13일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 1월 13일, 드날리쎄라퓨틱스는 2025년 프로그램 및 예상 이정표에 대한 업데이트를 발표하고, 43회 연례 J.P. 모건 헬스케어 컨퍼런스에 참여할 것이라고 밝혔다.
CEO인 라이언 와츠 박사는 2025년 1월 14일 화요일 오전 11시 15분 PDT에 기업 발표에서 이러한 우선 사항을 강조할 예정이다.
2025년에는 헌터 증후군 치료를 위한 tividenofusp alfa의 첫 번째 생물학적 라이센스 신청(BLA)을 제출하고 상업적 출시를 준비할 계획이다.
또한, 두 번째 프로그램인 DNL126에 대한 FDA의 가속 승인 경로에 대한 조율을 모색할 예정이다.
이 두 프로그램은 TransportVehicleTM (TV) 기반의 효소 대체 요법의 광범위한 프랜차이즈의 기초가 될 것으로 기대된다.
드날리는 TV 플랫폼을 통해 뇌에 영향을 미치는 희귀 및 일반 질환을 위한 새로운 치료제를 제공하고 있으며, 2025년에는 TV 기반 및 소분자 프로그램에서 예상되는 주요 이정표를 요약하였다.
헌터 증후군 치료를 위한 tividenofusp alfa는 2025년 1월 7일 FDA로부터 Breakthrough Therapy Designation을 받았으며, 2025년 초에 가속 승인 경로에 따라 BLA를 제출할 예정이다.
드날리는 헌터 증후군 치료를 위한 tividenofusp alfa의 미국 출시를 2025년 말 또는 2026년 초로 준비하고 있다.
DNL126은 Sanfilippo 증후군 A형에 대한 FDA의 가속 승인 경로를 모색하고 있으며, 현재 진행 중인 Phase 1/2 연구에서 뇌척수액의 헤파란 황산염 수치가 상당히 감소한 것으로 나타났다.
DNL593은 GRN 관련 전두측두엽 치매에 대한 연구에서 건강한 자원자에서 CSF progranulin 수치가 용량 의존적으로 증가한 것으로 나타났다.
드날리는 2024년 9월 30일 기준으로 현금 및 현금성 자산이 약 12억 8천만 달러에 달하며, 2028년까지 자금이 지속될 것으로 예상하고 있다.
향후 투자자 회의 일정으로는 Oppenheimer의 35회 연례 헬스케어 생명과학 회의가 2월 11-12일에 예정되어 있다.
드날리쎄라퓨틱스는 뇌에 영향을 미치는 신경퇴행성 질환 및 리소좀 저장 질환을 위한 제품 후보군을 개발하는 생명공학 회사이다.
이 회사는 유전자 검증된 표적을 평가하고, 혈액-뇌 장벽을 넘는 전달을 설계하며, 표적 및 경로 참여를 입증하는 바이오마커를 통해 개발을 안내하고 있다.
드날리의 재무 상태는 현재 12억 8천만 달러의 현금 및 현금성 자산을 보유하고 있으며, 2028년까지 자금이 지속될 것으로 예상된다.
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