24일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 3월 24일, 엔트라다쎄라퓨틱스(증권코드: TRDA)는 영국의 의약품 및 건강 관리 제품 규제 기관(MHRA)과 연구 윤리 위원회로부터 ELEVATE-45-201 임상 연구를 시작할 수 있는 승인을 받았다.
ELEVATE-45-201은 듀셴 근육 위축증(DMD) 환자에서 ENTR-601-45의 안전성, 내약성 및 효과를 평가하기 위한 1/2상 다투여 임상 연구이다. 이 연구는 DMD 유전자에서 엑손 45 스킵핑이 가능한 확정된 변이를 가진 환자를 대상으로 한다.
엔트라다쎄라퓨틱스의 CEO인 디팔 도시는 "우리는 우리의 듀셴 프로그램 중 두 번째 임상 프로그램에 대한 영국의 승인을 받게 되어 기쁘다. ELEVATE-44 프로그램의 모멘텀을 바탕으로, 이번 승인은 올해 말까지 세 개의 듀셴 프로그램을 임상 개발 단계로 진입시키는 데 한 걸음 더 다가가게 한다"고 말했다.
ELEVATE-45-201은 전 세계적으로 진행되는 두 부분으로 나뉜 무작위 이중 맹검 위약 대조 1/2상 연구로, DMD 환자에서 ENTR-601-45의 안전성, 내약성 및 효과를 평가한다. 연구의 A 부분은 약 24명의 환자를 대상으로 안전성, 약리학적 작용 및 엑손 스킵핑과 디스트로핀 생산을 포함한 약리역학을 평가하기 위한 다투여 연구로 설계되었다. 투여는 6주마다 진행되며, 세 개의 코호트에서 5 mg/kg에서 15 mg/kg까지의 계획된 용량이 예상된다.
연구의 B 부분은 A 부분에서 설정된 최적 용량을 안전성과 효능, 기능적 결과 및 환자가 보고한 삶의 질 측정을 포함하여 추가 평가하기 위해 설계되었다. 연구 참가자는 ENTR-601-45의 안전성, 효능 및 내약성을 장기간 평가하는 공개 라벨 연장 연구에 참여할 수 있는 자격이 있을 수 있다.
회사는 2025년 3분기에 ELEVATE-45-201을 시작할 계획이다. ENTR-601-45는 엔트라다쎄라퓨틱스의 듀셴 근육 위축증 프랜차이즈 내 두 번째 제품 후보로, EEV™(Endosomal Escape Vehicle)로 결합된 인산다이아미드 모리폴리노 올리고머(PMO)이다. 이 치료제는 DMD 유전자에서 변형되거나 결실된 엑손으로 인한 듀셴의 근본 원인을 해결하기 위해 설계되었다.
DMD는 DMD 유전자에서 발생하는 변이로 인해 발생하는 희귀 질환으로, 이 유전자는 디스트로핀 단백질을 암호화한다. 이러한 변이는 불충분한 디스트로핀 생산으로 이어지며, 디스트로핀은 근육 세포의 구조적 무결성과 기능을 유지하는 데 필수적이다. 기능적인 디스트로핀의 결여는 근육 강도의 점진적인 손실을 초래하며, 이는 이동성에 영향을 미치고 심장 또는 호흡기 합병증을 유발하여 높은 사망률에 기여한다.미국과 유럽에서 약 41,000명이 듀셴을 앓고 있다.
엔트라다쎄라퓨틱스는 환자의 삶을 변화시키기 위해 세포 내 표적에 작용하는 새로운 약물 클래스를 확립하는 것을 목표로 하는 임상 단계의 생물 제약 회사이다. 회사의 EEV™ 치료제는 다양한 장기와 조직에 다양한 치료제를 효율적으로 전달할 수 있도록 설계되었으며, 개선된 치료 지수를 제공한다. 엔트라다쎄라퓨틱스는 RNA, 항체 및 효소 기반 프로그램의 강력한 개발 포트폴리오를 진행하고 있으며, 듀셴을 앓고 있는 환자들을 위한 치료제를 개발하고 있다.
이 보도 자료에는 상당한 위험과 불확실성을 포함하는 명시적 및 암시적 미래 예측 진술이 포함되어 있다. 이 보도 자료에 포함된 모든 진술은 엔트라다쎄라퓨틱스의 전략, 미래 운영, 전망 및 계획, 경영 목표, ENTR-601-45의 안전성 및 치료적 이점에 대한 기대 등을 포함한다. 실제 결과나 사건은 이러한 미래 예측 진술에서 공개된 계획, 의도 및 기대와 실질적으로 다를 수 있다.엔트라다쎄라퓨틱스는 SEC에 제출한 서류에서 이러한 위험과 불확실성을 확인하였다.
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