18일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 2월 18일, 카발레타바이오(증권코드: CABA)는 자가면역 질환 환자를 위해 설계된 최초의 치료적 세포 치료제를 개발하고 출시하는 데 집중하는 임상 단계 생명공학 회사로서, 재세카브타겐 오톨류셀(이전 명칭: CABA-201)의 첫 10명의 환자에서의 새로운 임상 데이터를 발표했다.
이 데이터는 2025년 2월 13일부터 15일까지 보스턴에서 열린 미국 과학 진흥 협회 연례 회의에서 카발레타바이오의 공동 창립자이자 과학 자문 위원회 공동 의장인 에이미 페인 박사에 의해 발표되었으며, 2025년 2월 20일부터 22일까지 뮌헨에서 열리는 제5회 국제 림프구 공학 회의에서 카발레타바이오의 최고 과학 책임자인 사믹 바수 박사에 의해 발표될 예정이다.
카발레타바이오는 재세카브타겐 오톨류셀의 임상 경험이 확대됨에 따라 자가면역 질환 환자에게 면역억제제나 스테로이드 없이도 강력한 임상 반응을 제공할 수 있는 잠재력을 강조하고 있다.
현재 진행 중인 근육염, 루푸스 및 전신 경화증 임상 시험에서 DORIS 관해를 달성한 환자, 완전 신장 반응을 보인 환자, 주요 총 개선 점수(TIS) 개선을 유지한 환자들이 모두 면역억제제와 스테로이드를 중단한 상태에서 이러한 결과를 보이고 있다.카발레타바이오는 이러한 데이터를 FDA와의 등록 시험 설계 조율 회의에 포함할 계획이다.
카발레타바이오는 현재 재세카브타겐 오톨류셀을 RESET(자기 면역 관용 회복) 임상 개발 프로그램에서 평가하고 있으며, 이 프로그램은 류마티스학, 신경학 및 피부과의 치료 영역을 아우르는 6개의 회사 주관 1/2상 임상 시험을 포함하고 있다.
모든 코호트는 플루다라빈과 사이클로포스파미드의 사전 조절 요법 후 재세카브타겐 오톨류셀의 체중 기반 단일 주입을 평가하고 있으며, RESET-PV™ 시험은 사전 조절 없이 재세카브타겐 오톨류셀의 체중 기반 투여를 평가하고 있다.
2025년 1월 8일 기준으로, 10명의 환자가 RESET-근육염™, RESET-SLE™ 및 RESET-SSc™ 시험에서 재세카브타겐 오톨류셀을 투여받았으며, 이들 환자는 충분한 추적 관찰을 통해 평가 가능했다.주요 통찰력은 다음과 같다.
RESET-근육염 시험에서 첫 번째 성인 피부근육염 환자는 주입 후 3개월 동안 모든 면역억제제와 스테로이드를 중단한 상태에서 주요 TIS 개선을 유지하며, 난치성 근육염 환자에서 약물 없는 관해를 달성할 가능성을 보여주었다.
초기 임상 반응을 보인 첫 두 명의 면역 매개 괴사성 근육병(IMNM) 환자도 점진적인 개선을 보였으며, 이는 발표된 학술 데이터와 일치하여 근육염 아형 간의 반응 동역학이 다를 수 있음을 시사한다.
RESET-SLE 시험에서는 비신장계 전신 홍반 루푸스(SLE) 코호트의 4명 중 3명이 DORIS 관해를 달성했으며, 루푸스 신염(LN) 코호트에서 재세카브타겐 오톨류셀을 투여받은 첫 번째 환자는 완전 신장 반응(CRR)을 보였다.
이들 환자를 포함한 6명의 SLE 및 LN 환자는 데이터 컷오프 날짜 기준으로 모든 면역억제제와 스테로이드에서 임상 반응을 보였다.
RESET-SSc 시험에서는 중증 피부 코호트에서 재세카브타겐 오톨류셀을 투여받은 첫 번째 환자가 모든 질병 특정 치료를 중단한 후 3개월 후에 여러 신체 부위에서 임상적으로 의미 있는 피부 개선을 지속적으로 보여주었으며, 폐 기능 개선도 나타났다.
재세카브타겐 오톨류셀은 주입 후 첫 달 내에 말초에서 B 세포의 깊은 고갈을 지속적으로 보여주었으며, 조직 내 B 세포의 제거는 전신 경화증 환자의 림프절 생검을 통해 확인되었다.
B 세포 재생은 일반적으로 주입 후 약 2개월에 시작되며, 새로운 B 세포의 생산을 반영하는 전이성 미성숙 세포 표현형을 보였다.
첫 10명의 환자에서 최소 한 달의 추적 관찰을 받은 결과, 90%는 사이토카인 방출 증후군(CRS)이 없거나 1등급 CRS(발열)를 경험했으며, 90%는 면역 효과 세포 관련 신경독성 증후군(ICANS)을 경험하지 않았다.
카발레타바이오는 현재 미국과 유럽에서 50개의 임상 사이트에서 활발히 환자를 모집하고 있으며, 2025년 2월 13일 기준으로 26명의 환자가 등록되었다.
재세카브타겐 오톨류셀은 자가면역 질환에서 B 세포가 질병의 시작 및 유지에 기여하는 환자를 위한 4-1BB 포함 완전 인간 CD19-CAR T 세포 연구 치료제로, 체중 기반 용량의 단일 주입 후 모든 CD19 양성 세포를 일시적이고 깊게 고갈시키도록 설계되었다.
이 접근법은 면역 체계를 재설정하고 만성 치료 요구 없이 심오한 임상 반응을 이끌어낼 수 있는 잠재력을 가지고 있다.
카발레타바이오는 현재 재세카브타겐 오톨류셀을 RESET™ 임상 개발 프로그램에서 평가하고 있으며, 이 프로그램은 류마티스학, 신경학 및 피부과를 포함한 다양한 자가면역 질환에 대한 여러 질병 특정 임상 시험을 포함하고 있다.
카발레타바이오는 자가면역 질환 환자를 위해 최초의 치료적 세포 치료제를 개발하고 출시하는 데 집중하는 임상 단계 생명공학 회사이다.카발레타바이오의 본사와 연구소는 필라델피아에 위치하고 있다.
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