEAM-302의 초기 데이터는 2025년 상반기에 예상되며, BEAM-301의 투여는 2025년 초에 시작될 예정이다.
ESCAPE 비유독성 조건화 접근법에 대한 IND 승인 연구가 진행 중이며, BEAM-103 항체의 건강한 자원봉사자 연구는 연말까지 시작될 예정이다. 2024년 12월 31일 기준으로 빔은 약 850.7백만 달러의 현금, 현금성 자산 및 유가증권을 보유하고 있으며, 이는 2027년까지 운영 계획을 지원할 것으로 예상된다.
빔은 2025년 1월 13일, 43회 연례 J.P. 모건 헬스케어 컨퍼런스에서 회사의 파이프라인 및 비즈니스 업데이트를 발표할 예정이다. 빔의 혈액학 프랜차이즈는 SCD에 대한 장기적이고 단계적인 개발 전략을 추구하고 있으며, BEAM-101은 가장 심각한 SCD 환자를 위한 자가 세포 치료제로, 초기 결과는 2024년 12월 ASH 연례 회의에서 발표되었다. 현재 40명 이상의 성인 환자가 BEACON에 등록되어 있으며, 13명이 투여되었다.
FDA는 12-17세의 청소년 SCD 환자의 등록을 승인하였고, 스크리닝이 시작되었다. ESCAPE 플랫폼은 전통적인 이식 마이엘로블라티브 조건화 대신 비유독 대안을 제공하는 것을 목표로 하며, BEAM-103은 CD117을 발현하는 조혈모세포를 억제하는 항체이다.
유전 질환 프랜차이즈는 LNP를 통해 유전자 편집 치료제를 전달하는 것을 목표로 하며, BEAM-302는 AATD를 치료하기 위한 LNP 제형으로, 간과 폐 질환의 기저 병리를 해결할 수 있는 잠재력을 가지고 있다. BEAM-301은 GSD1a의 R83C 변이를 교정하기 위한 LNP 제형으로, 2025년 초에 환자 투여가 시작될 예정이다.
빔은 2024년 12월 31일 기준으로 약 850.7백만 달러의 현금, 현금성 자산 및 유가증권을 보유하고 있으며, 이는 2027년까지 운영 계획을 지원할 것으로 예상된다. 빔은 2025년 1월 13일, 43회 연례 J.P. 모건 헬스케어 컨퍼런스에서 회사의 파이프라인 및 비즈니스 업데이트를 발표할 예정이다.
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