26일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 3월 26일, WAVE라이프사이언스는 DMD(뒤셴 근육병) 치료를 위한 임상 후보물질 WVE-N531의 2상 FORWARD-53 임상 시험에서 긍정적인 데이터를 발표했다.
이 발표는 48주 동안의 투여 후 근육 손상의 회복과 기능적 이점이 포함된 결과를 보여주었다.
WVE-N531은 10 mg/kg의 용량으로 2주마다 투여되었으며, 시간-일어남(Time-to-Rise)에서 자연사와 비교해 3.8초의 통계적으로 유의미한 개선을 보였다.이는 승인된 어떤 근육 복원 치료제와 비교해도 가장 큰 효과로 나타났다.결과 측정에서도 추가적인 기능적 이점이 관찰되었다.
WAVE라이프사이언스는 FDA의 최근 피드백을 바탕으로 2026년에 WVE-N531의 가속 승인을 위한 신약 신청(NDA)을 제출할 계획이다.
WAVE라이프사이언스는 2026년에 엑손에 대한 여러 DMD 후보물질에 대한 임상 시험 신청(CTA)을 제출할 예정이다.WVE-N531은 안전하고 잘 견딜 수 있는 것으로 나타났으며, 심각한 부작용은 없었다.
24주와 48주 사이의 근육 생검 결과, 평균 7.8%의 다이스트로핀 발현이 확인되었고, 88%의 소년들이 5% 이상의 평균 다이스트로핀 수치를 기록했다.
WAVE라이프사이언스는 오늘 오전 8시 30분(ET)에 투자자 컨퍼런스 콜을 개최하여 FORWARD-53 데이터에 대해 논의할 예정이다.
이 회사는 RNA 의약품의 잠재력을 활용하여 인류의 건강을 변화시키기 위해 노력하고 있으며, DMD 치료에 대한 새로운 가능성을 제시하고 있다.
현재 WVE-N531은 DMD 환자들에게 첫 번째 치료 옵션이 될 것으로 기대하고 있으며, 2026년에는 엑손에 대한 임상 프로그램도 가속화할 예정이다.
WAVE라이프사이언스의 재무 상태는 현재 긍정적인 방향으로 나아가고 있으며, DMD 치료에 대한 시장 기회는 24억 달러 이상으로 추정된다.
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