24일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 3월 24일, 뉴로진(나스닥: NGNE)은 2024년 12월 31일로 종료된 분기 및 연간 재무 결과를 발표하고 최근 기업 업데이트를 강조했다.
뉴로진의 CEO인 레이첼 맥민 박사는 "2024년은 Rett 증후군에 대한 NGN-401 1/2상 임상 시험에서 중요한 진전을 이룬 해라고 믿는다. 우리는 고무적인 중간 효능 데이터를 보고했으며, NGN-401은 소아 집단에서 1E15 vg 용량에서 일반적으로 잘 견디는 것으로 나타났다"고 말했다.
이어서 2025년 상반기에는 등록 시험 계획에 대한 업데이트를 제공할 예정이며, 2025년 하반기에는 11세 이상의 집단을 포함한 추가 중간 임상 데이터를 공유할 계획이라고 밝혔다.
2024년 4분기 및 최근 주요 사항, 예상되는 이정표로는 NGN-401 유전자 치료의 1/2상 임상 시험이 포함된다. NGN-401은 현재 개방형 1/2상 시험에서 평가되고 있으며, 주요 업데이트는 다음과 같다.
프로토콜이 수정되어 미국 식품의약국(FDA)에 제출되었으며, 모든 향후 참가자에게 1E15 vg 용량이 적용된다. 등록 시험을 위한 긍정적인 중간 효능 결과에 따라 1E15 vg 용량이 평가될 예정이다.
시험의 연령 범위가 확대되어 11세 이상의 집단(3명)을 포함하게 되었으며, 이전 설계는 16세 이상이었다. 회사는 NGN-401의 상업적 출시를 지원하기 위한 화학, 제조 및 품질(CMC) 확장 계획에 대해 FDA와 합의했다.
2025년 상반기에는 등록 시험 계획에 대한 규제 업데이트를 제공할 예정이다. 2025년 하반기에는 추가 참가자에게 투여될 예정이며, 추가 중간 임상 데이터도 보고할 예정이다. 오늘, 유럽 의약품청(EMA)으로부터 우선 의약품(PRIME) 지정을 받았다.
2024년 4분기 및 연간 재무 결과로는 현금, 현금성 자산 및 시장성 증권이 2024년 12월 31일 기준으로 3억 1,240만 달러였으며, 이는 2027년 하반기까지 운영을 지원할 수 있을 것으로 예상된다.
연구 및 개발(R&D) 비용은 2024년 3개월 및 12개월 동안 각각 1,530만 달러와 6,090만 달러였으며, 이는 2023년 같은 기간의 1,220만 달러와 4,440만 달러에 비해 증가한 수치이다. R&D 비용의 증가는 주로 Rett 증후군 임상 시험 비용, 인력 관련 비용 증가 및 뉴로진의 EXACT 유전자 치료 파이프라인과 관련된 전임상 비용 증가에 기인한다.
일반 및 관리(G&A) 비용은 2024년 3개월 및 12개월 동안 각각 620만 달러와 2,260만 달러였으며, 이는 2023년 같은 기간의 250만 달러와 1,120만 달러에 비해 증가한 수치이다. G&A 비용의 증가는 주로 인력 관련 비용 증가, 전문 수수료 및 사무실 관련 비용 증가에 기인한다.
순손실은 2024년 3개월 동안 1,950만 달러, 12개월 동안 7,510만 달러였으며, 이는 2023년 같은 기간의 순이익 240만 달러 및 순손실 3,630만 달러에 비해 증가한 수치이다. 2023년 12개월 동안의 순이익에는 역합병과 관련된 일회성 1,640만 달러의 이익이 포함되어 있다.
뉴로진의 사명은 파괴적인 신경 질환을 치료하여 이러한 희귀 질환의 영향을 받는 환자와 가족의 삶을 개선하는 것이다. 뉴로진은 기존 유전자 치료의 한계를 극복하기 위한 새로운 접근 방식과 치료법을 개발하고 있으며, 이는 목표 조직에 대한 분포를 극대화하기 위한 전달 접근 방식을 선택하고, 최적의 효능 및 안전성 프로필을 위해 효능과 순도를 극대화하는 제품을 설계하는 것을 포함한다.
회사의 독창적이고 독점적인 EXACT 유전자 조절 플랫폼 기술은 기존 유전자 치료와 관련된 유전자 독성을 제한하면서 치료 수준을 전달할 수 있도록 한다. 뉴로진은 텍사스 휴스턴에 최첨단 유전자 치료 제조 시설을 구축하였으며, NGN-401의 CGMP 생산이 이 시설에서 진행되었으며, 주요 임상 개발 활동을 지원할 예정이다.
2024년 12월 31일 기준으로 뉴로진의 현금, 현금성 자산 및 시장성 증권은 3억 1,240만 달러로, 이는 2027년 하반기까지 운영을 지원할 수 있을 것으로 예상된다. 연구 및 개발 비용은 2024년 3개월 및 12개월 동안 각각 1,530만 달러와 6,090만 달러였으며, 이는 2023년 같은 기간의 1,220만 달러와 4,440만 달러에 비해 증가한 수치이다.
일반 및 관리 비용은 2024년 3개월 및 12개월 동안 각각 620만 달러와 2,260만 달러였으며, 이는 2023년 같은 기간의 250만 달러와 1,120만 달러에 비해 증가한 수치이다. 순손실은 2024년 3개월 동안 1,950만 달러, 12개월 동안 7,510만 달러였으며, 이는 2023년 같은 기간의 순이익 240만 달러 및 순손실 3,630만 달러에 비해 증가한 수치이다.
뉴로진의 현재 재무 상태는 2024년 12월 31일 기준으로 3억 1,240만 달러의 현금 및 현금성 자산을 보유하고 있으며, 이는 2027년 하반기까지 운영을 지원할 수 있는 충분한 자금력을 나타낸다. 연구 및 개발 비용의 증가와 순손실의 확대는 임상 시험 진행과 관련된 비용 증가에 기인하며, 이는 향후 성장 가능성을 위한 중요한 투자로 해석될 수 있다.
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