27일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 2월 27일, 드날리쎄라퓨틱스가 2024년 4분기 및 연간 재무 결과를 발표하고 사업 하이라이트를 제공했다.
드날리의 CEO인 라이언 와츠 박사는 "2024년에는 특히 효소 운반체(ETV) 프로그램에서 중요한 진전을 이루었으며, MPS II에 대한 주요 프로그램의 잠재적 가속 승인 경로를 확보했다"고 말했다.
이어 "2025년에는 첫 번째 잠재적 제품인 티비데노푸스 알파의 출시를 준비하며, TV 포트폴리오를 확장하고 가속화할 기회를 우선시할 것"이라고 덧붙였다. 2024년 4분기 및 최근 프로그램 업데이트에 따르면, 티비데노푸스 알파(DNL310, ETV:IDS) - 헌터 증후군(MPS II)에서 드날리는 헌터 증후군에 대한 1/2상 연구의 주요 분석 결과를 발표했으며, 장기 데이터도 공개했다.
데이터는 주요 바이오마커에서 강력하고 지속적인 감소를 보여주었고, 청력, 인지 및 적응 행동의 지속적인 개선이 나타났다.장기 안전성 결과는 티비데노푸스 알파가 일반적으로 잘 견딜 수 있음을 나타냈다.
드날리는 2025년 초에 가속 승인 경로에 따라 생물학적 라이센스 신청(BLA)을 제출할 예정이며, 2025년 말 또는 2026년 초에 미국 상업 출시를 준비하고 있다.
2025년 1월에 부여된 FDA의 혁신 치료제 지정은 더 많은 규제 지원을 제공하며, 롤링 제출 및 우선 심사 자격을 포함한다. 드날리는 티비데노푸스 알파 및 잠재적인 미래 ETV 프로그램을 지원하기 위해 사전 출시 활동을 적극적으로 진행하고 있다.
이러한 노력에는 처방자 및 지불자와의 협력, 광범위한 접근을 보장하기 위한 환자 지원 서비스 개발, 목표 상업 및 의료 업무 팀 구축이 포함된다.
드날리는 글로벌 규제 승인을 지원하기 위해 진행 중인 글로벌 2/3상 COMPASS 연구에 환자를 계속 등록하고 있으며, 2025년 1월에는 신경병적 참가자(Cohort A)의 목표 등록을 42명으로 확대했다. DNL126(ETV:SGSH) - 샌필리포 증후군 A형(MPS IIIA)에서 드날리는 샌필리포 증후군에 대한 초기 긍정적인 1/2상 결과를 바탕으로 FDA와 가속 승인 경로에 대한 협의를 진행할 계획이다.1/2상 연구는 샌필리포 증후군 환자를 계속 등록하고 있다.
DNL126은 FDA의 희귀 질환 지정 및 신속 심사 상태를 받았으며, FDA의 희귀 질환 치료를 위한 임상 시험 지원 프로그램(START)에 선정되었다. TAK-594/DNL593(PTV:PGRN) - GRN 관련 전두측두엽 치매에서 DNL593의 1/2상 연구에서 참가자에 대한 투여가 계속되고 있다. DNL343(소분자 eIF2B 작용제) - 근위축성 측삭 경화증(ALS) 치료에서 드날리는 2025년 1월, HEALEY ALS 플랫폼 시험에서 주요 목표가 충족되지 않았음을 발표했다.
추가 분석은 2025년 후반에 예상되며, 신경필라멘트 경량(NfL) 및 기타 체액 바이오마커, 사전 지정된 하위 그룹의 데이터, 활성 치료 연장 기간의 연장된 결과가 포함될 예정이다. BIIB122/DNL151(소분자 LRRK2 억제제) - 파킨슨병(PD) 치료에서 드날리와 바이오젠은 LRRK2 소분자 억제제를 공동 개발하고 있으며, 바이오젠은 초기 단계 PD에서 BIIB122의 질병 진행에 미치는 영향을 평가하는 글로벌 2b LUMA 연구를 주도하고 있다.2025년까지 약 640명의 참가자 등록이 완료될 예정이다.
