13일 미국 증권거래위원회에 따르면 WAVE라이프사이언스가 2025년 1월 13일에 기업 발표를 업데이트했다.
이 발표는 회사 웹사이트의 '투자자 및 미디어' 섹션에서 확인할 수 있으며, 현재 보고서의 부록 99.1로 제공된다.
이 문서에는 역사적 사실을 제외한 모든 진술이 포함되어 있으며, 향후 운영 결과, 연구 및 개발 계획, 규제 활동 등과 관련된 예측적 진술이 포함되어 있다.
이러한 예측적 진술은 알려진 위험과 불확실성을 포함하고 있으며, 실제 결과는 예측과 다를 수 있다.회사는 현재의 기대와 미래 사건에 대한 예측을 바탕으로 이러한 진술을 작성했다.
또한, WAVE라이프사이언스는 RNA 의약품의 잠재력을 활용하여 인류 건강을 변화시키는 것을 목표로 하고 있다.
2024년은 여러 혁신적인 성과를 달성한 해로, 인체에서 최초의 RNA 편집을 성공적으로 수행하고, AATD(알파-1 항트립신 결핍증)에 대한 최상의 치료법을 발전시켰다.
RNA 편집 프로그램을 확장하여 PNPLA3, LDLR, APOB를 타겟으로 하는 세 가지 새로운 RNA 편집 프로그램을 공개했다.
또한, 비만 치료를 위한 INHBE GalNAc-siRNA 임상 후보를 선정하고 발전시켰다.
WVE-007의 1상 임상 시험을 위한 CTA를 제출했으며, 헌팅턴병 치료를 위한 WVE-003의 임상에서 최초의 대립유전자 선택적 돌연변이 헌팅틴 억제를 달성했다.
DMD(뒤셴 근육형성증) 치료를 위한 WVE-N531의 긍정적인 중간 임상 데이터를 전달했으며, 평균 근육 내용 조정된 디스트로핀 발현이 9%에 달했다.
WAVE라이프사이언스는 2025년과 그 이후에도 여러 데이터 업데이트를 통해 지속적인 성과를 이어갈 것으로 기대하고 있다.
현재 회사는 RNA 의약품 분야에서의 혁신을 통해 1억 7천 500만 명 이상의 환자를 치료할 수 있는 잠재력을 보유하고 있다.
또한, WAVE라이프사이언스는 2025년 1분기 INLIGHT 임상 시험에서 투약을 시작할 예정이며, RestorAATion-2 임상 시험의 다투약 데이터를 2025년에 발표할 예정이다.현재 회사의 재무 상태는 양호하며, 2027년까지 자금이 충분할 것으로 예상된다.
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