드날리는 LRRK2 관련 PD 환자를 등록하여 LRRK2 억제가 이 질병에 미치는 영향을 평가하는 2a BEACON 연구를 진행하고 있으며, BEACON에서의 투여는 2024년 12월에 시작되었다. 2025년 운영 비용에 대한 안내에 따르면, 2024년 12월 31일 기준으로 현금, 현금성 자산 및 시장성 증권은 약 1,190억 원이었다.
드날리는 2025년 운영 비용이 2024년 대비 약 10%에서 15% 증가할 것으로 예상하고 있다. 향후 투자자 회의 참여 일정은 다음과 같다: TD Cowen 제45회 연례 헬스케어 회의, 3월 3일 - 5일; 리어링크 파트너스 글로벌 헬스케어 회의, 3월 9일 - 12일; 제프리 바이오텍 온 더 비치, 3월 11일 - 12일; UBS 가상 CNS 데이 2025, 3월 17일; 스티펠 CNS 데이 2025, 3월 18일 - 19일.
2024년 4분기 및 연간 재무 결과에 따르면, 2024년 12월 31일 기준으로 순손실은 각각 1억 1,480만 원과 4억 2,280만 원이었다.
이는 2023년 4분기 및 연간 순손실인 각각 1억 1,950만 원과 1억 4,520만 원에 비해 감소한 수치이다.2024년 12월 31일 및 2023년 12월 31일 기준으로 협력 수익은 없었다.2024년 연간 협력 수익은 2023년의 3억 3,050만 원에 비해 감소했다.
이는 2023년 4월에 바이오젠과의 협력 계약에 따라 ATV:Abeta 프로그램의 라이센스 옵션을 행사한 결과로 인한 2억 9,390만 원의 수익 인식 때문이었다. 총 연구 및 개발 비용은 2024년 4분기 및 연간 각각 9,980만 원과 39억 6,440만 원이었다.
이는 2023년 4분기 및 연간 각각 1억 7,780만 원과 4억 2,390만 원에 비해 감소한 수치이다.
일반 관리 비용은 2024년 4분기 및 연간 각각 3,010만 원과 1억 5,440만 원이었다.
이는 2023년 4분기 및 연간 각각 2,480만 원과 1억 3,340만 원에 비해 증가한 수치이다.
드날리쎄라퓨틱스는 신경퇴행성 질환 및 리소좀 저장 질환 치료를 위해 혈액-뇌 장벽(BBB)을 통과하도록 설계된 광범위한 제품 후보 포트폴리오를 개발하는 생명공학 회사이다.
드날리는 유전자 검증된 표적을 엄격하게 평가하고, BBB를 통한 전달을 엔지니어링하며, 표적 및 경로 참여를 입증하는 바이오마커를 통해 개발을 안내하는 새로운 치료법을 추구하고 있다.드날리는 샌프란시스코 남부에 본사를 두고 있다.
추가 정보는 www.denalitherapeutics.com을 방문하면 확인할 수 있다. 미래 예측 진술에 대한 주의 사항이 보도 자료에는 1995년 민간 증권 소송 개혁법의 의미 내에서 미래 예측 진술이 포함되어 있다.
이 보도 자료에 표현되거나 암시된 미래 예측 진술에는 드날리의 TV 플랫폼 및 치료제의 상업적 잠재력에 대한 기대, 드날리의 CEO가 한 발언, DNL310 및 DNL126에 대한 계획 및 기대, DNL593 및 DNL343에 대한 계획 및 기대, 드날리의 향후 운영 비용 및 예상 현금 흐름 등이 포함된다.모든 약물은 현재 개발 중이며 어떤 적응증에 대해서도 규제 승인을 받지 않았다.실제 결과는 이러한 위험 및 불확실성으로 인해 다를 수 있다.
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